한국환자단체연합회가 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어(성분명 소타터셉트)’ 건강보험 등재 지연 문제를 지적하며 신속한 급여 절차 진행을 촉구하고 나섰다. 치료 시기와 접근성이 환자의 생존과 직결되는 중증 희귀질환 특성상 행정 지연이 환자들의 치료 기회를 제한하고 있다는 주장이다.
폐동맥고혈압은 폐혈관 구조적 변화로 폐혈관저항이 상승하고 폐동맥압이 높아져 우심실 부담이 커지고 결국 우심실 부전이나 사망에 이를 수 있는 치명적인 중증 희귀질환이다. 병이 진행될수록 폐 기능과 심장 기능이 지속적으로 악화돼 호흡곤란으로 일상적인 활동을 하는 것조차 어려워진다. 치료 시기와 치료 접근성이 환자 생존 가능성을 좌우하는 이유다.
윈레브에어는 폐혈관 재형성에 관여하는 액티빈 신호전달 경로를 표적하는 새로운 기전의 치료제로 기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 중요한 치료 옵션으로 평가된다. 이 약제는 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제, 유럽의약품청(EMA) PRIME으로 지정돼 있으며 일본, 캐나다, 독일 등 13개국에서는 이미 건강보험이 적용되고 있다. 국내에서도 2024년 12월, 허가-평가-협상 병행 2차 시범사업 대상 약제로 선정돼 2025년 7월, 식품의약품안전처 허가를 획득했다.
그러나 허가–평가–협상 병행 시범사업 대상임에도 불구하고 급여 절차가 지연되고 있다는 지적이다. 약제 허가 이전부터 평가와 협상을 병행해 등재 기간을 단축하겠다는 취지로 도입된 제도임에도 불구하고, 대상 지정 후 8개월 이상이 지났음에도 약제급여평가위원회 상정조차 이뤄지지 않은 상태다.
한국환자단체연합회는 25일 성명을 내고 “윈레브에어 급여 지연이 단순한 행정 문제가 아니라 환자의 치료 기회를 제한하는 구조적 문제다”라고 반발했다. 실제로 국내 희귀질환 치료제는 식품의약품안전처 허가 이후 건강보험 적용까지 평균 2년 11개월이 소요되는 것으로 나타났다. 이 기간 동안 환자들은 치료제를 알고도 사용하지 못하거나 고액의 비용을 감당해야 하는 상황에 놓인다.
특히 윈레브에어는 환자 약제 부담금이 월 약 1000만 원에서 1300만 원에 이르는 초고가 치료제로, 급여 적용이 지연될수록 환자의 경제적 부담이 커질 수밖에 없다. 이로 인해 치료를 지속하기 어렵거나 포기하는 상황으로 이어질 수 있다는 우려다.
정부에서는 2026년 1월 ‘희귀·중증난치질환 지원 강화방안’을 발표하며 치료제 급여 평가 및 협상 기간을 100일 이내로 단축하겠다고 밝혔지만, 현재 시범사업조차 제대로 작동하지 않는 상황에서 실효성을 담보하기 어렵다는 지적이다.
한국환자단체연합회는 정부가 ‘허가–평가–협상 병행 시범사업’ 취지에 맞게 윈레브에어의 건강보험 등재 절차를 지체 없이 추진해야 한다는 입장이다. 폐동맥고혈압 환자들에게는 몇 걸음을 걷는 것조차 버거운 현실 속에서 치료시기를 늦출 수 없다. 급여 지연 원인을 명확하게 공개하고 멈춰 있는 절차를 조속히 바로잡아야 한다고 촉구했다. 희귀질환 치료제의 신속한 접근성을 보장하겠다는 정책 역시 선언에 그치지 않도록 실질적인 이행이 필요하다는 지적이다.
아울러 제약사의 책임 있는 대응도 함께 요구했다. 시범사업 대상 약제로 선정된 이후 자료 제출이나 협상 과정이 지연되면 그 부담은 고스란히 환자에게 전가될 수밖에 없다. 환자의 절박한 상황을 이윤 추구나 협상 수단으로 활용해서는 안 되며 합리적인 재정분담 방안을 마련하고 급여 평가에 필요한 자료를 신속히 제출해야 한다고 목소리를 냈다.
