식품의약품안전처는 26일 성인 급성 간성 포르피린증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘기브라리주(기보시란나트륨)’를 허가했다고 밝혔다.
급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼, 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓이면서 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.
기브라리는 간에서 아미노레불린산 합성효소1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해해, 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제하고 급성 간성 포르피린증 증상을 감소시킨다. 아미노레불린산 합성효소1은 간에서 헴 합성 과정에 사용되는 효소로 아미노레불린산을 생성한다.
식약처는 기브라리가 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다. 식약처 관계자는 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다”고 말했다.
급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼, 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓이면서 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.
기브라리는 간에서 아미노레불린산 합성효소1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해해, 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제하고 급성 간성 포르피린증 증상을 감소시킨다. 아미노레불린산 합성효소1은 간에서 헴 합성 과정에 사용되는 효소로 아미노레불린산을 생성한다.
식약처는 기브라리가 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다. 식약처 관계자는 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다”고 말했다.
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