로슈와 사렙타 테라퓨틱스는 유전자 치료제 '엘레비디스(성분명 델란디스트로겐 목세파보벡)'를 투여받은 뒤셴 근이영양증 환자 가운데 보행이 불가능한 환자 2명이 급성 간부전으로 사망했으며, 이들 환자에 대한 임상시험과 상업적 투여를 일시 중단했다고 15일(미국시간) 발표했다.
엘레비디스는 정맥주사로 한 번 투여하는 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제다. 현재 미국 기준 보행 가능 여부와 상관없이 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자에게 사용할 수 있는 유일한 유전자 치료제다. 미국에서는 사렙타가 개발·상업화를 담당하며, 미국 외 글로벌 시장에서는 로슈가 전권을 갖고 있다.
양사는 사망한 환자의 나이와 국적 등 인적사항은 밝히지 않았다. 다만 미국 의약전문매체 피어스파마에 따르면, 해당 환자의 나이는 15세인 것으로 알려졌다.
이번 사망 사례는 엘레비디스 임상시험 관련 두 번째 사망 사례다. 첫 번째 사망 사례는 지난 3월 발생했다. 당시 환자 또한 급성 간부전으로 인해 사망했으며, 이번 사망 사례와 달리 간을 감염·손상시킬 수 있는 거대세포바이러스를 추가로 경험했다.
양사는 사망한 환자 2명의 데이터를 검토한 결과, 급성 간부전은 엘레비디스와 기타 아데노부속바이러스 기반 유전자 치료제의 위험 요소가 맞다고 밝혔다. 특히 보행이 불가능한 뒤셴 근이영양증 환자에게는 위험성이 이점 대비 높은 것으로 재평가했다.
이에 따라 두 회사는 임상시험 환경에서 면역 조절 치료 등 위험 완화 조치가 연구에 도입되기 전까지 보행 불가능한 환자의 등록과 투여를 일시 중단한다고 밝혔다. 단, 보행이 가능한 환자에 대한 투약은 그대로 유지한다.
로슈 레비 개러웨이 최고의료책임자는 "두 젊은이의 죽음에 깊은 애도를 표한다"며 "엘레비디스 투여와 관련된 모든 위험을 낮추기 위해 노력하고 있다"고 말했다. 이어 그는 "보행이 불가능한 환자의 경우 치료를 즉시 중단할 것을 권고한다"고 말했다.
엘레비디스는 정맥주사로 한 번 투여하는 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제다. 현재 미국 기준 보행 가능 여부와 상관없이 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자에게 사용할 수 있는 유일한 유전자 치료제다. 미국에서는 사렙타가 개발·상업화를 담당하며, 미국 외 글로벌 시장에서는 로슈가 전권을 갖고 있다.
양사는 사망한 환자의 나이와 국적 등 인적사항은 밝히지 않았다. 다만 미국 의약전문매체 피어스파마에 따르면, 해당 환자의 나이는 15세인 것으로 알려졌다.
이번 사망 사례는 엘레비디스 임상시험 관련 두 번째 사망 사례다. 첫 번째 사망 사례는 지난 3월 발생했다. 당시 환자 또한 급성 간부전으로 인해 사망했으며, 이번 사망 사례와 달리 간을 감염·손상시킬 수 있는 거대세포바이러스를 추가로 경험했다.
양사는 사망한 환자 2명의 데이터를 검토한 결과, 급성 간부전은 엘레비디스와 기타 아데노부속바이러스 기반 유전자 치료제의 위험 요소가 맞다고 밝혔다. 특히 보행이 불가능한 뒤셴 근이영양증 환자에게는 위험성이 이점 대비 높은 것으로 재평가했다.
이에 따라 두 회사는 임상시험 환경에서 면역 조절 치료 등 위험 완화 조치가 연구에 도입되기 전까지 보행 불가능한 환자의 등록과 투여를 일시 중단한다고 밝혔다. 단, 보행이 가능한 환자에 대한 투약은 그대로 유지한다.
로슈 레비 개러웨이 최고의료책임자는 "두 젊은이의 죽음에 깊은 애도를 표한다"며 "엘레비디스 투여와 관련된 모든 위험을 낮추기 위해 노력하고 있다"고 말했다. 이어 그는 "보행이 불가능한 환자의 경우 치료를 즉시 중단할 것을 권고한다"고 말했다.
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