온코닉테라퓨틱스는 항암 신약 후보 ‘네수파립’이 소세포폐암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 24일 밝혔다. 앞서 네수파립은 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로도 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 과제로 남아 있다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거와 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여하는 제도다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있으며, 허가 시 7년간의 독점권을 부여받는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되고 있다.
네수파립은 PARP와 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. PARP는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소로, 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다. TNKS는 암세포의 증식, 분화 가소성, 전이·치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다. 네수파립은 두 신호 축을 동시에 차단함으로써, DNA 손상 복구 억제와 종양 성장·적응 신호 억제를 동시에 달성하도록 설계됐다.
현재 온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상과 셀트리온 ‘베그젤마’ 병용 요법 난소암 임상 2상, PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용 요법 자궁내막암 적응증 연구자주도 임상 2상, 위암 1b·2상을 진행 중이다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “네수파립은 PARP와 TNKS라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼, 재발·치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 과제로 남아 있다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거와 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여하는 제도다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있으며, 허가 시 7년간의 독점권을 부여받는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되고 있다.
네수파립은 PARP와 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. PARP는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소로, 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다. TNKS는 암세포의 증식, 분화 가소성, 전이·치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다. 네수파립은 두 신호 축을 동시에 차단함으로써, DNA 손상 복구 억제와 종양 성장·적응 신호 억제를 동시에 달성하도록 설계됐다.
현재 온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상과 셀트리온 ‘베그젤마’ 병용 요법 난소암 임상 2상, PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용 요법 자궁내막암 적응증 연구자주도 임상 2상, 위암 1b·2상을 진행 중이다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “네수파립은 PARP와 TNKS라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼, 재발·치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
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