미국 식품의약국(FDA)이 13일(현지시간) 트래비어 테라퓨틱스 필스파리(성분명 스파르센탄)를 국소분절사구체경화증(FSGS) 치료제로 정식 승인했다. 승인 대상은 신증후군이 동반되지 않은 8세 이상 소아 및 성인 환자다. 필스파리는 2023년 IgA신병증 승인에 이어 두 번째 희귀 신장 질환 적응증을 확보하며 세계 최초이자 유일한 FSGS 승인 치료제로 등극했다.
이번 승인은 FSGS 치료제 임상 중 역대 최대 규모인 임상 3상 ‘DUPLEX’ 연구 결과를 근거로 한다. 연구팀은 8세부터 75세까지 생검 증명 또는 유전성 FSGS 환자 371명을 대상으로 필스파리와 활성 대조군인 이베사르탄 유효성 및 안전성을 108주간 비교 분석했다. 분석 결과, 전체 환자군에서 필스파리 투여군은 기저치 대비 단백뇨가 46% 감소해 이베사르탄 투여군(30% 감소) 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 특히 이번 승인 범위인 ‘신증후군이 없는 환자’ 하위 그룹에서는 필스파리 투여군 단백뇨 감소율이 48%에 달해 대조군(27%)과 격차를 더욱 벌렸다.
신장 기능 핵심 지표인 추산 사구체여과율(eGFR)에서도 긍정적인 데이터가 도출됐다. 신증후군이 없는 환자군에서 108주 시점 eGFR 평균 변화량은 필스파리군이 -11.3mL/min/1.73㎡, 이베사르탄군이 -12.4mL/min/1.73㎡였다. 이는 필스파리가 대조군 대비 신장 기능 저하 속도를 늦추는 데 실질적으로 기여한다는 분석이다. 승인 범위인 신증후군이 없는 환자는 국제신장학회 가이드라인 주요 관리 대상과 일치한다. 신증후군은 ▲일일 단백뇨 3.5g 초과 ▲전신 부종 ▲혈청 알부민 3.0g/dL 미만 등 세 가지 기준이 동시에 충족되는 상태를 말한다. 트래비어 테라퓨틱스는 미국 내 약 3만 명의 FSGS 환자가 즉각적인 수혜 대상이 될 것으로 추산한다.
필스파리는 엔도텔린 A 수용체와 안지오텐신 II 수용체를 동시에 차단하는 세계 최초 이중 작용 기전 약물이다. 사구체 내 압력을 낮추고 신장 내 염증 및 섬유화 유발 경로를 직접 차단해 신장 손상을 억제한다. 그간 FSGS는 승인된 치료제가 없어 스테로이드나 면역억제제 등 적응증 외 약물에 의존해 왔으며 이로 인한 부작용과 낮은 치료 효율이 한계로 지적돼 왔다.
안전성 프로파일은 이베사르탄과 유사한 수준이었으며 소아와 성인 모두에서 양호한 내약성을 보였다. 다만 간 독성 위험 관리를 위해 기존 IgA신병증 치료 시와 동일하게 3개월마다 간 기능 검사를 수행하는 모니터링 프로그램(REMS)이 적용된다. 트라베어 테라퓨틱스 에릭 듀브 최고경영자(CEO)는 "수십 년간 적절한 치료 옵션이 없던 FSGS 환자들에게 첫 승인 의약품을 제공하게 돼 역사적인 이정표를 세웠다"며 "향후 IgA신병증 환자를 포함해 미국 내 10만 명 이상 희귀 신장 질환 환자들에게 새로운 표준 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.
이번 승인은 FSGS 치료제 임상 중 역대 최대 규모인 임상 3상 ‘DUPLEX’ 연구 결과를 근거로 한다. 연구팀은 8세부터 75세까지 생검 증명 또는 유전성 FSGS 환자 371명을 대상으로 필스파리와 활성 대조군인 이베사르탄 유효성 및 안전성을 108주간 비교 분석했다. 분석 결과, 전체 환자군에서 필스파리 투여군은 기저치 대비 단백뇨가 46% 감소해 이베사르탄 투여군(30% 감소) 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 특히 이번 승인 범위인 ‘신증후군이 없는 환자’ 하위 그룹에서는 필스파리 투여군 단백뇨 감소율이 48%에 달해 대조군(27%)과 격차를 더욱 벌렸다.
신장 기능 핵심 지표인 추산 사구체여과율(eGFR)에서도 긍정적인 데이터가 도출됐다. 신증후군이 없는 환자군에서 108주 시점 eGFR 평균 변화량은 필스파리군이 -11.3mL/min/1.73㎡, 이베사르탄군이 -12.4mL/min/1.73㎡였다. 이는 필스파리가 대조군 대비 신장 기능 저하 속도를 늦추는 데 실질적으로 기여한다는 분석이다. 승인 범위인 신증후군이 없는 환자는 국제신장학회 가이드라인 주요 관리 대상과 일치한다. 신증후군은 ▲일일 단백뇨 3.5g 초과 ▲전신 부종 ▲혈청 알부민 3.0g/dL 미만 등 세 가지 기준이 동시에 충족되는 상태를 말한다. 트래비어 테라퓨틱스는 미국 내 약 3만 명의 FSGS 환자가 즉각적인 수혜 대상이 될 것으로 추산한다.
필스파리는 엔도텔린 A 수용체와 안지오텐신 II 수용체를 동시에 차단하는 세계 최초 이중 작용 기전 약물이다. 사구체 내 압력을 낮추고 신장 내 염증 및 섬유화 유발 경로를 직접 차단해 신장 손상을 억제한다. 그간 FSGS는 승인된 치료제가 없어 스테로이드나 면역억제제 등 적응증 외 약물에 의존해 왔으며 이로 인한 부작용과 낮은 치료 효율이 한계로 지적돼 왔다.
안전성 프로파일은 이베사르탄과 유사한 수준이었으며 소아와 성인 모두에서 양호한 내약성을 보였다. 다만 간 독성 위험 관리를 위해 기존 IgA신병증 치료 시와 동일하게 3개월마다 간 기능 검사를 수행하는 모니터링 프로그램(REMS)이 적용된다. 트라베어 테라퓨틱스 에릭 듀브 최고경영자(CEO)는 "수십 년간 적절한 치료 옵션이 없던 FSGS 환자들에게 첫 승인 의약품을 제공하게 돼 역사적인 이정표를 세웠다"며 "향후 IgA신병증 환자를 포함해 미국 내 10만 명 이상 희귀 신장 질환 환자들에게 새로운 표준 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.
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