미국 정부가 소아 질환 치료제 연구·개발을 확대·강화하고 있다. 미국 내에서 증가하고 있는 소아암뿐 아니라, 희귀질환 분야에서도 적극적으로 지원을 이어가는 모습이다.
1일 한국바이오협회에 따르면, 도널드 트럼프 미국 대통령은 지난달 30일(현지 시간) 인공지능(AI)을 통해 소아암 치료를 촉진할 수 있도록 하는 행정명령에 서명했다. 이에 따라 미국 정부는 2019년부터 소아암 연구를 위해 추진한 ‘소아암 데이터 이니셔티브(CCDI)’에 AI를 접목할 예정이다. 이를 활용해 소아암을 조기에 진단하고, 환자에게 필요한 치료법을 식별·최적화하겠다는 방침이다.
구체적으로 AI를 이용해 임상시험 참가자를 신속 선별하는 한편, 환자의 생물학적 데이터 분석을 강화하고 임상시험 결과를 활용해 새로운 임상시험을 설계할 계획이다. 소아암 연구·치료 인프라에 대한 투자 또한 확대하며, 환자와 부모들이 정보를 통제할 수 있도록 건강기록과 임상시험 정보를 제공할 예정이다.
미국 정부는 이 같은 정책을 추진하는 배경에 대해 “소아암은 미국에서 1~19세 어린이의 질병관련 사망의 주요 원인”이라며 “1975년 이후 소아암 발병률이 40% 이상 증가했다”고 설명했다.
현재 트럼프 행정부는 소아희귀질환 치료제 접근성을 높이는 데도 주력하고 있다. 지난달 25일 미국 보건복지부 산하 기관인 의료고등연구계획국(ARPA-H)은 유전 질환을 갖고 태어난 모든 환자가 맞춤형 유전자 치료법에 접근할 수 있도록 2개 이니셔티브를 운영한다고 밝혔다. 여기에는 정밀 유전자 의약품으로 유전성 희귀 질환을 치료하기 위한 프로그램(THRIVE)과 세포·유전자 치료제를 위한 환자 맞춤형 혁신적 제조 프로그램(GIVE)이 포함된다.
첫 번째 프로그램은 모든 희귀질환 환자가 개별 맞춤화된 치료법을 저렴하게 이용하는 것을 목표로 한다. 이를 위해 정밀 유전자 의약품 개발을 가속화하고, 유전적 수준에서 질병을 지연·예방하는 단일 정밀 치료를 제공할 수 있는 통합 플랫폼 기술을 개발·구축할 예정이다.
두 번째 프로그램은 환자에게 더 가깝고 빠르게 접근하기 위한 ‘소형 자동화 제조 장치’ 개발에 중점을 두고 있다. 오랫동안 바이오업계의 문제로 지적된 높은 비용, 시간 지연, 콜드체인 물류, 제한된 환자 접근성 등을 해결하기 위한 것으로, 진단 후 7일 내에 투여할 수 있는 자동화된 제조 시스템, 통합 품질 관리, 분산된 생산 네트워크의 혁신을 촉진한다는 방침이다.
ARPA-H는 두 개 프로그램을 통해 환자에게 맞춤화된 의약품 개별 생산을 가능하게 함으로써 유전자 편집 치료와 개발을 가속화하고, 첨단 보건의료기술 분야에서 리더십을 확보하겠다는 방침이다. 미국인 중에서도 특히 어린이의 생명을 구하는 유전자 치료법을 이용할 수 있도록 미국 내 제조·지역 접근성을 확대하고, 의료의 효율성·투명성을 제고할 계획이다. 케네디 미국 보건복지부 장관은 “두 개의 프로그램이 앞으로 수천 명의 아기를 구하는 데 도움이 될 것이다”고 말했다.
한편, ARPA-H는 미국 보건 의료분야의 난제를 해결하기 위해 바이든 대통령 시절인 2022년에 설립한 새로운 연방기관이다. 트럼프 2기 정부에서도 기관 고유의 기능과 독립성을 인정받고 있다.
