미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스의 유전자 치료제를 투여한 환자 중 올해에만 세 명의 환자가 사망하면서, 약물의 안전성 논란이 도마 위에 올랐다.
21일 미국 의약전문매체 피어스바이오텍에 따르면, 이번에 사망 사례가 확인된 치료제는 지대형 근이영양증 치료제 'SRP-9004'다. 지대형 근이영양증은 어깨 관절과 골반 주변 근육의 점진적인 약화를 특징으로 하는 유전성 희귀질환이다.
SRP-9004는 지대형 근이영양증 2D/R3형 알파-사르코글리칸병증 신약으로 개발 중인 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 후보물질로, 임상 1상 단계에서 평가되고 있었다.
그러나 해당 임상 1상 시험에서 환자 한 명이 사망한 것으로 나타났다. 사렙타에 따르면, 사망한 환자는 보행이 불가능한 51세 남성으로, SRP-9004를 투여한 후 약 11주 뒤 급성 간부전으로 인해 사망했다.
이번 사망 사례는 올해 3·6월에 뒤셴 근이영양증 유전자 치료제 '엘레비디스'를 투여받은 보행 불가능한 15~16세 환자 2명이 급성 간부전으로 인해 사망한 데 이어 사렙타의 유전자 치료제에서 3번째로 보고된 사망 사례다.
급성 간부전은 AAV 기반 유전자 치료제에서 발생할 수 있다고 알려진 부작용으로, 관련 제품 정보에도 이미 표시된 내용이다. SRP-9004 또한 엘레비디스와 마찬가지로 아데노부속바이러스를 기반으로 하고 있어 급성 간부전 위험이 높은 약물인 것으로 알려졌다. 사렙타는 보행 불가능한 환자에서 엘레비디스의 안전성을 강화하기 위한 조치로서 급성 간부전 위험을 완화하기 위해 면역억제제 '시롤리무스'를 병용하는 방법을 평가·강화할 방침이다.
다만, 이번에는 지난 두 건의 사망 사례와 달리 사렙타가 환자 사망 사실을 사전에 알고도 지난 17일(현지시간) 언론 브리핑에서 해당 내용을 은폐해 문제가 됐다. 회사는 당시 언론 브리핑에서 500명 규모의 구조조정과 전략 개편 계획, 엘레비디스 포장에 '급성 간 손상'에 관한 경고문을 도입하는 계획을 공유했다.
그러나 가장 중요한 환자 사망 사실은 발표 이틀 뒤에 외신 보도를 통해 알려졌고, 그로 인해 시장의 신뢰가 무너졌다. 사렙타 더글라스 잉그램 CEO(최고경영자)는 긴급 투자자 설명회에서 "사망 사건은 이미 종료된 임상 연구에서 발생했고, 해당 치료제는 개발 중단을 결정한 상태였기 때문에 당일 발표 주제와는 무관하다고 판단했다”고 말했다.
미국 식품의약국(FDA) 역시 이번 사태를 심각하게 보고 있으며, 최대 약물 퇴출까지 논의할 전망이다. FDA 마틴 마커리 국장은 블룸버그와의 인터뷰를 통해 "엘레비디스의 시장 철수 가능성을 진지하게 검토하고 있다"고 밝혔다.
사렙타는 성명을 통해 엘레비디스 출하를 일시 중단했다고 밝혔으며, 엘레비디스 임상 3상 시험 'ENVISION'을 중단했다고 전했다. 지대형 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 포함한 다수의 개발 프로그램 또한 중단하기로 했다.
다만 로이터통신 보도에 따르면, 엘레비디스의 출하 중단은 일부 환자에게 국한된 것으로 보인다. FDA는 엘레비디스의 출하를 자발적으로 중단할 것을 요청했으나, 보행 불가능한 환자를 대상으로만 출하를 중단하며, 보행이 가능한 환자에게는 계속 약물을 제공할 계획인 것으로 알려졌다.
21일 미국 의약전문매체 피어스바이오텍에 따르면, 이번에 사망 사례가 확인된 치료제는 지대형 근이영양증 치료제 'SRP-9004'다. 지대형 근이영양증은 어깨 관절과 골반 주변 근육의 점진적인 약화를 특징으로 하는 유전성 희귀질환이다.
SRP-9004는 지대형 근이영양증 2D/R3형 알파-사르코글리칸병증 신약으로 개발 중인 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 후보물질로, 임상 1상 단계에서 평가되고 있었다.
그러나 해당 임상 1상 시험에서 환자 한 명이 사망한 것으로 나타났다. 사렙타에 따르면, 사망한 환자는 보행이 불가능한 51세 남성으로, SRP-9004를 투여한 후 약 11주 뒤 급성 간부전으로 인해 사망했다.
이번 사망 사례는 올해 3·6월에 뒤셴 근이영양증 유전자 치료제 '엘레비디스'를 투여받은 보행 불가능한 15~16세 환자 2명이 급성 간부전으로 인해 사망한 데 이어 사렙타의 유전자 치료제에서 3번째로 보고된 사망 사례다.
급성 간부전은 AAV 기반 유전자 치료제에서 발생할 수 있다고 알려진 부작용으로, 관련 제품 정보에도 이미 표시된 내용이다. SRP-9004 또한 엘레비디스와 마찬가지로 아데노부속바이러스를 기반으로 하고 있어 급성 간부전 위험이 높은 약물인 것으로 알려졌다. 사렙타는 보행 불가능한 환자에서 엘레비디스의 안전성을 강화하기 위한 조치로서 급성 간부전 위험을 완화하기 위해 면역억제제 '시롤리무스'를 병용하는 방법을 평가·강화할 방침이다.
다만, 이번에는 지난 두 건의 사망 사례와 달리 사렙타가 환자 사망 사실을 사전에 알고도 지난 17일(현지시간) 언론 브리핑에서 해당 내용을 은폐해 문제가 됐다. 회사는 당시 언론 브리핑에서 500명 규모의 구조조정과 전략 개편 계획, 엘레비디스 포장에 '급성 간 손상'에 관한 경고문을 도입하는 계획을 공유했다.
그러나 가장 중요한 환자 사망 사실은 발표 이틀 뒤에 외신 보도를 통해 알려졌고, 그로 인해 시장의 신뢰가 무너졌다. 사렙타 더글라스 잉그램 CEO(최고경영자)는 긴급 투자자 설명회에서 "사망 사건은 이미 종료된 임상 연구에서 발생했고, 해당 치료제는 개발 중단을 결정한 상태였기 때문에 당일 발표 주제와는 무관하다고 판단했다”고 말했다.
미국 식품의약국(FDA) 역시 이번 사태를 심각하게 보고 있으며, 최대 약물 퇴출까지 논의할 전망이다. FDA 마틴 마커리 국장은 블룸버그와의 인터뷰를 통해 "엘레비디스의 시장 철수 가능성을 진지하게 검토하고 있다"고 밝혔다.
사렙타는 성명을 통해 엘레비디스 출하를 일시 중단했다고 밝혔으며, 엘레비디스 임상 3상 시험 'ENVISION'을 중단했다고 전했다. 지대형 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 포함한 다수의 개발 프로그램 또한 중단하기로 했다.
다만 로이터통신 보도에 따르면, 엘레비디스의 출하 중단은 일부 환자에게 국한된 것으로 보인다. FDA는 엘레비디스의 출하를 자발적으로 중단할 것을 요청했으나, 보행 불가능한 환자를 대상으로만 출하를 중단하며, 보행이 가능한 환자에게는 계속 약물을 제공할 계획인 것으로 알려졌다.
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