미국 대사 치료제 전문 기업 프랙틸 헬스가 세계 최초 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 기반 유전자 치료제 임상 시험에 돌입한다. 매주 주사를 맞아야 하는 기존 치료제의 번거로움을 해결하고 체내에서 스스로 호르몬을 생성하게 하는 혁신적 시도다.
프랙틸 헬스는 지난 11일(현지 시각) 유럽 규제 당국으로부터 비만 및 제2형 당뇨병 치료 후보물질 ‘RJVA-001’ 임상 1/2상 시험을 승인받았다고 밝혔다. 이번 연구는 기존 GLP-1 수용체 작용제 등 혈당 강하제 투여에도 불구하고 혈당 조절이 불충분한 성인을 대상으로 안전성과 예비 효능을 평가하는 첫 인체 대상 임상이다.
GLP-1은 식사 후 장에서 분비되는 호르몬으로 혈당 조절과 체중 감량에 핵심적인 역할을 한다. 최근 비만 치료제로 각광받는 '위고비'나 '마운자로' 등은 이 호르몬 작용을 모방한 약리학적 치료제다. 반면 RJVA-001은 아데노 부속 바이러스 벡터를 활용해 췌장 내 베타 세포가 식사 시에만 반응해 GLP-1을 분비하도록 설계됐다. 외부에서 고용량 약물을 지속 주입하는 방식이 아닌 신체 생리학적 시스템을 교정해 단 한 번의 투여로 치료 효과를 지속시키는 것이 특징이다.
임상 설계에 따르면 환자들은 기존 GLP-1 약물 세척 기간을 거친 뒤 내시경 초음파 유도하 췌장 내 주입 방식으로 치료제를 투여받는다. 이후 12개월간 안전성과 혈당 조절 능력을 관찰하며, 최대 5년간 장기 추적 조사가 이어진다.
회사는 오는 6월 1일부터 환자 모집을 시작해 2026년 하반기 중 첫 투약 및 예비 데이터를 확보할 계획이다. 현재 네덜란드 외 호주 규제 당국에도 임상 신청서를 제출한 상태로 오는 3분기 내 추가 승인이 예상된다. 이번 유전자 치료제 개발이 성공할 경우 평생 정기적인 투약이 필요한 현재의 당뇨 및 비만 치료 패러다임이 근본적으로 변화할 것으로 전망된다.
프랙틸 헬스는 지난 11일(현지 시각) 유럽 규제 당국으로부터 비만 및 제2형 당뇨병 치료 후보물질 ‘RJVA-001’ 임상 1/2상 시험을 승인받았다고 밝혔다. 이번 연구는 기존 GLP-1 수용체 작용제 등 혈당 강하제 투여에도 불구하고 혈당 조절이 불충분한 성인을 대상으로 안전성과 예비 효능을 평가하는 첫 인체 대상 임상이다.
GLP-1은 식사 후 장에서 분비되는 호르몬으로 혈당 조절과 체중 감량에 핵심적인 역할을 한다. 최근 비만 치료제로 각광받는 '위고비'나 '마운자로' 등은 이 호르몬 작용을 모방한 약리학적 치료제다. 반면 RJVA-001은 아데노 부속 바이러스 벡터를 활용해 췌장 내 베타 세포가 식사 시에만 반응해 GLP-1을 분비하도록 설계됐다. 외부에서 고용량 약물을 지속 주입하는 방식이 아닌 신체 생리학적 시스템을 교정해 단 한 번의 투여로 치료 효과를 지속시키는 것이 특징이다.
임상 설계에 따르면 환자들은 기존 GLP-1 약물 세척 기간을 거친 뒤 내시경 초음파 유도하 췌장 내 주입 방식으로 치료제를 투여받는다. 이후 12개월간 안전성과 혈당 조절 능력을 관찰하며, 최대 5년간 장기 추적 조사가 이어진다.
회사는 오는 6월 1일부터 환자 모집을 시작해 2026년 하반기 중 첫 투약 및 예비 데이터를 확보할 계획이다. 현재 네덜란드 외 호주 규제 당국에도 임상 신청서를 제출한 상태로 오는 3분기 내 추가 승인이 예상된다. 이번 유전자 치료제 개발이 성공할 경우 평생 정기적인 투약이 필요한 현재의 당뇨 및 비만 치료 패러다임이 근본적으로 변화할 것으로 전망된다.
이 기사와 관련기사