CGT(Cell·Gene Therapy, 세포·유전자치료제)가 다양한 질환의 치료 영역에서 새로운 선택지로 떠오르고 있다. 아직 기존 의약품에 비해서는 시장 규모가 작지만, 개발에 나서는 기업들이 늘어나면서 높은 성장세를 보이고 있다.
6일 한국바이오의약품협회 ‘세포·유전자치료제’ 보고서에 따르면, 전세계 CGT 시장 규모는 2023년 기준 59억달러(한화 약 8조5000억원, 아이큐비아)에 달했다. 전체의약품 시장에서 차지하는 비중은 0.4%에 불과했지만, 상대적으로 높은 가격과 상용화 확대를 기반으로 지난 5년 간 연 평균 65%의 성장세를 보였다.
세포치료제는 살아있는 세포를 체외에서 증식·선별하는 등 물리적·화학적·생물학적 방법으로 조작해 제조한 의약품이다. 세포의 유래에 따라 ▲환자로부터 적출한 세포·조직을 사용하는 ‘자가유래 세포치료제’ ▲다른 사람으로부터 적출한 세포·조직을 사용한 ‘동종유래 세포치료제’ ▲사람 이외의 종으로부터 적출한 세포·조직을 사용하는 ‘이종유래 세포치료제’로 구분한다.
사용하는 세포 종류와 분화 정도에 따라서는 ▲줄기세포치료제 ▲면역세포치료제 ▲체세포치료제로도 나눈다. 줄기세포치료제는 심혈관질환·척수손상·관절염·당뇨병 등에, 면역세포치료제는 백혈병·림프종·간암·폐암·전립선암·자가면역질환에, 체세포치료제는 피부화상·흉터·퇴행성관절염 치료에 주로 사용한다.
유전자치료제는 유전물질의 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 의약품이다. ‘유전물질을 함유한 의약품’ 또는 ‘유전물질이 변형·도입된 세포를 함유한 의약품’이라고도 한다.
유전자치료제의 경우 ‘유전자 전달 방식’과 ‘유전자 전달 운반체’를 기준으로 구분할 수 있다. ‘ex vivo(생체 외) 유전자치료제’는 체외에서 환자의 세포를 유전적으로 변형한 후 다시 환자 몸에 주입하는 방식이다. ‘in vivo(생체 내) 유전자치료제’는 유전자 전달 벡터를 주입해 체내에서 유전자가 전달되는 방식이다. 유전자를 전달하는 운반체는 ▲비(非)바이러스성 벡터 ▲바이러스성 벡터 ▲유전자편집 기술 등이 있다.
현재 미국은 글로벌 CGT 시장에서 가장 많은 비중(38%)을 차지하고 있다. 상대적으로 CGT 도입이 늦었음에도 세계에서 가장 많은 총 44개 품목을 승인했다. EU와 일본은 각각 19개 품목을 승인했다.
한국에서는 17개 품목이 승인됐다. 이 중 세포치료제는 12개, 유전자치료제는 5개 품목이다. 2002년 처음 CGT를 승인한 후 2020년까지 세포치료제만 승인되다가, 첨단재생바이오법을 시행한 2020년을 기점으로 유전자치료제도 본격 승인됐다. GC셀, 차바이오텍, 메디포스트 등 CGT 개발에 나서는 기업도 늘어나는 추세다.
한국바이오의약품협회 관계자는 “수술이나 기존 치료제는 증상의 호전·유지 패러다임의 한계를 가진 반면, CGT는 질병의 근원적 치료, 완치, 개인 맞춤 의학, 변형 가능성 등 혁신적 치료 기전으로 새로운 의료 패러다임을 제시할 수 있다”고 말했다.
6일 한국바이오의약품협회 ‘세포·유전자치료제’ 보고서에 따르면, 전세계 CGT 시장 규모는 2023년 기준 59억달러(한화 약 8조5000억원, 아이큐비아)에 달했다. 전체의약품 시장에서 차지하는 비중은 0.4%에 불과했지만, 상대적으로 높은 가격과 상용화 확대를 기반으로 지난 5년 간 연 평균 65%의 성장세를 보였다.
세포치료제는 살아있는 세포를 체외에서 증식·선별하는 등 물리적·화학적·생물학적 방법으로 조작해 제조한 의약품이다. 세포의 유래에 따라 ▲환자로부터 적출한 세포·조직을 사용하는 ‘자가유래 세포치료제’ ▲다른 사람으로부터 적출한 세포·조직을 사용한 ‘동종유래 세포치료제’ ▲사람 이외의 종으로부터 적출한 세포·조직을 사용하는 ‘이종유래 세포치료제’로 구분한다.
사용하는 세포 종류와 분화 정도에 따라서는 ▲줄기세포치료제 ▲면역세포치료제 ▲체세포치료제로도 나눈다. 줄기세포치료제는 심혈관질환·척수손상·관절염·당뇨병 등에, 면역세포치료제는 백혈병·림프종·간암·폐암·전립선암·자가면역질환에, 체세포치료제는 피부화상·흉터·퇴행성관절염 치료에 주로 사용한다.
유전자치료제는 유전물질의 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 의약품이다. ‘유전물질을 함유한 의약품’ 또는 ‘유전물질이 변형·도입된 세포를 함유한 의약품’이라고도 한다.
유전자치료제의 경우 ‘유전자 전달 방식’과 ‘유전자 전달 운반체’를 기준으로 구분할 수 있다. ‘ex vivo(생체 외) 유전자치료제’는 체외에서 환자의 세포를 유전적으로 변형한 후 다시 환자 몸에 주입하는 방식이다. ‘in vivo(생체 내) 유전자치료제’는 유전자 전달 벡터를 주입해 체내에서 유전자가 전달되는 방식이다. 유전자를 전달하는 운반체는 ▲비(非)바이러스성 벡터 ▲바이러스성 벡터 ▲유전자편집 기술 등이 있다.
현재 미국은 글로벌 CGT 시장에서 가장 많은 비중(38%)을 차지하고 있다. 상대적으로 CGT 도입이 늦었음에도 세계에서 가장 많은 총 44개 품목을 승인했다. EU와 일본은 각각 19개 품목을 승인했다.
한국에서는 17개 품목이 승인됐다. 이 중 세포치료제는 12개, 유전자치료제는 5개 품목이다. 2002년 처음 CGT를 승인한 후 2020년까지 세포치료제만 승인되다가, 첨단재생바이오법을 시행한 2020년을 기점으로 유전자치료제도 본격 승인됐다. GC셀, 차바이오텍, 메디포스트 등 CGT 개발에 나서는 기업도 늘어나는 추세다.
한국바이오의약품협회 관계자는 “수술이나 기존 치료제는 증상의 호전·유지 패러다임의 한계를 가진 반면, CGT는 질병의 근원적 치료, 완치, 개인 맞춤 의학, 변형 가능성 등 혁신적 치료 기전으로 새로운 의료 패러다임을 제시할 수 있다”고 말했다.