한국MSD '윈레브에어' 허가 기자간담회
혈관 확장 중심의 기존 기전에서 벗어나, 질병의 근본 원인에 접근하는 폐동맥고혈압 신약이 국내에 처음 등장했다. 변형된 폐혈관 구조를 원래 상태로 되돌려 환자가 저위험군에 더 빨리 도달하도록 돕는 것이 특징이다. 의료계는 이번 신약의 등장 이후 초기부터 여러 약제를 병용하는 방안으로 치료 환경을 바꾸는 방안을 검토 중이다.
◇"윈레브에어, 질병 근본 원인 개선"
한국MSD는 지난 12일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스 호텔에서 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어' 허가 기자간담회를 개최했다.
윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발병 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제다. 액티빈은 단백질 복합제의 일종으로, 윈레브에어는 이를 형질전환 성장인자인 'TGF-β'와 결합해 개발한 약제다. 국내에서는 다른 폐동맥고혈압 치료제와 병용해 세계보건기구(WHO) 기능 분류상 2~3단계에 해당하는 성인을 치료하는 용도로 승인됐다.
기존 폐동맥고혈압 치료제로 허가된 약제 중 국내에서 사용할 수 있는 선택지는 3개 기전(엔도텔린 경로 표적치료제, 산화질소 경로 표적치료제, 프로스타사이클린 경로 표적치료제) 내에 총 9가지가 있었다. 이들이 모두 혈관 수축을 억제하는 기전이었다면, 윈레브에어는 폐동맥 혈관벽의 과도한 증식을 막고 변형된 폐혈관 구조를 되돌린다.
윈레브에어는 임상 3상 시험 'STELLAR'에서 위약(가짜약) 대비 6분 보행 거리를 40.8m 늘렸으며, 질병 악화·사망 위험을 84% 개선했다. 6분 보행 거리는 우심방·우심실 관련 수치와 함께 폐동맥고혈압 환자의 기능을 분류하는 주요 기준 중 하나다.
윈레브에어는 WHO 기능 분류상 2~3단계에 해당하는 환자들이 1단계의 저위험군에 빨리 도달하도록 하는 데 도움을 줄 전망이다. 인천세종병원 심장내과 김경희 과장은 "기존 약제들에서 부족하다고 지적됐던 부분을 채워줌으로써 치료 목표 도달에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.
이상 반응으로 적혈구 증가증과 혈소판 감소증이 보고된 바 있어 치료 시 혈액 수치에 대한 모니터링이 중요하나, 의료진들에 따르면 이는 관리 가능한 수준이다. 가천대 길병원 심장내과 정욱진 교수는 "임상 현장에서 혈역학적 문제는 거의 일어나지 않았거나 발생하더라도 경미한 수준이었고, 중증 이상 반응은 3% 미만"이라며 "미국에서도 4000명 이상 쓰고 있는 약제이기 때문에 충분히 관리 가능할 것으로 본다"고 말했다.
◇"초기 약제 병용으로 지침 바꿀 것… 더 많은 약제 들어왔으면"
윈레브에어의 등장으로 국내 폐동맥고혈압 치료 환경은 초기 치료 단계부터 효과가 강한 여러 약제를 병용하는 방향으로 변화를 앞두고 있다. 그동안 폐동맥고혈압 치료는 단독 요법으로 시작해 증상이 호전되지 않을 때마다 약제를 하나씩 추가하는 '순차적 병용요법'으로 이뤄졌다면, 5년 생존율이 95%인 일본을 비롯한 해외 국가의 치료 환경을 참고해 효과적인 약제를 함께 빠르게 사용해 치료 성공률을 높이자는 의도에서다. 윈레브에어 또한 초기 약제 병용 시 의료진들이 적극 고려할 약제 중 하나다.
학계도 해당 내용을 반영해 가이드라인 개선 작업을 수행하고 있다. 정욱진 교수는 "순차적 병용요법 초기 병용요법을 통해 강력한 치료를 진행하는 방향으로 치료 환경을 바꿔야 이 힘든 질병을 치료할 수 있다"며 "더 많은 투여 경험 축적을 통해 최적의 약제 조합을 찾아내는 것이 앞으로 정밀 의료가 해결해야 할 과제다"고 말했다.
저위험군 환자도 초기 병용요법을 빠르게 받을 수 있도록 진료 지침을 개정하는 것 또한 검토 중이다. 주요 내용으로는 ▲저위험군~중간 위험군 환자 대상 초기 2제 병용요법 권고 ▲고위험군 환자 대상 초기 3제 병용요법 권고 ▲아뎀파스 추가 권고 ▲윈레브에어 추가 권고 등이다.
더 폭넓은 치료 선택지를 위해 정맥주사제인 '에포프로스테놀(제품명 플로란)'의 도입이 시급하다는 의견도 나왔다. 주사제가 병용요법에 포함될수록 치료 성공률을 높이는 데 도움이 돼서다. 현재 에포프로스테놀은 어댑터와 펌프에 문제가 있어 국내 도입이 지연되고 있으며, 학계에서는 물질만 먼저 허가받은 후 복제 의약품을 우선 사용할 수 있도록 요청하는 방안을 검토 중이다.
