식품의약품안전처는 글로벌 제약사 바이오젠의 희귀질환 치료제 '칼소디주(토퍼센)'를 허가했다고 20일 밝혔다.
칼소디는 과산도 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(ALS) 환자의 SOD1 mRNA(메신저 리보핵산)에 결합해 변형된 SOD1 단백질 합성을 감소시키는 핵산 치료제다. SOD1은 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포의 손상을 막아주는 효소로, 돌연변이가 발생할 경우 신경질환을 유발하는 요인이 된다.
'루게릭병'이라고도 알려진 근위축성 측삭경화증은 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환이다. 환자들은 대뇌와 뇌간, 척수까지 이어져 있는 운동신경세포가 모두 파괴되며, 발병 2~5년째에 호흡근 마비로 인한 호흡 곤란·사망에 이를 수 있다.
식약처는 "이 약은 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.
칼소디는 과산도 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(ALS) 환자의 SOD1 mRNA(메신저 리보핵산)에 결합해 변형된 SOD1 단백질 합성을 감소시키는 핵산 치료제다. SOD1은 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포의 손상을 막아주는 효소로, 돌연변이가 발생할 경우 신경질환을 유발하는 요인이 된다.
'루게릭병'이라고도 알려진 근위축성 측삭경화증은 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환이다. 환자들은 대뇌와 뇌간, 척수까지 이어져 있는 운동신경세포가 모두 파괴되며, 발병 2~5년째에 호흡근 마비로 인한 호흡 곤란·사망에 이를 수 있다.
식약처는 "이 약은 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.
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