1일 한국바이오협회에 따르면, 도널드 트럼프 미국 대통령은 지난달 30일(현지 시간) 인공지능(AI)을 통해 소아암 치료를 촉진할 수 있도록 하는 행정명령에 서명했다. 이에 따라 미국 정부는 2019년부터 소아암 연구를 위해 추진한 ‘소아암 데이터 이니셔티브(CCDI)’에 AI를 접목할 예정이다. 이를 활용해 소아암을 조기에 진단하고, 환자에게 필요한 치료법을 식별·최적화하겠다는 방침이다.
구체적으로 AI를 이용해 임상시험 참가자를 신속 선별하는 한편, 환자의 생물학적 데이터 분석을 강화하고 임상시험 결과를 활용해 새로운 임상시험을 설계할 계획이다. 소아암 연구·치료 인프라에 대한 투자 또한 확대하며, 환자와 부모들이 정보를 통제할 수 있도록 건강기록과 임상시험 정보를 제공할 예정이다.
미국 정부는 이 같은 정책을 추진하는 배경에 대해 “소아암은 미국에서 1~19세 어린이의 질병관련 사망의 주요 원인”이라며 “1975년 이후 소아암 발병률이 40% 이상 증가했다”고 설명했다.
현재 트럼프 행정부는 소아희귀질환 치료제 접근성을 높이는 데도 주력하고 있다. 지난달 25일 미국 보건복지부 산하 기관인 의료고등연구계획국(ARPA-H)은 유전 질환을 갖고 태어난 모든 환자가 맞춤형 유전자 치료법에 접근할 수 있도록 2개 이니셔티브를 운영한다고 밝혔다. 여기에는 정밀 유전자 의약품으로 유전성 희귀 질환을 치료하기 위한 프로그램(THRIVE)과 세포·유전자 치료제를 위한 환자 맞춤형 혁신적 제조 프로그램(GIVE)이 포함된다.
첫 번째 프로그램은 모든 희귀질환 환자가 개별 맞춤화된 치료법을 저렴하게 이용하는 것을 목표로 한다. 이를 위해 정밀 유전자 의약품 개발을 가속화하고, 유전적 수준에서 질병을 지연·예방하는 단일 정밀 치료를 제공할 수 있는 통합 플랫폼 기술을 개발·구축할 예정이다.
두 번째 프로그램은 환자에게 더 가깝고 빠르게 접근하기 위한 ‘소형 자동화 제조 장치’ 개발에 중점을 두고 있다. 오랫동안 바이오업계의 문제로 지적된 높은 비용, 시간 지연, 콜드체인 물류, 제한된 환자 접근성 등을 해결하기 위한 것으로, 진단 후 7일 내에 투여할 수 있는 자동화된 제조 시스템, 통합 품질 관리, 분산된 생산 네트워크의 혁신을 촉진한다는 방침이다.
ARPA-H는 두 개 프로그램을 통해 환자에게 맞춤화된 의약품 개별 생산을 가능하게 함으로써 유전자 편집 치료와 개발을 가속화하고, 첨단 보건의료기술 분야에서 리더십을 확보하겠다는 방침이다. 미국인 중에서도 특히 어린이의 생명을 구하는 유전자 치료법을 이용할 수 있도록 미국 내 제조·지역 접근성을 확대하고, 의료의 효율성·투명성을 제고할 계획이다. 케네디 미국 보건복지부 장관은 “두 개의 프로그램이 앞으로 수천 명의 아기를 구하는 데 도움이 될 것이다”고 말했다.
한편, ARPA-H는 미국 보건 의료분야의 난제를 해결하기 위해 바이든 대통령 시절인 2022년에 설립한 새로운 연방기관이다. 트럼프 2기 정부에서도 기관 고유의 기능과 독립성을 인정받고 있다.
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