GC녹십자는 식품의약품안전처에 뇌실투여형(ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 품목허가를 신청했다고 29일 밝혔다.
헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로, 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다. 앞서 GC녹십자는 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형을 개발했다.
헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선했다.
일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산’을 크게 감소시켰다. 이 결과를 바탕으로 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.
GC녹십자 허은철 대표이사는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다”고 말했다.
한편, 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다. 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정이다. 헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아에서도 품목허가를 획득했다.
헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로, 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다. 앞서 GC녹십자는 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형을 개발했다.
헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후, 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선했다.
일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산’을 크게 감소시켰다. 이 결과를 바탕으로 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.
GC녹십자 허은철 대표이사는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다”고 말했다.
한편, 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다. 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정이다. 헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아에서도 품목허가를 획득했다.
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