전 세계에서 가장 비싼 의약품 10개 중 8개가 모두 희귀질환 유전자치료제인 것으로 나타났다. 주로 일생에 단 한 번 투여하는 '원샷' 치료제로, 환자 수가 매우 적고 개발 난도가 높아 가격 또한 매우 비싸다.
◇’렌멜디’, 59억원으로 최고가
16일 미국 의약전문매체 피어스파마에 따르면, 현재 전 세계에서 가장 비싼 약은 일본 제약사 쿄와기린의 '렌멜디'다. 렌멜디의 1회 투여 비용은 425만달러(한화 약 59억원)로, 작년 3월 허가·출시와 동시에 세계에서 가장 비싼 약이 됐다.
렌멜디는 소아 희귀 유전질환인 이염성 백질이영양증(MLD) 치료제로, 1회 주사를 통해 치료 효과를 낸다. 환자의 조혈줄기세포를 유전적으로 변형해 다시 이식하는 기전이며, 조기에 투여할수록 질병 지연 효과가 높아진다. 쿄와기린은 영국 제약사 오차드 테라퓨틱스를 3억8700만달러(한화 약 5300억원)에 인수하면서 개발 권리를 확보했다.
2위는 CSL 베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스'가 차지했다. 헴제닉스는 2023년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 유전자 치료제로, 투여 가격은 350만달러(한화 약 48억원)다. 1회 투여 시 혈액응고 제9인자의 수치를 높여 혈액응고 기능을 회복시킨다. 네덜란드 유전자치료제 전문 개발사 유니큐어가 개발했으며, CSL 베링이 2020년 4억5000만달러(한화 약 6200억원)의 선급금을 지급하고 상용화 권리를 손에 넣었다.
3위는 사렙타 테라퓨틱스의 1회 투여 유전자치료제 '엘레비디스'다. 엘레비디스는 희귀 유전 질환인 '뒤셴 근이영양증' 치료제로, 약가는 320만달러(한화 약 44억원)다. 다만, 엘레비디스는 지금까지 투여한 환자 중 올해에만 네 명이 사망해 안전성에 대한 우려가 제기되고 있다.
블루버드 바이오의 겸상 적혈구 빈혈 유전자치료제 '리프제니아'와 뇌성 부신백질이영양증 치료제 '스카이소나'가 각각 310만달러(한화 약 43억원)·300만달러(한화 약 41억5000만원)로 4·5등을 차지했으며, 바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안'이 290만달러(한화 약 40억원)로 그 뒤를 이었다. 이들 치료제 모두 한 번의 투여로 치료 효과를 유도하는 원샷 유전자치료제다.
이 외에도 스미토모파마의 선천성 무흉선증 치료제 '레티믹'이 281만달러(한화 약 38억8500만원)로 7위를 차지했고, 블루버드 바이오의 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제 '진테글로'가 280만달러(한화 약 38억7000만원)로 8위를 기록했다. 9·10위는 각각 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마(230만달러, 한화 약 32억원)'와 버텍스 파마슈티컬스의 겸상 적혈구 빈혈 치료제 '카스케비(220만달러, 한화 약 30억4000만원)'로 집계됐다. 이 중 진테글로와 졸겐스마 또한 유전자치료제다.
◇사용량 저조… 매출 부진으로 매각 검토하기도
다만, 치료제의 가격이 곧 매출을 의미하는 것은 아니다. 가격이 워낙 높아 사용량이 저조하다 보니 매출 부진을 겪는 사례가 적지 않다. 환자 수가 적어 수익성을 위해 높은 약가를 책정하는 만큼, 투여에 부담을 느끼고 치료를 포기하는 환자들이 많다.
헴제닉스가 대표적이다. CSL 베링에 따르면, 작년 6월까지 1년 동안 헴제닉스로 치료받은 환자는 12명에 그쳤다. 헴제닉스와 약가가 동일했던 경쟁 약물인 화이자의 '베크베즈'는 지난 2월 사용량 저조로 인해 먼저 시장에서 철수한 상태다.
리프제니아·스카이소나를 보유한 블루버드 바이오도 마찬가지다. 지난해 3분기 블루버드의 매출은 약 1000만달러(한화 약 138억원)로, 전년 동기 대비 200만달러 감소했다. 블루버드는 유전자 치료제의 매출 부진과 누적된 재정적 부담으로 인해 칼라일·SK캐피탈에 매각됐고, 현재는 분기별 실적 보고서도 발표하지 않고 있다.
록타비안 역시 전망이 좋지 않다. 회사는 환자의 약가 부담을 낮추고자 치료 기대치를 달성하지 못하면 정부와 환자에게 약가의 전액을 환불해 주거나 복용 후 4년 이내에 반응이 감소하면 약가의 일부를 환불해 주는 보증제도를 실시했지만, 매출 성장으로 이어지지 않았다. 지난 4월 바이오마린이 밝힌 록타비안 투여 환자 수는 단 4명이었다. 매출 부진으로 인해 약물의 매각을 검토하기도 했다. 바이오마린 알렉산더 하디 CEO(최고경영자)는 지난 4월 "매각이 현재 당사의 관심사는 아니지만, 록타비안이 포트폴리오에서 제외될 경우 매각을 확실히 고려하겠다"고 말했다.
