MSD는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어’의 적응증 확대 승인을 받았다고 지난 27일(현지 시간) 밝혔다.
이번 허가로 윈레브에어는 폐동맥고혈압으로 인한 입원, 폐 이식·사망과 같은 임상적 악화의 경우에도 쓸 수 있게 됐다. 앞서 윈레브에어는 지난해 3월 미국에서 폐동맥고혈압 치료제로 허가됐다.
이번 적응증 허가는 임상 3상 시험 ZENITH를 근거로 했다. 사망 위험이 높은 폐동맥고혈압 환자 172명을 1대 1로 무작위 배정해 각각 윈레브에어 혹은 위약을 투여했다. 윈레브에어는 3주마다 한 번씩 피하로 투여했다.
연구 결과, 윈레브에어를 투여한 환자는 주요 이환율·사망률 위험이 76% 감소했다. 사망, 폐 이식, 24시간 이상 폐동맥고혈압 악화로 입원하는 사건으로 이어진 비율은 윈레브에어 투여군에서 17%의 비율로 나타났는데, 이는 위약군의 55%보다 낮은 수치다.
윈레브에어 투여로 인한 이상 반응은 감염·코피·설사 등이 가장 흔했다. 윈레브에어를 투여한 환자의 1%(1명)가 이상 반응으로 인해 연구를 중단했고, 위약군은 5%(4명)가 연구를 중단했다.
MSD 요르그 코글린 임상개발부문 부사장은 “이번 승인으로 폐동맥고혈압 환자의 사망, 폐 이식, 입원 등 임상적 악화를 늦추는 데 윈레브에어가 효과가 있음을 인정받았다”고 말했다.
한편, 윈레브에어는 액티빈 신호전달 억제제로, 당단백질 ‘액티빈-A’ 수치를 감소시켜 혈관증식 등을 조절하고 폐동맥의 혈압을 낮추는 기전을 가졌다. 액티빈은 TGF-β 리간드 그룹에 속하는 당단백질로, 세포증식·분화·염증반응 등에 관여한다.