버텍스파마슈티컬스는 지난 1일 유럽연합(EU)으로부터 낭포성섬유증 치료제 ‘알리프트렉’의 승인을 획득했다고 밝혔다.
알리프트렉은 하루에 한 번 복용하는 3제 병용 요법으로 승인 받았다. F508del 돌연변이 또는 다른 CFTR(낭포성섬유증 유발 세포막 단백질) 유전자 변이가 있는 6세 이상 환자를 대상으로 사용할 수 있다.
낭포성섬유증은 특정 단백질의 결핍으로 발생하는 유전 질환으로, 폐, 간. 비뇨기계 등 여러 기관을 침범한다. 다양한 장기 세포에 염분과 수분이 잘 전달되지 않아 부비동염, 비용종, 식도염, 췌장염을 유발한다.
버텍스는 같은 적응증을 가진 약물 ‘트리카프타’도 보유하고 있다. 다만, 2037년에 특허가 만료된다. 버텍스는 이번 알리프트렉 승인으로 트리카프타 특허 만료에 따른 매출 감소를 상쇄할 전망이다.
두 약물의 차이점은 투약 빈도에 있다. 트리카프타는 1일 2회 복용하고, 알리프트렉은 1일 1회 복용으로 편의성을 개선했다. 트리카프타는 CFTR 변이의 일종인 F508del만 표적하지만, 알리프트렉은 다른 CFTR 유전자 돌연변이가 있는 환자에게도 사용할 수 있다. 후기 비교 임상시험에 따르면, 알리프트렉은 트리카프타보다 복용 횟수가 적음에도 효과가 더 좋았다.
독일 베를린샤리테대학교 마커스 A. 몰 교수는 “알리프트렉은 표준 치료법에 비해 땀으로 인한 염화물 감소 효과가 더 큰 것으로 나타났다”며 “더 많은 환자를 CFTR 정상 수치에 가깝게 만들 수 있다”고 말했다.
알리프트렉은 하루에 한 번 복용하는 3제 병용 요법으로 승인 받았다. F508del 돌연변이 또는 다른 CFTR(낭포성섬유증 유발 세포막 단백질) 유전자 변이가 있는 6세 이상 환자를 대상으로 사용할 수 있다.
낭포성섬유증은 특정 단백질의 결핍으로 발생하는 유전 질환으로, 폐, 간. 비뇨기계 등 여러 기관을 침범한다. 다양한 장기 세포에 염분과 수분이 잘 전달되지 않아 부비동염, 비용종, 식도염, 췌장염을 유발한다.
버텍스는 같은 적응증을 가진 약물 ‘트리카프타’도 보유하고 있다. 다만, 2037년에 특허가 만료된다. 버텍스는 이번 알리프트렉 승인으로 트리카프타 특허 만료에 따른 매출 감소를 상쇄할 전망이다.
두 약물의 차이점은 투약 빈도에 있다. 트리카프타는 1일 2회 복용하고, 알리프트렉은 1일 1회 복용으로 편의성을 개선했다. 트리카프타는 CFTR 변이의 일종인 F508del만 표적하지만, 알리프트렉은 다른 CFTR 유전자 돌연변이가 있는 환자에게도 사용할 수 있다. 후기 비교 임상시험에 따르면, 알리프트렉은 트리카프타보다 복용 횟수가 적음에도 효과가 더 좋았다.
독일 베를린샤리테대학교 마커스 A. 몰 교수는 “알리프트렉은 표준 치료법에 비해 땀으로 인한 염화물 감소 효과가 더 큰 것으로 나타났다”며 “더 많은 환자를 CFTR 정상 수치에 가깝게 만들 수 있다”고 말했다.
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