한국로슈는 지난 13일 식품의약품안전처로부터 척수성근위축증 치료제 '에브리스디(성분명 리스디플람)' 정제 제형의 품목 허가를 획득했다고 18일 밝혔다.
에브리스디는 척수성근위축증 분야 최초의 경구형 치료제로, 가정에서 직접 복용 가능한 유일한 비침습적 치료제다. 기존 허가 받은 액상 제형에 이어 이번에 정제 제형까지 추가로 허가를 획득했다. SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 생존운동신경세포 단백질 농도를 높이고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽(BBB)을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포해 전신의 SMN 단백질을 늘린다.
에브리스디 정제는 2세 이상(20kg 이상)인 환자를 대상으로 사용할 수 있다. 통째로 물과 함께 삼키거나, 물에 분산시켜 복용하는 형태로 1일 1회 가능한 한 매일 같은 시간에 식사와 관계없이 복용하면 된다. 실온 보관이 가능해 학교·직장·여행 등 장소 제한 없이 일상생활에서 자가 복용할 수 있다. 20kg 미만 환자 혹은 액상 제형을 선호하는 환자들은 기존 액상 제형으로 복용할 수 있다.
이번 허가는 기존 액상 제형과의 동등성을 확인한 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구에서, 정제 제형과 경구용액 제형은 공복·식후 상태 모두에서 약물 노출과 최대 혈중농도에 있어 생물학적으로 동등한 특성을 나타냈으며, 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다.
한국로슈 이자트 아젬 대표이사는 "이번에 정제 제형을 국내에 추가로 제공할 수 있어 뜻깊게 생각한다"며 "매일 장기적인 관리가 필요한 환자와 보호자들의 일상에 도움이 되는 새로운 선택지가 되기를 기대한다"고 말했다.
에브리스디는 척수성근위축증 분야 최초의 경구형 치료제로, 가정에서 직접 복용 가능한 유일한 비침습적 치료제다. 기존 허가 받은 액상 제형에 이어 이번에 정제 제형까지 추가로 허가를 획득했다. SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 생존운동신경세포 단백질 농도를 높이고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽(BBB)을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포해 전신의 SMN 단백질을 늘린다.
에브리스디 정제는 2세 이상(20kg 이상)인 환자를 대상으로 사용할 수 있다. 통째로 물과 함께 삼키거나, 물에 분산시켜 복용하는 형태로 1일 1회 가능한 한 매일 같은 시간에 식사와 관계없이 복용하면 된다. 실온 보관이 가능해 학교·직장·여행 등 장소 제한 없이 일상생활에서 자가 복용할 수 있다. 20kg 미만 환자 혹은 액상 제형을 선호하는 환자들은 기존 액상 제형으로 복용할 수 있다.
이번 허가는 기존 액상 제형과의 동등성을 확인한 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구에서, 정제 제형과 경구용액 제형은 공복·식후 상태 모두에서 약물 노출과 최대 혈중농도에 있어 생물학적으로 동등한 특성을 나타냈으며, 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다.
한국로슈 이자트 아젬 대표이사는 "이번에 정제 제형을 국내에 추가로 제공할 수 있어 뜻깊게 생각한다"며 "매일 장기적인 관리가 필요한 환자와 보호자들의 일상에 도움이 되는 새로운 선택지가 되기를 기대한다"고 말했다.
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