FDA, MSD 희귀병 치료제 '웰리렉' 부신 종양 치료제로 승인

글로벌 제약사 MSD(미국 머크)는 미국 식품의약국(FDA)가 희귀질환 치료제 '웰리렉(성분명 벨주티판)'을 부신 종양 치료제로 추가 승인했다고 14일(미국시간) 발표했다.

이번 승인으로 웰리렉은 12세 이상 청소년·성인 국소 진행성·절제 불가능한 또는 전이성 갈색세포종(크롬친화성 세포종)·부신 결절종 치료에 사용할 수 있다.

갈색세포종과 부신 결절종은 같은 조직에서 발생하는 희귀 종양이지만, 갈색세포종은 부신 내부에서, 부신 결절종은 부신 외부에서 나타난다. 두 종양은 모두 일부 유전 증후군이나 돌연변이에 의해 발생하는 것으로 알려졌다.

웰리렉은 세포증식·혈관생성·종양성장과 관련된 '암 유발성 인자(HIF-2α)'를 억제하는 경구제다. 2021년 8월 미국에서 희귀질환인 폰히펠-린다우병 치료제로 처음 승인됐으며, 2023년 12월에는 진행성 신세포암 치료제로도 추가 승인됐다. 국내에서는 2023년 5월 폰히펠-린다우병 치료제로 허가받은 약제다.

이번 승인은 임상 2상 시험 'LITESPARK-015'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험에서 웰리렉의 전체 반응률은 26%였고, 반응 지속기간 중앙값은 20.4개월이었다. 연구 시작 시점에 고혈압 약을 복용 중이던 환자 60명 중 19명은 1개 이상의 고혈압 약을 최소 6개월 동안 50% 이상 줄일 수 있었다.

웰리렉의 가장 흔한 이상 반응은 빈혈, 피로, 근골격 통증, 림프구 감소, 알라닌 아미노전이효소 증가, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 칼슘 증가, 호흡곤란, 칼륨 증가, 백혈구 감소, 두통, 알칼리성 인산분해효소 증가, 어지러움, 오심(구역질)이었다.

MSD연구소 마조리 그린 수석부사장은 "진행성 갈색세포종·부신 결절종 환자는 질환 관리에 도움이 되는 전신 치료 선택지가 부족했다"며 "이번 승인으로 웰리렉은 미국에서 3번째 적응증을 장착했다"고 말했다.