비만약으로 큰 성공을 거둔 ‘위고비’의 주성분 '세마글루티드'가 알츠하이머병 앞에서는 효과를 입증하지 못했다. 글로벌 제약사들의 임상 실패가 이어지는 가운데, 후발주자로 시장 진입을 노리는 국내 기업들이 ‘대안 카드’로 떠오르고 있다.
◇'위고비' 주성분도 효능 입증 실패
1일 제약업계에 따르면, 최근 두 곳의 대형 제약사들이 알츠하이머 치료제 개발에 실패했다.
알츠하이머병은 지금까지 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 획득한 신약이 단 두 종에 불과한 블루오션 시장이기 때문에 많은 제약사들의 관심을 받고 있다. 다만, 많은 제약사들이 개발에 나서고 있으나 임상 연구에서 유의미한 효과를 입증하지 못해 개발을 포기한 제약사들이 많다. 허가받기 이전의 후보물질 중 로슈의 '트론티네맙' 정도를 제외하면 아직 임상 2상 이상 연구 단계에서 치료 효과를 보인 제약사가 없다.
최근에 연구 결과를 발표한 두 제약사도 고배를 마셨다. 노보 노디스크는 비만 치료제 '위고비'의 주성분인 '세마글루티드'를 임상 3상 시험 'Evoke'에서 알츠하이머병 치료제로 평가했으나 효능을 입증하지 못했다. 이 연구는 올해 초 업계에서 제약·바이오 산업의 인수·합병 증가와 투자 심리 개선을 이끌 수 있는 연구로 주목받은 바 있다.
세마글루티드는 식후 소장에서 분비되는 호르몬인 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 호르몬을 모방한 약물로, 인슐린 분비를 촉진하고 포만감을 유도한다. 처음에는 당뇨병 치료제 '오젬픽'으로 개발됐으나, 체중 감량 효과가 나타나면서 비만 치료제인 위고비로도 개발됐다.
노보 노디스크는 세마글루티드를 먹는 약으로도 개발 중이다. 당뇨약으로는 이미 '리벨서스'가 허가받았으며, 비만 치료제로 경구용 세마글루티드 제제의 FDA 허가를 앞두고 있다.
◇'위고비' 주성분도 효능 입증 실패
1일 제약업계에 따르면, 최근 두 곳의 대형 제약사들이 알츠하이머 치료제 개발에 실패했다.
알츠하이머병은 지금까지 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 획득한 신약이 단 두 종에 불과한 블루오션 시장이기 때문에 많은 제약사들의 관심을 받고 있다. 다만, 많은 제약사들이 개발에 나서고 있으나 임상 연구에서 유의미한 효과를 입증하지 못해 개발을 포기한 제약사들이 많다. 허가받기 이전의 후보물질 중 로슈의 '트론티네맙' 정도를 제외하면 아직 임상 2상 이상 연구 단계에서 치료 효과를 보인 제약사가 없다.
최근에 연구 결과를 발표한 두 제약사도 고배를 마셨다. 노보 노디스크는 비만 치료제 '위고비'의 주성분인 '세마글루티드'를 임상 3상 시험 'Evoke'에서 알츠하이머병 치료제로 평가했으나 효능을 입증하지 못했다. 이 연구는 올해 초 업계에서 제약·바이오 산업의 인수·합병 증가와 투자 심리 개선을 이끌 수 있는 연구로 주목받은 바 있다.
세마글루티드는 식후 소장에서 분비되는 호르몬인 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 호르몬을 모방한 약물로, 인슐린 분비를 촉진하고 포만감을 유도한다. 처음에는 당뇨병 치료제 '오젬픽'으로 개발됐으나, 체중 감량 효과가 나타나면서 비만 치료제인 위고비로도 개발됐다.
노보 노디스크는 세마글루티드를 먹는 약으로도 개발 중이다. 당뇨약으로는 이미 '리벨서스'가 허가받았으며, 비만 치료제로 경구용 세마글루티드 제제의 FDA 허가를 앞두고 있다.
실제로 연구에서 쓰인 약도 먹는 약이다. 연구에서는 알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 또는 경도 치매를 앓는 3808명의 55~85세 환자를 대상으로 먹는 세마글루티드 14mg과 위약(가짜약)을 비교했다. 그 결과, 세마글루티드는 질병의 진행을 늦추는 데 있어 위약과 큰 차이가 없었다.
