미국 식품의약국(FDA)이 데날리테라퓨틱스(Denali Therapeutics) 헌터증후군(점액다당질증 II형) 치료제 아블라야(성분명 티비데노푸스프 알파)를 가속 승인했다. 이번 승인은 헌터증후군 치료 분야에서 약 20년 만에 등장한 신약이자 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 신경학적 증상을 직접 치료하도록 설계된 최초의 생물의약품이다.
헌터증후군은 이두로네이트-2-설파타제(IDS) 효소 결핍으로 체내에 독성 물질인 당성분(글리코사미노글리칸)이 쌓여 장기와 뇌에 치명적인 손상을 입히는 희귀 유전병이다. 기존 효소 대체 요법은 분자 크기가 커서 뇌를 보호하는 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 인지 저하와 같은 핵심적인 신경계 퇴행을 막는 데 한계가 있었다.
데날리는 독자적인 트랜스포트 비클 플랫폼 기술을 적용해 이 문제를 해결했다. 이 기술은 철분을 뇌로 운반하는 트랜스페린 수용체(TfR)에 결합해 수용체 매개 세포 투과 작용을 거쳐 효소를 뇌 조직으로 직접 전달하는 방식이다. 이를 통해 뇌를 포함한 전신에 효소를 공급할 수 있다.
이번 가속 승인은 뇌척수액 내 헤파란 황산염 감소를 대리 표지자로 활용했다. 임상 1/2상 시험 결과 아블라야 투여 24주 차에 환자 91%에서 헤파란 황산염 수치가 감소했으며 환자 대다수 수치가 정상 범위 내로 회복됐다. 최근 FDA가 타 기업 헌터증후군 후보물질 승인을 거절하며 바이오마커 신뢰성에 의문을 제기했던 상황이었으나 아블라야는 정밀한 데이터와 장기 임상 결과를 바탕으로 승인을 끌어냈다.
아블라야는 미국 시장에 2주 이내 출시될 예정이며 150mg 단일 용량 바이알당 표시 가격은 5200달러(약 700만 원)로 책정됐다. 실제 환자 투여 비용은 체중에 따라 결정된다. 데날리는 환자 약제비 부담을 줄이기 위한 공동 부담금 지원 프로그램을 운영하며 치료 접근성을 높일 계획이다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 2/3상(COMPASS 연구)을 통해 임상적 효능을 확증하고 정식 승인 전환을 추진할 방침이다.
헌터증후군은 이두로네이트-2-설파타제(IDS) 효소 결핍으로 체내에 독성 물질인 당성분(글리코사미노글리칸)이 쌓여 장기와 뇌에 치명적인 손상을 입히는 희귀 유전병이다. 기존 효소 대체 요법은 분자 크기가 커서 뇌를 보호하는 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 인지 저하와 같은 핵심적인 신경계 퇴행을 막는 데 한계가 있었다.
데날리는 독자적인 트랜스포트 비클 플랫폼 기술을 적용해 이 문제를 해결했다. 이 기술은 철분을 뇌로 운반하는 트랜스페린 수용체(TfR)에 결합해 수용체 매개 세포 투과 작용을 거쳐 효소를 뇌 조직으로 직접 전달하는 방식이다. 이를 통해 뇌를 포함한 전신에 효소를 공급할 수 있다.
이번 가속 승인은 뇌척수액 내 헤파란 황산염 감소를 대리 표지자로 활용했다. 임상 1/2상 시험 결과 아블라야 투여 24주 차에 환자 91%에서 헤파란 황산염 수치가 감소했으며 환자 대다수 수치가 정상 범위 내로 회복됐다. 최근 FDA가 타 기업 헌터증후군 후보물질 승인을 거절하며 바이오마커 신뢰성에 의문을 제기했던 상황이었으나 아블라야는 정밀한 데이터와 장기 임상 결과를 바탕으로 승인을 끌어냈다.
아블라야는 미국 시장에 2주 이내 출시될 예정이며 150mg 단일 용량 바이알당 표시 가격은 5200달러(약 700만 원)로 책정됐다. 실제 환자 투여 비용은 체중에 따라 결정된다. 데날리는 환자 약제비 부담을 줄이기 위한 공동 부담금 지원 프로그램을 운영하며 치료 접근성을 높일 계획이다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 2/3상(COMPASS 연구)을 통해 임상적 효능을 확증하고 정식 승인 전환을 추진할 방침이다.
이 기사와 관련기사