■ 유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’ 유럽 희귀의약품 지정
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 지난 19일(현지 시간) 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다. EMA 희귀의약품 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 다양한 개발 혜택 받을 수 있다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료 계열 치료제다. 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 특징으로, 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다.
■ 종근당, 퇴행성 신경질환 치료제 ‘CKD-513’ 비임상 결과 발표
종근당은 최근 네덜란드 마스트리히트에서 열린 ‘2026 국제 말초신경과학학회’에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 포스터로 발표했다고 23일 밝혔다.
CKD-513은 신경세포 내 미세소관의 안정성을 높여 축삭 수송을 회복시키는 기전의 치료 후보물질이다. 세포 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택적으로 억제해, 미세소관을 안정시키고 신경세포 기능을 직접 개선한다. 이번 발표에서는 다양한 타입의 신경계 질환인 샤르코-마리-투스 모델에서 확인한 유효성 결과를 공개했다. 연구 결과, CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 신경계 투과성을 동시에 확보했으며, 샤르코-마리-투스 환자 유래 운동 신경 세포와 다양한 타입의 샤르코-마리-투스 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시켰다. 신경 조직 내 전기 생리학적 평가와 조직학적 평가에서도 신경세포 기능 및 구조 개선이 객관적으로 입증됐으며, 동물모델에서 근력, 보행 및 감각 기능을 정상에 가까운 수준으로 회복시키는 효과가 확인됐다.
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 지난 19일(현지 시간) 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다. EMA 희귀의약품 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 다양한 개발 혜택 받을 수 있다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료 계열 치료제다. 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 특징으로, 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다.
■ 종근당, 퇴행성 신경질환 치료제 ‘CKD-513’ 비임상 결과 발표
종근당은 최근 네덜란드 마스트리히트에서 열린 ‘2026 국제 말초신경과학학회’에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 포스터로 발표했다고 23일 밝혔다.
CKD-513은 신경세포 내 미세소관의 안정성을 높여 축삭 수송을 회복시키는 기전의 치료 후보물질이다. 세포 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택적으로 억제해, 미세소관을 안정시키고 신경세포 기능을 직접 개선한다. 이번 발표에서는 다양한 타입의 신경계 질환인 샤르코-마리-투스 모델에서 확인한 유효성 결과를 공개했다. 연구 결과, CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 신경계 투과성을 동시에 확보했으며, 샤르코-마리-투스 환자 유래 운동 신경 세포와 다양한 타입의 샤르코-마리-투스 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시켰다. 신경 조직 내 전기 생리학적 평가와 조직학적 평가에서도 신경세포 기능 및 구조 개선이 객관적으로 입증됐으며, 동물모델에서 근력, 보행 및 감각 기능을 정상에 가까운 수준으로 회복시키는 효과가 확인됐다.