식품의약품안전처는 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '옥스루모주(루마시란나트륨)'을 허가했다고 지난 13일 밝혔다.
제1형 원발성 고옥살산뇨증은 유전자 'AGXT'의 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(AGT)가 결핍돼 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환이다. 주요 증상으로는 요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등을 겪을 수 있다.
옥스루모는 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스의 약제로, 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제다. 소아·성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소의 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다. 글리콜산 산화효소는 글리콜산을 글리옥실산으로 산화시키는 효소로, 간에서 옥살산 생성에 관여한다.
식약처 관계자는 "옥스루모를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제35호 제품으로 지정한 후 신속하게 심사해 국내 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다"며 "제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 했다.
제1형 원발성 고옥살산뇨증은 유전자 'AGXT'의 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(AGT)가 결핍돼 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환이다. 주요 증상으로는 요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등을 겪을 수 있다.
옥스루모는 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스의 약제로, 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제다. 소아·성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소의 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다. 글리콜산 산화효소는 글리콜산을 글리옥실산으로 산화시키는 효소로, 간에서 옥살산 생성에 관여한다.
식약처 관계자는 "옥스루모를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제35호 제품으로 지정한 후 신속하게 심사해 국내 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다"며 "제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 했다.
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