다만, 노보 노디스크는 이번 연구 실패에 큰 의미를 두지는 않는 모습이다. 회사는 이번 연구 결과를 오는 3일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열리는 알츠하이머병 임상시험 콘퍼런스에서 공유할 예정이다. 노보 노디스크 마틴 홀스트 랑게 연구개발(R&D) 부사장은 "이번 연구의 성공 가능성이 낮음에도 불구하고 Evoke 연구에 착수했다"며 "세마글루티드의 잠재력을 탐구할 책임이 있다고 느꼈다"고 밝혔다.
존슨앤드존슨도 알츠하이머병 치료제 개발에 실패했다. 존슨앤드존슨은 알츠하이머병 치료제 후보물질 '포스디네맙'을 개발해 왔으나 임상 2상 시험에서 실패했다. 포스디네맙은 알츠하이머병의 주요 원인인 타우 단백질을 표적으로 하는 치료제로, 존슨앤드존슨은 이 약물의 잠재 매출을 50억달러 이상으로 예측하기도 했다. 그러나 회사는 이 약이 위약 대비 효과가 없는 것으로 확인돼 중단을 결정했다. 작년에 임상 2상에서 실패한 벨기에 제약사 UCB(베프라네맙)에 이어 두 번 연속으로 연구에 실패하면서, 타우 단백질에 결합하는 항체 치료제가 알츠하이머병에 효과적일 것이라는 가설이 흔들렸다.
◇"국내 제약사에 기회 될 수도“
알츠하이머병 치료제가 연이어 임상시험에서 성과를 거두지 못하면서, 비슷한 약물을 개발 중인 다른 국내 제약사들에 치명타가 될 수 있다는 예측이 나오기도 했다. 국내 제약사 '오스코텍'은 타우 항체와 비슷한 기전을 가진 'ADEL-Y01'을 개발 중이다. 또한, 디앤디파마텍이 보유하고 있는 먹는 약 'NLY01'은 위고비와 동일한 GLP-1 계열 약물이다.
다만, 이번 연구 결과가 아직 완전한 실패라고 판단하기는 이르며, 오히려 기술 이전은 계속 활발하게 이뤄질 것이라는 전망도 나온다. 가령 세마글루티드가 연구에서 실패했지만, 향후 GLP-1 약물과의 병용요법 연구가 활발해지는 계기가 될 수 있다.
ADEL-Y01은 글로벌 제약사들이 앞서 실패한 약물의 대체제로 고려해 기술 이전 가능성이 더 높아질 것으로 보인다. 존슨앤드존슨과 UCB이 모두 연구에서 실패했지만, 2차 지표에서는 긍정적인 신호가 나타나기도 해 효능에 대한 가설이 완전히 무너진 것은 아니라는 분석이다.
디앤디파마텍도 업계의 관심을 받고 있다. 디앤디파마텍은 NLY01이 GLP-1 계열이지만 뇌 내 신경세포인 '미세아교세포'를 표적으로 삼아 신경 염증을 억제하는 추가 기전을 가졌다. 이 외에도 미세아교세포와 성상교세포를 동시에 억제하는 신규 표적 치료제인 'NLY02'도 보유하고 있다.
에이비엘바이오도 주목받고 있다. 에이비엘바이오의 '그랩바디‑B' 플랫폼은 기존 항체 치료제의 구조적 한계를 보완하기 위해 설계된 BBB(뇌혈관장벽) 셔틀 기술이다. 이 기술은 약물 전달 방식의 효율을 높일 수 있어 성장 가능성이 높다고 평가된다. 지난달에는 일라이 릴리와의 기술이전 계약을 체결한 바 있다.
키움증권 허혜민 애널리스트는 "대형 제약사들의 실패 약물에 대한 대체 수요 증가로 개발 우위 선점 가능 등의 면에서 국내 바이오텍 업체들의 기술 이전 가능성이 증가했다"며 "향후 국내 바이오업계가 알츠하이머 표적 후보물질을 기술 이전한다면, 파트너사가 GLP-1을 보유하고 있는지와 이를 함께 향후 개발에 활용할지 또한 주목된다"고 말했다.
