식품의약품안전처는 12일 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘람제데주10밀리그램(벨마나제알파)’를 허가했다고 밝혔다.
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼, 안면·골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가에 따라 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
람제데는 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 키에시가 개발한 약이다. 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다. 국내에서는 광동제약이 국내 독점 판매·유통권을 갖고 있다.
식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급해 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼, 안면·골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가에 따라 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
람제데는 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 키에시가 개발한 약이다. 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다. 국내에서는 광동제약이 국내 독점 판매·유통권을 갖고 있다.
식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급해 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
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