글로벌 제약사 화이자의 혈우병 치료제 임상시험에 참여했던 환자 한 명이 혈전증으로 인해 사망하는 사례가 발생했다.
24일 로이터통신·피어스파마 등 외신 보도에 따르면, 화이자는 혈우병 치료제 '하임파지'의 장기 연구에 참여한 환자 한 명이 사망했다고 밝혔다. 세계혈우병연맹(WFH) 또한 이 사건에 대한 입장문을 22일(현지시간) 발표했다.
하임파지는 작년 10월 미국에서 승인된 혈우병 신약으로, 주 1회 피하주사한다. 12세 이상이면서 체중 35kg 이상인 중증 A·B형 혈우병 환자 모두 일상 출혈 예방요법으로 사용할 수 있다. 다만, 하임파지는 현재 억제인자(환자 몸이 치료제로 투여한 혈액 응고인자를 이물질로 인식해 만들어내는 항체)를 보유하지 않은 환자에게만 허가된 상태로, 화이자는 억제인자를 보유한 환자에게로 적응증을 넓히고자 임상시험을 진행 중이다.
성명에 따르면, 화이자는 세계혈우병연맹에 하임파지의 장기간 임상 연구 중 심각한 이상 반응이 발생했다고 지난 14일(현지시간) 통보했다. 구체적으로는 하임파지로 예방 목적의 치료를 받던 환자가 수술 후 치명적인 혈전성 뇌졸중을 겪었으며, 이후 뇌출혈을 겪은 뒤 사망했다는 내용이다. 해당 환자는 혈우병 A 환자이면서 억제인자를 보유한 환자로, 3년간 하임파지를 예방 목적으로 주 1회 150mg씩 투여해 왔다.
혈전증은 하임파지의 기전으로 인해 특히 주의해야 할 이상 반응으로 꼽힌다. 하임파지는 혈액 응고를 억제하는 단백질인 '조직인자 경로 억제제(TFPI)'를 표적으로 하는 치료제다. 이를 차단하면 피를 굳게 만드는 핵심 효소인 트롬빈의 생성이 증가해 출혈을 막는 효과가 나타나지만, 트롬빈이 과도하게 생성될 경우 혈액이 지나치게 응고돼 혈전이 생길 수 있다.
화이자는 연구 책임자·데이터 모니터링 위원회와 함께 이번 사건 경위를 조사하고 있다고 밝혔다. 다만, 지금까지의 임상 데이터를 고려할 때 약물의 안전성에는 크게 영향을 미치지 않을 것으로 본다고 전했다.
한편, 앞서 화이자는 혈우병 치료제로 주 1회 피하주사제 하임파지와 1회성 유전자치료제 '베크베즈'를 보유하고 있었다. 현재는 높은 약가 문제로 인해 베크베즈를 시장에서 철수시킨 후 하임파지의 개발·상용화에만 주력하고 있다.
24일 로이터통신·피어스파마 등 외신 보도에 따르면, 화이자는 혈우병 치료제 '하임파지'의 장기 연구에 참여한 환자 한 명이 사망했다고 밝혔다. 세계혈우병연맹(WFH) 또한 이 사건에 대한 입장문을 22일(현지시간) 발표했다.
하임파지는 작년 10월 미국에서 승인된 혈우병 신약으로, 주 1회 피하주사한다. 12세 이상이면서 체중 35kg 이상인 중증 A·B형 혈우병 환자 모두 일상 출혈 예방요법으로 사용할 수 있다. 다만, 하임파지는 현재 억제인자(환자 몸이 치료제로 투여한 혈액 응고인자를 이물질로 인식해 만들어내는 항체)를 보유하지 않은 환자에게만 허가된 상태로, 화이자는 억제인자를 보유한 환자에게로 적응증을 넓히고자 임상시험을 진행 중이다.
성명에 따르면, 화이자는 세계혈우병연맹에 하임파지의 장기간 임상 연구 중 심각한 이상 반응이 발생했다고 지난 14일(현지시간) 통보했다. 구체적으로는 하임파지로 예방 목적의 치료를 받던 환자가 수술 후 치명적인 혈전성 뇌졸중을 겪었으며, 이후 뇌출혈을 겪은 뒤 사망했다는 내용이다. 해당 환자는 혈우병 A 환자이면서 억제인자를 보유한 환자로, 3년간 하임파지를 예방 목적으로 주 1회 150mg씩 투여해 왔다.
혈전증은 하임파지의 기전으로 인해 특히 주의해야 할 이상 반응으로 꼽힌다. 하임파지는 혈액 응고를 억제하는 단백질인 '조직인자 경로 억제제(TFPI)'를 표적으로 하는 치료제다. 이를 차단하면 피를 굳게 만드는 핵심 효소인 트롬빈의 생성이 증가해 출혈을 막는 효과가 나타나지만, 트롬빈이 과도하게 생성될 경우 혈액이 지나치게 응고돼 혈전이 생길 수 있다.
화이자는 연구 책임자·데이터 모니터링 위원회와 함께 이번 사건 경위를 조사하고 있다고 밝혔다. 다만, 지금까지의 임상 데이터를 고려할 때 약물의 안전성에는 크게 영향을 미치지 않을 것으로 본다고 전했다.
한편, 앞서 화이자는 혈우병 치료제로 주 1회 피하주사제 하임파지와 1회성 유전자치료제 '베크베즈'를 보유하고 있었다. 현재는 높은 약가 문제로 인해 베크베즈를 시장에서 철수시킨 후 하임파지의 개발·상용화에만 주력하고 있다.
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