한편, 윈레브에어는 국내에서 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정된 약제로, 현재 평가 단계에서 급여 등재 여부를 심사 중이다. 이는 품목 허가, 급여 평가, 약가 협상 과정을 함께 진행해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 제도다. 한국MSD 의학부 김요한 상무는 "건강보험심사평가원과 급여 적정성에 대해서 논의 중이다"며 "학회·보건당국과 적정 가격을 빠르게 협의해 약제가 조속히 출시될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
◇"윈레브에어, 질병 근본 원인 개선"
한국MSD는 지난 12일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스 호텔에서 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어' 허가 기자간담회를 개최했다.
윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발병 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제다. 액티빈은 단백질 복합제의 일종으로, 윈레브에어는 이를 형질전환 성장인자인 'TGF-β'와 결합해 개발한 약제다. 국내에서는 다른 폐동맥고혈압 치료제와 병용해 세계보건기구(WHO) 기능 분류상 2~3단계에 해당하는 성인을 치료하는 용도로 승인됐다.
기존 폐동맥고혈압 치료제로 허가된 약제 중 국내에서 사용할 수 있는 선택지는 3개 기전(엔도텔린 경로 표적치료제, 산화질소 경로 표적치료제, 프로스타사이클린 경로 표적치료제) 내에 총 9가지가 있었다. 이들이 모두 혈관 수축을 억제하는 기전이었다면, 윈레브에어는 폐동맥 혈관벽의 과도한 증식을 막고 변형된 폐혈관 구조를 되돌린다.
윈레브에어는 임상 3상 시험 'STELLAR'에서 위약(가짜약) 대비 6분 보행 거리를 40.8m 늘렸으며, 질병 악화·사망 위험을 84% 개선했다. 6분 보행 거리는 우심방·우심실 관련 수치와 함께 폐동맥고혈압 환자의 기능을 분류하는 주요 기준 중 하나다.
윈레브에어는 WHO 기능 분류상 2~3단계에 해당하는 환자들이 1단계의 저위험군에 빨리 도달하도록 하는 데 도움을 줄 전망이다. 인천세종병원 심장내과 김경희 과장은 "기존 약제들에서 부족하다고 지적됐던 부분을 채워줌으로써 치료 목표 도달에 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다.
이상 반응으로 적혈구 증가증과 혈소판 감소증이 보고된 바 있어 치료 시 혈액 수치에 대한 모니터링이 중요하나, 의료진들에 따르면 이는 관리 가능한 수준이다. 가천대 길병원 심장내과 정욱진 교수는 "임상 현장에서 혈역학적 문제는 거의 일어나지 않았거나 발생하더라도 경미한 수준이었고, 중증 이상 반응은 3% 미만"이라며 "미국에서도 4000명 이상 쓰고 있는 약제이기 때문에 충분히 관리 가능할 것으로 본다"고 말했다.
◇"초기 약제 병용으로 지침 바꿀 것… 더 많은 약제 들어왔으면"
윈레브에어의 등장으로 국내 폐동맥고혈압 치료 환경은 초기 치료 단계부터 효과가 강한 여러 약제를 병용하는 방향으로 변화를 앞두고 있다. 그동안 폐동맥고혈압 치료는 단독 요법으로 시작해 증상이 호전되지 않을 때마다 약제를 하나씩 추가하는 '순차적 병용요법'으로 이뤄졌다면, 5년 생존율이 95%인 일본을 비롯한 해외 국가의 치료 환경을 참고해 효과적인 약제를 함께 빠르게 사용해 치료 성공률을 높이자는 의도에서다. 윈레브에어 또한 초기 약제 병용 시 의료진들이 적극 고려할 약제 중 하나다.
학계도 해당 내용을 반영해 가이드라인 개선 작업을 수행하고 있다. 정욱진 교수는 "순차적 병용요법 초기 병용요법을 통해 강력한 치료를 진행하는 방향으로 치료 환경을 바꿔야 이 힘든 질병을 치료할 수 있다"며 "더 많은 투여 경험 축적을 통해 최적의 약제 조합을 찾아내는 것이 앞으로 정밀 의료가 해결해야 할 과제다"고 말했다.
저위험군 환자도 초기 병용요법을 빠르게 받을 수 있도록 진료 지침을 개정하는 것 또한 검토 중이다. 주요 내용으로는 ▲저위험군~중간 위험군 환자 대상 초기 2제 병용요법 권고 ▲고위험군 환자 대상 초기 3제 병용요법 권고 ▲아뎀파스 추가 권고 ▲윈레브에어 추가 권고 등이다.
더 폭넓은 치료 선택지를 위해 정맥주사제인 '에포프로스테놀(제품명 플로란)'의 도입이 시급하다는 의견도 나왔다. 주사제가 병용요법에 포함될수록 치료 성공률을 높이는 데 도움이 돼서다. 현재 에포프로스테놀은 어댑터와 펌프에 문제가 있어 국내 도입이 지연되고 있으며, 학계에서는 물질만 먼저 허가받은 후 복제 의약품을 우선 사용할 수 있도록 요청하는 방안을 검토 중이다.
한편, 윈레브에어는 국내에서 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정된 약제로, 현재 평가 단계에서 급여 등재 여부를 심사 중이다. 이는 품목 허가, 급여 평가, 약가 협상 과정을 함께 진행해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 제도다. 한국MSD 의학부 김요한 상무는 "건강보험심사평가원과 급여 적정성에 대해서 논의 중이다"며 "학회·보건당국과 적정 가격을 빠르게 협의해 약제가 조속히 출시될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.