다만, 노보 노디스크는 이번 연구 실패에 큰 의미를 두지는 않는 모습이다. 회사는 이번 연구 결과를 오는 3일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열리는 알츠하이머병 임상시험 콘퍼런스에서 공유할 예정이다. 노보 노디스크 마틴 홀스트 랑게 연구개발(R&D) 부사장은 "이번 연구의 성공 가능성이 낮음에도 불구하고 Evoke 연구에 착수했다"며 "세마글루티드의 잠재력을 탐구할 책임이 있다고 느꼈다"고 밝혔다.
존슨앤드존슨도 알츠하이머병 치료제 개발에 실패했다. 존슨앤드존슨은 알츠하이머병 치료제 후보물질 '포스디네맙'을 개발해 왔으나 임상 2상 시험에서 실패했다. 포스디네맙은 알츠하이머병의 주요 원인인 타우 단백질을 표적으로 하는 치료제로, 존슨앤드존슨은 이 약물의 잠재 매출을 50억달러 이상으로 예측하기도 했다. 그러나 회사는 이 약이 위약 대비 효과가 없는 것으로 확인돼 중단을 결정했다. 작년에 임상 2상에서 실패한 벨기에 제약사 UCB(베프라네맙)에 이어 두 번 연속으로 연구에 실패하면서, 타우 단백질에 결합하는 항체 치료제가 알츠하이머병에 효과적일 것이라는 가설이 흔들렸다.
◇"국내 제약사에 기회 될 수도“
알츠하이머병 치료제가 연이어 임상시험에서 성과를 거두지 못하면서, 비슷한 약물을 개발 중인 다른 국내 제약사들에 치명타가 될 수 있다는 예측이 나오기도 했다. 국내 제약사 '오스코텍'은 타우 항체와 비슷한 기전을 가진 'ADEL-Y01'을 개발 중이다. 또한, 디앤디파마텍이 보유하고 있는 먹는 약 'NLY01'은 위고비와 동일한 GLP-1 계열 약물이다.
다만, 이번 연구 결과가 아직 완전한 실패라고 판단하기는 이르며, 오히려 기술 이전은 계속 활발하게 이뤄질 것이라는 전망도 나온다. 가령 세마글루티드가 연구에서 실패했지만, 향후 GLP-1 약물과의 병용요법 연구가 활발해지는 계기가 될 수 있다.
ADEL-Y01은 글로벌 제약사들이 앞서 실패한 약물의 대체제로 고려해 기술 이전 가능성이 더 높아질 것으로 보인다. 존슨앤드존슨과 UCB이 모두 연구에서 실패했지만, 2차 지표에서는 긍정적인 신호가 나타나기도 해 효능에 대한 가설이 완전히 무너진 것은 아니라는 분석이다.
디앤디파마텍도 업계의 관심을 받고 있다. 디앤디파마텍은 NLY01이 GLP-1 계열이지만 뇌 내 신경세포인 '미세아교세포'를 표적으로 삼아 신경 염증을 억제하는 추가 기전을 가졌다. 이 외에도 미세아교세포와 성상교세포를 동시에 억제하는 신규 표적 치료제인 'NLY02'도 보유하고 있다.
에이비엘바이오도 주목받고 있다. 에이비엘바이오의 '그랩바디‑B' 플랫폼은 기존 항체 치료제의 구조적 한계를 보완하기 위해 설계된 BBB(뇌혈관장벽) 셔틀 기술이다. 이 기술은 약물 전달 방식의 효율을 높일 수 있어 성장 가능성이 높다고 평가된다. 지난달에는 일라이 릴리와의 기술이전 계약을 체결한 바 있다.
키움증권 허혜민 애널리스트는 "대형 제약사들의 실패 약물에 대한 대체 수요 증가로 개발 우위 선점 가능 등의 면에서 국내 바이오텍 업체들의 기술 이전 가능성이 증가했다"며 "향후 국내 바이오업계가 알츠하이머 표적 후보물질을 기술 이전한다면, 파트너사가 GLP-1을 보유하고 있는지와 이를 함께 향후 개발에 활용할지 또한 주목된다"고 말했다.