SK바이오팜은 지난 5~7일(현지 시간) 캐나다 몬트리올에서 열린 국제 학술대회 ‘GBA1 미팅 2025’에서 파킨슨병 치료제 연구 성과를 구두 발표 형식으로 공개했다고 9일 밝혔다.
해당 학회는 파킨슨병의 주요 유전적 위험인자인 GBA1 유전자 변이를 주제로 각국 GBA1 분야 전문가들과 업계 주요 기업들이 참여해 최신 연구 동향과 치료 전략을 공유하는 자리다.
파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 점차 소실되면서 운동 기능이 저하되는 퇴행성 뇌질환으로, 환자 5~15%는 GBA1 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려졌다. GBA1 유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는 GCase 효소의 기능이 떨어지고, 이로 인해 독성 단백질인 알파 시누클레인이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다.
SK바이오팜은 GCase 효소를 활성화시켜 알파 시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 ‘SKPD’를 개발 중이다. 발표에 따르면, SKPD는 다양한 동물 모델에서 운동 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시켰다. 치료 종료 후 최대 3개월까지 효과가 유지돼, 질병의 원인을 조절하는 ‘질병수정치료제’로서 가능성을 확인했다.
SKPD는 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 리소좀과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식 기능을 활성화해, 파킨슨병의 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 제거하기도 했다. 이 같은 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 메커니즘으로 주목받고 있다.
현재 SK바이오팜은 SKPD를 경구용 질병수정치료제로 개발 중이다. 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여갈 예정이다. 이후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자 대상으로의 확장도 계획 중이다.
SK바이오팜 이동훈 사장은 “파킨슨병 치료의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해, 질병의 원인에 직접 작용하는 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”고 말했다.
해당 학회는 파킨슨병의 주요 유전적 위험인자인 GBA1 유전자 변이를 주제로 각국 GBA1 분야 전문가들과 업계 주요 기업들이 참여해 최신 연구 동향과 치료 전략을 공유하는 자리다.
파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 점차 소실되면서 운동 기능이 저하되는 퇴행성 뇌질환으로, 환자 5~15%는 GBA1 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려졌다. GBA1 유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는 GCase 효소의 기능이 떨어지고, 이로 인해 독성 단백질인 알파 시누클레인이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다.
SK바이오팜은 GCase 효소를 활성화시켜 알파 시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 ‘SKPD’를 개발 중이다. 발표에 따르면, SKPD는 다양한 동물 모델에서 운동 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시켰다. 치료 종료 후 최대 3개월까지 효과가 유지돼, 질병의 원인을 조절하는 ‘질병수정치료제’로서 가능성을 확인했다.
SKPD는 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 리소좀과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식 기능을 활성화해, 파킨슨병의 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 제거하기도 했다. 이 같은 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 메커니즘으로 주목받고 있다.
현재 SK바이오팜은 SKPD를 경구용 질병수정치료제로 개발 중이다. 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여갈 예정이다. 이후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자 대상으로의 확장도 계획 중이다.
SK바이오팜 이동훈 사장은 “파킨슨병 치료의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해, 질병의 원인에 직접 작용하는 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”고 말했다.
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