노바티스는 미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증 치료제 ‘잇비스마’를 승인했다고 지난 24일(현지 시간) 밝혔다.
이번 승인으로 잇비스마는 생존 운동 뉴런 유전자 돌연변이가 확인된 척수성 근위축증 2세 이상 어린이·청소년과 성인에게 사용할 수 있다. 잇비스마는 환자 나이나 체중에 따라 용량을 조절할 필요가 없는 고정 용량이다.
이번 승인은 임상 3상 시험 ‘STEER’를 근거로 했다. 연구 결과, 잇비스마를 투여한 환자는 운동 기능·능력이 통계적으로 유의미하게 안정화됐다. 효과는 연구가 진행된 52주동안 지속됐다. 부작용은 상기도 감염·발열·감기 등이 가장 흔하게 나타났다.
잇비스마는 단 한 번 투여하는 경막 내 주사로, SMN 단백질 발현을 통해 운동 기능을 개선하고 SMN1 유전자가 복제되도록 해 척수성 근위축증의 근본 원인을 해결한다. 오는 12월 미국에서 출시될 예정이다.
노바티스 빅터 블루토 미국지사장은 “1회 투여하는 편의성으로 척수성 근위축증 환자의 충족되지 않은 수요를 해결하겠다”고 말했다.
한편, 척수성 근위축증은 신체의 모든 근육이 약해지면서 심하면 자가 호흡까지 어려워질 수 있는 질환이다. 치료를 시작하더라도 이미 손실된 운동 신경 세포를 다시 되돌릴 수 없는 특성을 갖고 있다.
이번 승인으로 잇비스마는 생존 운동 뉴런 유전자 돌연변이가 확인된 척수성 근위축증 2세 이상 어린이·청소년과 성인에게 사용할 수 있다. 잇비스마는 환자 나이나 체중에 따라 용량을 조절할 필요가 없는 고정 용량이다.
이번 승인은 임상 3상 시험 ‘STEER’를 근거로 했다. 연구 결과, 잇비스마를 투여한 환자는 운동 기능·능력이 통계적으로 유의미하게 안정화됐다. 효과는 연구가 진행된 52주동안 지속됐다. 부작용은 상기도 감염·발열·감기 등이 가장 흔하게 나타났다.
잇비스마는 단 한 번 투여하는 경막 내 주사로, SMN 단백질 발현을 통해 운동 기능을 개선하고 SMN1 유전자가 복제되도록 해 척수성 근위축증의 근본 원인을 해결한다. 오는 12월 미국에서 출시될 예정이다.
노바티스 빅터 블루토 미국지사장은 “1회 투여하는 편의성으로 척수성 근위축증 환자의 충족되지 않은 수요를 해결하겠다”고 말했다.
한편, 척수성 근위축증은 신체의 모든 근육이 약해지면서 심하면 자가 호흡까지 어려워질 수 있는 질환이다. 치료를 시작하더라도 이미 손실된 운동 신경 세포를 다시 되돌릴 수 없는 특성을 갖고 있다.
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