칼비스타는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 혈관부종(HAE) 급성발작 경구 치료제 ‘에크터리’의 승인을 획득했다고 7일(현지 시각) 밝혔다.
유전성 혈관부종은 C1에스테라제 억제제(C1INH) 단백질 결핍으로 발생하는 희귀 유전 질환으로, 몸 곳곳에서 통증과 기능 장애를 유발하는 부종 발작이 나타나 생명에 위협을 준다. 일반적인 혈관부종과 달리 항히스타민제나 스테로이드에 반응하지 않는다.
지금까지 유전성 혈관부종 치료는 피하주사나 정맥주사를 통해서만 가능했다. 다만, 유전성 혈관부종은 환자가 발작을 일으키거나 증상을 느끼는 즉시 조치가 이뤄지는데, 이런 점에서 주사 치료는 신속한 대응이 어려웠다. 경구제인 에크터리가 승인되면서 환자 편의성이 개선될 전망이다.
이번 승인은 136명의 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 KONIFIDENT를 근거로 이뤄졌다. 에크터리는 위약과 비교해 증상 완화 속도를 높였고, 발작 중증도를 감소시킨 것으로 나타났다. 내약성과 안전성은 위약과 유사한 수준이었다.
오픈 라벨 연장 시험(기존 임상에 참여한 환자가 약물을 계속 투여받는 추가 시험)은 에크터리의 효과를 뒷받침했다. 이 데이터를 살펴보면 에크터리는 발작 시작 후 10분(중앙값) 이내에 유전성 혈관부종 치료에 도움을 줬다. 또한 이 데이터의 연장 연구 최신 결과에 따르면, 에크터리를 복용한 환자는 후두·복부에 발생한 발작, 예방 치료 중인 환자의 돌파성 발작에서 1.3시간(중앙값) 이내에 증상이 완화됐다.
에크터리는 칼비스타의 첫 상업 승인 제품이다. 칼비스타는 미국 시장에 즉시 에크터리를 출시할 계획이다.
칼비스타 벤 팔레이코 CEO는 “최초의 유전성 혈관부종 치료 경구제인 에크터리는 증상이 시작되는 즉시 어디서든 발작을 치료할 수 있다”며 “에크터리가 유전성 혈관부종 기본치료법으로 자리매김할 가능성이 있다”고 말했다.
한편, 칼비스타는 당초 에크터리의 승인을 올해 6월 중으로 목표했다. 그러나 미국 보건복지부 산하 보건기관에서 대규모 해고가 진행되면서 FDA 승인 업무에 지장이 생겼고, 기존 일정을 한 달가량 넘겨 심사·승인이 이뤄졌다.
유전성 혈관부종은 C1에스테라제 억제제(C1INH) 단백질 결핍으로 발생하는 희귀 유전 질환으로, 몸 곳곳에서 통증과 기능 장애를 유발하는 부종 발작이 나타나 생명에 위협을 준다. 일반적인 혈관부종과 달리 항히스타민제나 스테로이드에 반응하지 않는다.
지금까지 유전성 혈관부종 치료는 피하주사나 정맥주사를 통해서만 가능했다. 다만, 유전성 혈관부종은 환자가 발작을 일으키거나 증상을 느끼는 즉시 조치가 이뤄지는데, 이런 점에서 주사 치료는 신속한 대응이 어려웠다. 경구제인 에크터리가 승인되면서 환자 편의성이 개선될 전망이다.
이번 승인은 136명의 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 KONIFIDENT를 근거로 이뤄졌다. 에크터리는 위약과 비교해 증상 완화 속도를 높였고, 발작 중증도를 감소시킨 것으로 나타났다. 내약성과 안전성은 위약과 유사한 수준이었다.
오픈 라벨 연장 시험(기존 임상에 참여한 환자가 약물을 계속 투여받는 추가 시험)은 에크터리의 효과를 뒷받침했다. 이 데이터를 살펴보면 에크터리는 발작 시작 후 10분(중앙값) 이내에 유전성 혈관부종 치료에 도움을 줬다. 또한 이 데이터의 연장 연구 최신 결과에 따르면, 에크터리를 복용한 환자는 후두·복부에 발생한 발작, 예방 치료 중인 환자의 돌파성 발작에서 1.3시간(중앙값) 이내에 증상이 완화됐다.
에크터리는 칼비스타의 첫 상업 승인 제품이다. 칼비스타는 미국 시장에 즉시 에크터리를 출시할 계획이다.
칼비스타 벤 팔레이코 CEO는 “최초의 유전성 혈관부종 치료 경구제인 에크터리는 증상이 시작되는 즉시 어디서든 발작을 치료할 수 있다”며 “에크터리가 유전성 혈관부종 기본치료법으로 자리매김할 가능성이 있다”고 말했다.
한편, 칼비스타는 당초 에크터리의 승인을 올해 6월 중으로 목표했다. 그러나 미국 보건복지부 산하 보건기관에서 대규모 해고가 진행되면서 FDA 승인 업무에 지장이 생겼고, 기존 일정을 한 달가량 넘겨 심사·승인이 이뤄졌다.
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