바이오젠은 드라벳증후군 치료제 ‘조레부너센’의 글로벌 임상 3상 EMPEROR 연구 첫 환자 투여를 완료했다고 지난 11일(현지 시간) 밝혔다.
EMPEROR 연구는 드라벳 증후군의 원인인 SCN1A 유전자 변이가 확인된 2~18세 환자를 대상으로 진행한다. 환자를 1대1로 나눠 각각 조레부너센과 위약군에 배정해 52주간 관찰한다.
조레부너센 투여군에 배정된 환자는 조레부너센 70mg을 2회(1일 차, 8주 차) 투여 받고, 이후 45mg 유지 용량으로 2회(24주 차, 40주 차) 투여 받는다. 모든 환자는 연구 기간 동안 표준 치료 약물도 지속적으로 투여 받는다. 1차 평가변수는 28주 차 시점에서 주요 운동성 발작 빈도가 얼마나 변화했는지 여부다.
바이오젠 캐서린 도슨 치료개발부 책임자는 “희귀 유전 질환 드라벳 증후군의 근본적인 인지·행동적 측면을 해결하는 약물은 현재 없다”며 “조레부너센을 최초의 드라벳 증후군 치료제로 개발하기 위해 노력할 것이다”고 말했다.
한편, 바이오젠은 지난 2월 스토크테라퓨틱스에 1억6500만달러(한화 2300억원)를 지불하고 조레부너센에 대한 권리를 이전받았다. 두 회사는 조레부너센의 3상 단계부터 협업을 시작했다.
EMPEROR 연구는 드라벳 증후군의 원인인 SCN1A 유전자 변이가 확인된 2~18세 환자를 대상으로 진행한다. 환자를 1대1로 나눠 각각 조레부너센과 위약군에 배정해 52주간 관찰한다.
조레부너센 투여군에 배정된 환자는 조레부너센 70mg을 2회(1일 차, 8주 차) 투여 받고, 이후 45mg 유지 용량으로 2회(24주 차, 40주 차) 투여 받는다. 모든 환자는 연구 기간 동안 표준 치료 약물도 지속적으로 투여 받는다. 1차 평가변수는 28주 차 시점에서 주요 운동성 발작 빈도가 얼마나 변화했는지 여부다.
바이오젠 캐서린 도슨 치료개발부 책임자는 “희귀 유전 질환 드라벳 증후군의 근본적인 인지·행동적 측면을 해결하는 약물은 현재 없다”며 “조레부너센을 최초의 드라벳 증후군 치료제로 개발하기 위해 노력할 것이다”고 말했다.
한편, 바이오젠은 지난 2월 스토크테라퓨틱스에 1억6500만달러(한화 2300억원)를 지불하고 조레부너센에 대한 권리를 이전받았다. 두 회사는 조레부너센의 3상 단계부터 협업을 시작했다.
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