JW중외제약은 지난 16~17일 그랜드워커힐 서울에서 열린 ‘아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)’에서 면역성혈소판감소증 치료제 ‘타발리스(성분명 포스타마티닙)’의 임상 결과와 실제 처방 경험을 공유했다고 26일 밝혔다.
면역성혈소판감소증은 면역체계가 혈소판을 표적으로 인식해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 면역 반응을 활성화하거나 억제하는 Fc 감마 수용체가 활성화되면, 비장 티로신 키나아제를 통해 면역 세포가 반응하면서 면역성혈소판감소증이 발생하는 것으로 알려졌다. 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며, 심한 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다.
타발리스는 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 ‘비장 티로신 키나아제’를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신 신약(퍼스트 인 클래스, 계열 내 최초)이다. 미국 제약사 라이젤파마슈티컬이 개발했으며 2018년 미국 FDA 허가를 받았다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤파마슈티컬로부터 개발·상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.
이번 강연에서 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나 교수는 면역성혈소판감소증의 병태생리학적 기전과 포스타마티닙 일본 임상 3상 결과, 시판 후 조사 데이터를 발표했다. 쿠와나 교수는 “기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 것과 달리, 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달에 관여하는 비장 티로신 키나아제를 억제해 혈소판 파괴 경로를 차단한다”며 “면역세포의 한 종류인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다”고 말했다.
일본 환자 34명을 대상으로 진행한 임상 3상 결과에 따르면, ‘안정적 혈소판 반응률’은 위약군에서 0%를 기록한 반면 포스타마티닙 투여군에서는 36%를 기록했다. 혈소판 반응을 보인 환자군에서 투약 초기(2주 이내) 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 상승하는 경향이 관찰됐으며 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 보고됐다.
쿠와나 교수는 실제 진료 현장에서 600여명의 처방 데이터를 반영한 일본 내 대규모 시판 후 조사 중간분석 결과도 공유했다. 고령 환자와 다양한 동반질환 환자가 포함된 환경에서도 혈전색전증과 같은 중대한 이상사례가 확인되지 않았으며, 기존 TPO 수용체 작용제와 병용 시 안전성 프로필이 유사한 수준으로 보고됐다.
쿠와나 교수는 “현재 일본에서는 망상 혈소판 등 특정 바이오마커를 활용해 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하기 위한 연구를 진행 중”이라며 “연구가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중 환자에게 적합한 치료 옵션을 선택하는 데 도움이 될 것이다”고 말했다.
JW중외제약은 향후 치료 현장에서의 타발리스 정보 접근성을 높이고 ITP 치료 전략에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력한다는 계획이다. JW중외제약 관계자는 “학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상과 실제 처방 데이터는 치료 전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거”라며 “치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다”고 했다.
면역성혈소판감소증은 면역체계가 혈소판을 표적으로 인식해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 면역 반응을 활성화하거나 억제하는 Fc 감마 수용체가 활성화되면, 비장 티로신 키나아제를 통해 면역 세포가 반응하면서 면역성혈소판감소증이 발생하는 것으로 알려졌다. 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며, 심한 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다.
타발리스는 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 ‘비장 티로신 키나아제’를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신 신약(퍼스트 인 클래스, 계열 내 최초)이다. 미국 제약사 라이젤파마슈티컬이 개발했으며 2018년 미국 FDA 허가를 받았다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤파마슈티컬로부터 개발·상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.
이번 강연에서 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나 교수는 면역성혈소판감소증의 병태생리학적 기전과 포스타마티닙 일본 임상 3상 결과, 시판 후 조사 데이터를 발표했다. 쿠와나 교수는 “기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 것과 달리, 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달에 관여하는 비장 티로신 키나아제를 억제해 혈소판 파괴 경로를 차단한다”며 “면역세포의 한 종류인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다”고 말했다.
일본 환자 34명을 대상으로 진행한 임상 3상 결과에 따르면, ‘안정적 혈소판 반응률’은 위약군에서 0%를 기록한 반면 포스타마티닙 투여군에서는 36%를 기록했다. 혈소판 반응을 보인 환자군에서 투약 초기(2주 이내) 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 상승하는 경향이 관찰됐으며 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 보고됐다.
쿠와나 교수는 실제 진료 현장에서 600여명의 처방 데이터를 반영한 일본 내 대규모 시판 후 조사 중간분석 결과도 공유했다. 고령 환자와 다양한 동반질환 환자가 포함된 환경에서도 혈전색전증과 같은 중대한 이상사례가 확인되지 않았으며, 기존 TPO 수용체 작용제와 병용 시 안전성 프로필이 유사한 수준으로 보고됐다.
쿠와나 교수는 “현재 일본에서는 망상 혈소판 등 특정 바이오마커를 활용해 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하기 위한 연구를 진행 중”이라며 “연구가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중 환자에게 적합한 치료 옵션을 선택하는 데 도움이 될 것이다”고 말했다.
JW중외제약은 향후 치료 현장에서의 타발리스 정보 접근성을 높이고 ITP 치료 전략에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력한다는 계획이다. JW중외제약 관계자는 “학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상과 실제 처방 데이터는 치료 전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거”라며 “치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다”고 했다.
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