[의학신문·일간보사=김영주 기자]한국쿄와기린(대표 이상헌)은 식약처로부터 지난 17일 `FGF23관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증` 치료제 `크리스비타(CRYSVITA, 성분명: 부로수맙)`를 승인받았다고 18일 밝혔다. FGF23은 뼈에서 생성되는 호르몬으로 신장에서 인의 재흡수를 억제하고, 장에서 인의 흡수를 감소시켜 혈중 인을 감소시킨다. FGF23의 과도한 작용으로 인해 X 염색체 유전성 저인산혈증(XLH), 종양성 골연화증(TIO)과 같은 질환이 유발된다.

XLH(저인산혈증) 치료제는 현재까지 존재하지 않았으며 낮아진 인 수치를 개선하기 위해 경구용 인산 염, Vit D 대사체나 유사체가 사용돼 왔다. 하지만 고용량을 자주 투여해야 하고, 구루병을 제대로 치료하지 못함에 따라 하지(lower limb)의 기형, 성장 지연 등으로 일상생활이 제한되고, 위장관계 부작용 및 대사, 내분비계 이상 위험이 증가한다.

`크리스비타`는 일본 쿄와기린사가 개발한 FGF23을 표적으로 하는 완전 인간 IgG1 단일클론 항체이며, FGF23에 직접 결합함으로써 저인산혈증의 원인이 되는 과잉 FGF23의 작용을 억제해 인산 농도를 정상화시켜 소아의 구루병이나 성인의 골연화증을 개선한다.

임상 시험을 통하여 성인 및 소아의 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병·골연화증 환자에서는 모두 혈청 인 농도의 상승과 지속적인 인 항상성 개선이 이뤄졌다.

또한 인 항상성의 개선으로 인해 구루병·골연화증에서 확인되는 뼈의 임상 소견의 개선 및 소아의 성장 개선, 삶의 질(QOL) 및 운동 기능 개선이 확인됐다. 성인 및 소아 종양성 골연화증 환자에서도 혈청 인 농도의 상승과 지속적인 인 항상성 개선, 뼈의 임상소견 개선, 삶의 질과 운동기능 개선이 이뤄졌다.

`크리스비타`는 일본에서 `FGF23 관련 저인산혈증성 구루병/골연화증`으로 허가를 받았으며, 미국에서는 X 염색체 유전성 저인산혈증(XLH)과 종양성 골연화증(TIO) 치료제로, 유럽에서는 성장기에 있는 1살 이상 소아 또는 청소년에서의 X 염색체 유전성 저인산혈증(XLH) 치료제로 각각 허가를 받았다.