젬백스 "진행성핵상마비 치료제, FDA 희귀의약품 지정"

젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 2일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 혜택이 주어진다. 젬백스는 현재 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획하는 단계에 있으며, 이번 희귀의약품 지정으로 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있다.

GV1001은 항노화·항산화·항염 등 텔로머라제의 여러 효능이 동시에 발현되는 다중기전 약물이다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, 진행성핵상마비 등 신경퇴행성질환 치료제로 개발·평가되고 있다.

젬백스는 지난해 국내 최초 진행성핵상마비 2상 임상시험을 완료했으며, 그 결과 양호한 내약성과 질환 진행을 늦추는 경향을 확인했다. 전임상시험에서는 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 유의미한 효능을 확인한 바 있다.

현재는 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성을 확인할 예정이다.

젬백스 관계자는 "세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼, 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 진행성핵상마비 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, 진행성핵상마비는 비정형 파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며, 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다.