미국 바이오기업 카프리코 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 뒤셴 근이영양증 관련 심근병증 치료를 위한 세포 치료제 후보물질 '데라미오셀'의 승인을 거부했다고 11일(현지시간) 발표했다.
데라미오셀은 지난 3월 FDA로부터 우선 심사 대상으로 지정받은 신약으로, 심장공 유래 세포로 구성됐다. 심장공 유래 세포는 희귀 심장 세포로, 대식세포를 표적으로 삼아 발현 양상을 바꿔 염증 반응 대신 치료 효과를 낸다. 전임상·임상 연구에서 강력한 면역조절·항섬유화 작용을 통해 뒤셴 근이영양증 환자의 심장·골격근 기능을 보존하는 데 기여하는 것으로 나타났다.
카프리코가 FDA로부터 수령한 보완요구서한(CRL)에 따르면, FDA는 현재 형태로는 의약품을 승인할 수 없다고 명시했다. 구체적으로는 허가 신청서가 실질적인 유효성 증거에 대한 법적 요건을 충족하지 못했고, 추가적인 임상 데이터가 필요하다고 지적받았다. 신청서의 화학·제조·품질 항목에서 일부 해결되지 않은 사항도 있었다.
카프리코는 이 중 대부분은 이전에 FDA에 전달한 내용을 통해 대응했지만, CRL 발행 시점으로 인해 FDA에서 일절 검토하지 않았다고 해명했다. FDA는 회사에 신청서를 다시 제출할 경우 검토 절차를 처음부터 다시 시작할 것이라고 통보했으며, 카프리코에 앞으로의 심사 진행 방향에 대해 논의하기 위한 회의를 요청할 수 있는 기회를 제공했다. 카프리코는 다음 준비 단계를 결정하고자 FDA와 계속 논의할 예정이다.
카프리코 린다 마르반 CEO(최고경영자)는 "적절하고 잘 통제된 연구를 통해 유효성에 대한 추가적인 증거를 제공하기 위해 임상 3상 시험 'HOPE-3'의 데이터를 추가로 제출하겠다"며 "HOPE-3 시험은 올해 3분기에 주요 결과가 나올 것으로 예상한다"고 말했다.
데라미오셀은 지난 3월 FDA로부터 우선 심사 대상으로 지정받은 신약으로, 심장공 유래 세포로 구성됐다. 심장공 유래 세포는 희귀 심장 세포로, 대식세포를 표적으로 삼아 발현 양상을 바꿔 염증 반응 대신 치료 효과를 낸다. 전임상·임상 연구에서 강력한 면역조절·항섬유화 작용을 통해 뒤셴 근이영양증 환자의 심장·골격근 기능을 보존하는 데 기여하는 것으로 나타났다.
카프리코가 FDA로부터 수령한 보완요구서한(CRL)에 따르면, FDA는 현재 형태로는 의약품을 승인할 수 없다고 명시했다. 구체적으로는 허가 신청서가 실질적인 유효성 증거에 대한 법적 요건을 충족하지 못했고, 추가적인 임상 데이터가 필요하다고 지적받았다. 신청서의 화학·제조·품질 항목에서 일부 해결되지 않은 사항도 있었다.
카프리코는 이 중 대부분은 이전에 FDA에 전달한 내용을 통해 대응했지만, CRL 발행 시점으로 인해 FDA에서 일절 검토하지 않았다고 해명했다. FDA는 회사에 신청서를 다시 제출할 경우 검토 절차를 처음부터 다시 시작할 것이라고 통보했으며, 카프리코에 앞으로의 심사 진행 방향에 대해 논의하기 위한 회의를 요청할 수 있는 기회를 제공했다. 카프리코는 다음 준비 단계를 결정하고자 FDA와 계속 논의할 예정이다.
카프리코 린다 마르반 CEO(최고경영자)는 "적절하고 잘 통제된 연구를 통해 유효성에 대한 추가적인 증거를 제공하기 위해 임상 3상 시험 'HOPE-3'의 데이터를 추가로 제출하겠다"며 "HOPE-3 시험은 올해 3분기에 주요 결과가 나올 것으로 예상한다"고 말했다.
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