미국 식품의약국(FDA)은 희귀질환 치료제 승인을 간소화하기 위한 ‘희귀질환 근거 원칙(RDEP)’ 절차를 도입한다고 지난 3일(현지 시간) 밝혔다.
RDEP는 FDA가 극소수 환자를 대상으로 하면서 미충족 수요가 있는 희귀질환 치료제 승인을 신속하게 검토하고 예측 가능성을 높이기 위해 도입한 제도다. FDA 산하 기관인 의약품 평가·연구센터(CDER)와 생물학적 제제 평가·연구센터(CBER)가 공동으로 시행한다.
적격 여부는 ▲해당 치료제의 환자군이 미국 내에서 1000명 미만으로 소규모인지 ▲치료제가 질병의 문제가 되는 유전적 결함을 직접적으로 해결하는지 ▲적절한 대체 치료법이 없는지 등에 따라 결정한다. 제약사들은 제출해야 할 정보에 대해 FDA로부터 명확한 지침을 전달받는다.
FDA는 “특정 희귀질환은 환자 수가 워낙 적기 때문에 다른 치료제에 비해 안정성과 효능에 대한 실질적인 근거를 확보하는 것이 어렵다는 것을 알고 있다”며 “FDA가 치료제 개발사에 도달 가능한 법적 기준을 제시할 수 있어야 한다”고 했다.
RDEP를 신청하려면 설계한 임상시험 결과 1건과 임상 약력학 데이터·사례 보고 등 4가지 추가 근거를 제출해야 한다. 의약품 허가 근거로 사용하는 핵심 임상시험 시작 전에 검토 요청서를 내고, 임상시험 의뢰자는 FDA와의 소통을 통해 승인에 필요한 근거를 설명해야 한다. 희귀암 치료제인 경우 FDA 산하 종양학 연구센터 등에 해당 절차가 적용이 가능한지 확인한다. 절차를 거쳐 승인된 약물이더라도 안전성과 효과를 보장하기 위해 시판 후 추가로 충족 요건을 요구할 수 있다.
FDA 마티 마카리 국장은 “이 제도로 FDA와 제약사가 협력해 명확한 기준 아래 유연하고 실용적인 방식으로 신속 승인 절차를 운영하되, 확증적인 근거를 체계적으로 모아 환자에게 안전하고 효과적인 치료를 빠르게 전달할 것이다”고 말했다.
한편, 해당 제도는 기존 희귀의약품 지정 제도와는 별개다. 희귀질환 증거 원칙 절차를 거친 의약품을 반드시 희귀의약품으로 간주하는 것은 아니며, 절차를 거쳤더라도 해당 치료제가 희귀의약품 대상인지 결정하는 FDA 판단에는 영향을 미치지 않는다.
RDEP는 FDA가 극소수 환자를 대상으로 하면서 미충족 수요가 있는 희귀질환 치료제 승인을 신속하게 검토하고 예측 가능성을 높이기 위해 도입한 제도다. FDA 산하 기관인 의약품 평가·연구센터(CDER)와 생물학적 제제 평가·연구센터(CBER)가 공동으로 시행한다.
적격 여부는 ▲해당 치료제의 환자군이 미국 내에서 1000명 미만으로 소규모인지 ▲치료제가 질병의 문제가 되는 유전적 결함을 직접적으로 해결하는지 ▲적절한 대체 치료법이 없는지 등에 따라 결정한다. 제약사들은 제출해야 할 정보에 대해 FDA로부터 명확한 지침을 전달받는다.
FDA는 “특정 희귀질환은 환자 수가 워낙 적기 때문에 다른 치료제에 비해 안정성과 효능에 대한 실질적인 근거를 확보하는 것이 어렵다는 것을 알고 있다”며 “FDA가 치료제 개발사에 도달 가능한 법적 기준을 제시할 수 있어야 한다”고 했다.
RDEP를 신청하려면 설계한 임상시험 결과 1건과 임상 약력학 데이터·사례 보고 등 4가지 추가 근거를 제출해야 한다. 의약품 허가 근거로 사용하는 핵심 임상시험 시작 전에 검토 요청서를 내고, 임상시험 의뢰자는 FDA와의 소통을 통해 승인에 필요한 근거를 설명해야 한다. 희귀암 치료제인 경우 FDA 산하 종양학 연구센터 등에 해당 절차가 적용이 가능한지 확인한다. 절차를 거쳐 승인된 약물이더라도 안전성과 효과를 보장하기 위해 시판 후 추가로 충족 요건을 요구할 수 있다.
FDA 마티 마카리 국장은 “이 제도로 FDA와 제약사가 협력해 명확한 기준 아래 유연하고 실용적인 방식으로 신속 승인 절차를 운영하되, 확증적인 근거를 체계적으로 모아 환자에게 안전하고 효과적인 치료를 빠르게 전달할 것이다”고 말했다.
한편, 해당 제도는 기존 희귀의약품 지정 제도와는 별개다. 희귀질환 증거 원칙 절차를 거친 의약품을 반드시 희귀의약품으로 간주하는 것은 아니며, 절차를 거쳤더라도 해당 치료제가 희귀의약품 대상인지 결정하는 FDA 판단에는 영향을 미치지 않는다.