미국 식품의약국(FDA)은 뒤셴 근이영양증 유전자 치료제 '엘레비디스'의 사용 환자를 제한하고 새로운 부작용을 경고 문구에 추가하는 작업을 승인했다고 14일(현지시간) 발표했다.
엘레비디스는 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스와 스위스 제약사 로슈가 공동 개발한 희귀 유전질환 '뒤셴 근이영양증' 정맥주사로, 일생에 한 번 투여한다. 불완전한 유전자를 보완할 수 있는 단백질인 '마이크로 디스트로핀'을 근육세포에 전달해 근육 기능을 오래 유지하도록 돕는 기전이다.
FDA 허가 사항에 따르면, 그동안 엘레비디스는 보행 가능 여부와 무관하게 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자라면 모든 환자가 사용할 수 있었으나, 이번 조치로 사용할 수 있는 대상에 제한이 생겼다. 이 약물은 이제 4세 이상의 보행 가능한 환자만 사용할 수 있으며, 더 이상 독립적으로 걸을 수 없는 환자들은 엘레비디스를 투여할 수 없다.
이번 조치는 과거 미국에서 엘레비디스를 투여한 10대 청소년 환자 중 사망 사례가 나왔던 데 따른 결과다. 사망한 환자는 두 명으로, 각각 지난 3월·7월 사망했다. 모두 엘레비디스 투여 후 급성 간부전으로 인해 사망했으며, 보행이 불가능한 환자였다. 두 환자들은 모두 엘레비디스 투여 후 간 효소 수치가 크게 상승해 2개월 이내에 병원 입원을 경험했다. 특히 먼저 사망한 환자는 급성 간부전 외에도 간을 감염·손상시킬 수 있는 '거대세포바이러스' 부작용을 추가로 겪었다.
사렙타와 로슈는 보행이 불가능한 환자를 대상으로 엘레비디스 투여를 중단하고 두 사망자의 데이터를 분석한 결과, 급성 간부전이 엘레비디스의 부작용이 맞다고 인정했다. 특히 직접 걸을 수 없는 환자에게는 이 위험이 더 크게 작용하는 것으로 다시 평가했다.
FDA는 회사의 보고를 반영해 약물의 투여 가능 대상에서 보행이 불가능한 환자를 삭제하고, 간 부전 위험에 관한 경고문을 추가했다. 새로운 약물 포장에는 '기존에 간 기능 장애를 겪었거나, 최근 예방접종 또는 감염이 있는 환자에게는 권장되지 않는다'는 내용이 포함된다. 사렙타에 따르면, 여기서 '최근'은 4주 이내를 말한다. 이는 기존 경고문인 '신중하게 고려돼야 한다'는 문구보다 한층 강화된 수준이다. 이 외에도 FDA는 투여 후 최소 3개월 동안은 매주 간 기능 검사를 받아야 한다는 내용을 추가했다.
FDA는 "제조사에 심각한 간 손상 위험을 추가로 평가하기 위한 시판 후 관찰 연구를 실시하도록 요구하고 있다"며 "이 연구에서는 약 200명의 환자를 등록해 엘레비디스 투여 후 최소 12개월 동안 추적 관찰하고, 주기적인 간 기능 평가를 실시할 예정이다"고 밝혔다. 사렙타는 실적 보고서를 통해 "엘레비디스는 전 세계적으로 약 1100명에게 투여됐다"며 "급성 간부전·간 손상 위험에 대처하기 위한 면역억제 요법 관련 연구를 신속하게 시작하겠다"고 했다.
엘레비디스는 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스와 스위스 제약사 로슈가 공동 개발한 희귀 유전질환 '뒤셴 근이영양증' 정맥주사로, 일생에 한 번 투여한다. 불완전한 유전자를 보완할 수 있는 단백질인 '마이크로 디스트로핀'을 근육세포에 전달해 근육 기능을 오래 유지하도록 돕는 기전이다.
FDA 허가 사항에 따르면, 그동안 엘레비디스는 보행 가능 여부와 무관하게 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자라면 모든 환자가 사용할 수 있었으나, 이번 조치로 사용할 수 있는 대상에 제한이 생겼다. 이 약물은 이제 4세 이상의 보행 가능한 환자만 사용할 수 있으며, 더 이상 독립적으로 걸을 수 없는 환자들은 엘레비디스를 투여할 수 없다.
이번 조치는 과거 미국에서 엘레비디스를 투여한 10대 청소년 환자 중 사망 사례가 나왔던 데 따른 결과다. 사망한 환자는 두 명으로, 각각 지난 3월·7월 사망했다. 모두 엘레비디스 투여 후 급성 간부전으로 인해 사망했으며, 보행이 불가능한 환자였다. 두 환자들은 모두 엘레비디스 투여 후 간 효소 수치가 크게 상승해 2개월 이내에 병원 입원을 경험했다. 특히 먼저 사망한 환자는 급성 간부전 외에도 간을 감염·손상시킬 수 있는 '거대세포바이러스' 부작용을 추가로 겪었다.
사렙타와 로슈는 보행이 불가능한 환자를 대상으로 엘레비디스 투여를 중단하고 두 사망자의 데이터를 분석한 결과, 급성 간부전이 엘레비디스의 부작용이 맞다고 인정했다. 특히 직접 걸을 수 없는 환자에게는 이 위험이 더 크게 작용하는 것으로 다시 평가했다.
FDA는 회사의 보고를 반영해 약물의 투여 가능 대상에서 보행이 불가능한 환자를 삭제하고, 간 부전 위험에 관한 경고문을 추가했다. 새로운 약물 포장에는 '기존에 간 기능 장애를 겪었거나, 최근 예방접종 또는 감염이 있는 환자에게는 권장되지 않는다'는 내용이 포함된다. 사렙타에 따르면, 여기서 '최근'은 4주 이내를 말한다. 이는 기존 경고문인 '신중하게 고려돼야 한다'는 문구보다 한층 강화된 수준이다. 이 외에도 FDA는 투여 후 최소 3개월 동안은 매주 간 기능 검사를 받아야 한다는 내용을 추가했다.
FDA는 "제조사에 심각한 간 손상 위험을 추가로 평가하기 위한 시판 후 관찰 연구를 실시하도록 요구하고 있다"며 "이 연구에서는 약 200명의 환자를 등록해 엘레비디스 투여 후 최소 12개월 동안 추적 관찰하고, 주기적인 간 기능 평가를 실시할 예정이다"고 밝혔다. 사렙타는 실적 보고서를 통해 "엘레비디스는 전 세계적으로 약 1100명에게 투여됐다"며 "급성 간부전·간 손상 위험에 대처하기 위한 면역억제 요법 관련 연구를 신속하게 시작하겠다"고 했다.
이 기사와 관련기사