◇’렌멜디’, 59억원으로 최고가
16일 미국 의약전문매체 피어스파마에 따르면, 현재 전 세계에서 가장 비싼 약은 일본 제약사 쿄와기린의 '렌멜디'다. 렌멜디의 1회 투여 비용은 425만달러(한화 약 59억원)로, 작년 3월 허가·출시와 동시에 세계에서 가장 비싼 약이 됐다.
렌멜디는 소아 희귀 유전질환인 이염성 백질이영양증(MLD) 치료제로, 1회 주사를 통해 치료 효과를 낸다. 환자의 조혈줄기세포를 유전적으로 변형해 다시 이식하는 기전이며, 조기에 투여할수록 질병 지연 효과가 높아진다. 쿄와기린은 영국 제약사 오차드 테라퓨틱스를 3억8700만달러(한화 약 5300억원)에 인수하면서 개발 권리를 확보했다.
2위는 CSL 베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스'가 차지했다. 헴제닉스는 2023년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 유전자 치료제로, 투여 가격은 350만달러(한화 약 48억원)다. 1회 투여 시 혈액응고 제9인자의 수치를 높여 혈액응고 기능을 회복시킨다. 네덜란드 유전자치료제 전문 개발사 유니큐어가 개발했으며, CSL 베링이 2020년 4억5000만달러(한화 약 6200억원)의 선급금을 지급하고 상용화 권리를 손에 넣었다.
3위는 사렙타 테라퓨틱스의 1회 투여 유전자치료제 '엘레비디스'다. 엘레비디스는 희귀 유전 질환인 '뒤셴 근이영양증' 치료제로, 약가는 320만달러(한화 약 44억원)다. 다만, 엘레비디스는 지금까지 투여한 환자 중 올해에만 네 명이 사망해 안전성에 대한 우려가 제기되고 있다.
블루버드 바이오의 겸상 적혈구 빈혈 유전자치료제 '리프제니아'와 뇌성 부신백질이영양증 치료제 '스카이소나'가 각각 310만달러(한화 약 43억원)·300만달러(한화 약 41억5000만원)로 4·5등을 차지했으며, 바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안'이 290만달러(한화 약 40억원)로 그 뒤를 이었다. 이들 치료제 모두 한 번의 투여로 치료 효과를 유도하는 원샷 유전자치료제다.
이 외에도 스미토모파마의 선천성 무흉선증 치료제 '레티믹'이 281만달러(한화 약 38억8500만원)로 7위를 차지했고, 블루버드 바이오의 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제 '진테글로'가 280만달러(한화 약 38억7000만원)로 8위를 기록했다. 9·10위는 각각 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마(230만달러, 한화 약 32억원)'와 버텍스 파마슈티컬스의 겸상 적혈구 빈혈 치료제 '카스케비(220만달러, 한화 약 30억4000만원)'로 집계됐다. 이 중 진테글로와 졸겐스마 또한 유전자치료제다.
◇사용량 저조… 매출 부진으로 매각 검토하기도
다만, 치료제의 가격이 곧 매출을 의미하는 것은 아니다. 가격이 워낙 높아 사용량이 저조하다 보니 매출 부진을 겪는 사례가 적지 않다. 환자 수가 적어 수익성을 위해 높은 약가를 책정하는 만큼, 투여에 부담을 느끼고 치료를 포기하는 환자들이 많다.
헴제닉스가 대표적이다. CSL 베링에 따르면, 작년 6월까지 1년 동안 헴제닉스로 치료받은 환자는 12명에 그쳤다. 헴제닉스와 약가가 동일했던 경쟁 약물인 화이자의 '베크베즈'는 지난 2월 사용량 저조로 인해 먼저 시장에서 철수한 상태다.
리프제니아·스카이소나를 보유한 블루버드 바이오도 마찬가지다. 지난해 3분기 블루버드의 매출은 약 1000만달러(한화 약 138억원)로, 전년 동기 대비 200만달러 감소했다. 블루버드는 유전자 치료제의 매출 부진과 누적된 재정적 부담으로 인해 칼라일·SK캐피탈에 매각됐고, 현재는 분기별 실적 보고서도 발표하지 않고 있다.
록타비안 역시 전망이 좋지 않다. 회사는 환자의 약가 부담을 낮추고자 치료 기대치를 달성하지 못하면 정부와 환자에게 약가의 전액을 환불해 주거나 복용 후 4년 이내에 반응이 감소하면 약가의 일부를 환불해 주는 보증제도를 실시했지만, 매출 성장으로 이어지지 않았다. 지난 4월 바이오마린이 밝힌 록타비안 투여 환자 수는 단 4명이었다. 매출 부진으로 인해 약물의 매각을 검토하기도 했다. 바이오마린 알렉산더 하디 CEO(최고경영자)는 지난 4월 "매각이 현재 당사의 관심사는 아니지만, 록타비안이 포트폴리오에서 제외될 경우 매각을 확실히 고려하겠다"고 말했다.