한미약품은 지난 3일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제로 지정했다고 5일 밝혔다.
FDA의 혁신치료제는 중대한 질환에 대해 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 있음을 임상 데이터를 통해 확인한 의약품을 신속 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 혁신치료제로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토 받을 수 있는 ‘순차 심 사’가 허용된다. 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 확대된다.
한미약품 GM임상팀장 이문희 상무는 “혁신치료제를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계·수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라며 “순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획이다”고 말했다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없으며, 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용이 심한 상황이다. 이로 인해 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.
한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 작년 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 발생을 현저하게 감소시켰다.
현재 한미약품은 글로벌 임상 2상을 진행하고 있으며, 올해 하반기 임상 결과를 발표할 예정이다. 한미약품 최인영 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 역량을 집중하겠다”고 말했다.
FDA의 혁신치료제는 중대한 질환에 대해 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 있음을 임상 데이터를 통해 확인한 의약품을 신속 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 혁신치료제로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토 받을 수 있는 ‘순차 심 사’가 허용된다. 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 확대된다.
한미약품 GM임상팀장 이문희 상무는 “혁신치료제를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계·수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라며 “순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획이다”고 말했다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없으며, 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용이 심한 상황이다. 이로 인해 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.
한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 작년 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 발생을 현저하게 감소시켰다.
현재 한미약품은 글로벌 임상 2상을 진행하고 있으며, 올해 하반기 임상 결과를 발표할 예정이다. 한미약품 최인영 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 역량을 집중하겠다”고 말했다.
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