이엔셀, 세계 첫 샤르코마리투스병 세포 치료제 도전… 임상 2a상 시작

세포·유전자 치료제(CGT) 전문 기업 이엔셀이 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보 물질 ‘EN001’의 임상 2a상 첫 환자 투여를 완료했다고 19일 밝혔다.

이엔셀은 삼성서울병원에서 첫 번째 환자 투여를 진행했으며, 오는 21일에는 강동경희대병원에서 두 번째 환자 투여를 시행한다. 이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 주요 대학병원에서 21명의 환자를 대상으로 진행된다.

이번 임상 2a상은 CMT1A 환자를 대상으로 EN001의 반복 투여에 따른 안전성과 유효성을 확인하는 방식으로 진행된다. 임상은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 나눠 위약 대비 치료 효과와 용량 반응성을 평가할 예정이다. 주요 평가 지표는 24주 시점의 CMT 신경병 척도 변화량이며, 이를 통해 EN001의 반복 투여 효능과 최적 용량을 구체화할 계획이다.

이엔셀은 이번 임상 2a상을 EN001의 조기 상업화를 위한 중요한 분기점으로 보고 있다. EN001은 첨단 바이오의약품으로 분류되는 세포 치료제 후보 물질로, 근본적 치료제가 없는 희귀질환 CMT1A를 대상으로 한다. 앞으로 임상 2상에서 안전성과 유효성이 확인될 경우, 조건부 품목 허가를 통한 조기 상업화 가능성을 모색할 수 있다.

EN001은 이엔셀의 핵심 플랫폼 기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 초기 계대중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. EN001은 세포 노화를 최소화하고 재생 관련 인자 분비를 극대화하도록 설계됐으며, 손상된 말초 신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도하는 차별화된 작용 기전을 갖추고 있다. 앞선 임상 1b상에서는 우수한 안전성과 유효성 신호를 확보한 바 있다.

CMT는 현재 근본적인 치료제가 부재해 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환이다. 이엔셀은 이번 임상 2a 상을 통해 EN001의 치료 효과를 객관적으로 입증하고, 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 기술 경쟁력을 강화한다는 계획이다.

이엔셀은 최근 근감소증 치료제의 임상 계획 변경 승인을 획득하는 등 CMT 외에도 다양한 근육계 난치성 질환으로 파이프라인을 확장하며 지속 가능한 성장 동력을 확보해 나가고 있다.