마지막으로 신약이 중증 희귀질환 환자에게 있어 생존과 직결된 치료 수단임을 강조하며 치료 접근 지연으로 인해 환자들이 기회를 상실하는 일이 반복되어서는 안 된다고 했다.
폐동맥고혈압은 폐혈관 구조적 변화로 폐혈관저항이 상승하고 폐동맥압이 높아져 우심실 부담이 커지고 결국 우심실 부전이나 사망에 이를 수 있는 치명적인 중증 희귀질환이다. 병이 진행될수록 폐 기능과 심장 기능이 지속적으로 악화돼 호흡곤란으로 일상적인 활동을 하는 것조차 어려워진다. 치료 시기와 치료 접근성이 환자 생존 가능성을 좌우하는 이유다.
윈레브에어는 폐혈관 재형성에 관여하는 액티빈 신호전달 경로를 표적하는 새로운 기전의 치료제로 기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 중요한 치료 옵션으로 평가된다. 이 약제는 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제, 유럽의약품청(EMA) PRIME으로 지정돼 있으며 일본, 캐나다, 독일 등 13개국에서는 이미 건강보험이 적용되고 있다. 국내에서도 2024년 12월, 허가-평가-협상 병행 2차 시범사업 대상 약제로 선정돼 2025년 7월, 식품의약품안전처 허가를 획득했다.
그러나 허가–평가–협상 병행 시범사업 대상임에도 불구하고 급여 절차가 지연되고 있다는 지적이다. 약제 허가 이전부터 평가와 협상을 병행해 등재 기간을 단축하겠다는 취지로 도입된 제도임에도 불구하고, 대상 지정 후 8개월 이상이 지났음에도 약제급여평가위원회 상정조차 이뤄지지 않은 상태다.
한국환자단체연합회는 25일 성명을 내고 “윈레브에어 급여 지연이 단순한 행정 문제가 아니라 환자의 치료 기회를 제한하는 구조적 문제다”라고 반발했다. 실제로 국내 희귀질환 치료제는 식품의약품안전처 허가 이후 건강보험 적용까지 평균 2년 11개월이 소요되는 것으로 나타났다. 이 기간 동안 환자들은 치료제를 알고도 사용하지 못하거나 고액의 비용을 감당해야 하는 상황에 놓인다.
특히 윈레브에어는 환자 약제 부담금이 월 약 1000만 원에서 1300만 원에 이르는 초고가 치료제로, 급여 적용이 지연될수록 환자의 경제적 부담이 커질 수밖에 없다. 이로 인해 치료를 지속하기 어렵거나 포기하는 상황으로 이어질 수 있다는 우려다.
정부에서는 2026년 1월 ‘희귀·중증난치질환 지원 강화방안’을 발표하며 치료제 급여 평가 및 협상 기간을 100일 이내로 단축하겠다고 밝혔지만, 현재 시범사업조차 제대로 작동하지 않는 상황에서 실효성을 담보하기 어렵다는 지적이다.
한국환자단체연합회는 정부가 ‘허가–평가–협상 병행 시범사업’ 취지에 맞게 윈레브에어의 건강보험 등재 절차를 지체 없이 추진해야 한다는 입장이다. 폐동맥고혈압 환자들에게는 몇 걸음을 걷는 것조차 버거운 현실 속에서 치료시기를 늦출 수 없다. 급여 지연 원인을 명확하게 공개하고 멈춰 있는 절차를 조속히 바로잡아야 한다고 촉구했다. 희귀질환 치료제의 신속한 접근성을 보장하겠다는 정책 역시 선언에 그치지 않도록 실질적인 이행이 필요하다는 지적이다.
아울러 제약사의 책임 있는 대응도 함께 요구했다. 시범사업 대상 약제로 선정된 이후 자료 제출이나 협상 과정이 지연되면 그 부담은 고스란히 환자에게 전가될 수밖에 없다. 환자의 절박한 상황을 이윤 추구나 협상 수단으로 활용해서는 안 되며 합리적인 재정분담 방안을 마련하고 급여 평가에 필요한 자료를 신속히 제출해야 한다고 목소리를 냈다.
마지막으로 신약이 중증 희귀질환 환자에게 있어 생존과 직결된 치료 수단임을 강조하며 치료 접근 지연으로 인해 환자들이 기회를 상실하는 일이 반복되어서는 안 된다고 했다.
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