미국 제약사 솔레노 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 프래더-윌리 증후군(PWS) 환자 과식증 치료 신약 'VYKAT XR(성분명 디아족사이드 콜린)'을 허가했다고 26일(미국시간) 발표했다.
프래더-윌리 증후군은 15번 염색체의 유전자에 이상이 생겨 발생하는 희귀 질환이다. 출산아 1만~1만5000명 당 1명꼴로 발생한다고 알려졌다. 대표 증상은 과식증으로, 환자는 식욕 증가와 포만감 부족을 자주 느끼며, 이로 인해 식사 후에도 배고픔을 느끼고 음식을 계속 섭취하려는 강박 증상을 보인다. 과식증은 비만, 당뇨, 심혈관계 질환 등의 합병증으로 이어져 환자의 생명을 위협할 수 있다.
이번 승인으로 VYKAT XR은 프래더-윌리 증후군 환자의 과식증을 치료할 수 있는 최초의 치료제가 됐다. VYKAT XR은 1일 1회 복용하는 경구용 서방형 제제로, 4세 이상 소아·성인 PWS 환자의 과식증을 치료하는 데 사용할 수 있다. 오는 4월 중 미국 내에서 출시 예정이다.
FDA 승인은 VYKAT XR과 위약의 효능을 비교한 임상 3상 시험 'C602=RWP'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 회사에 따르면, 임상 시험에서 초반에 VYKAT XR을 복용하다 중단하고 위약으로 바꿔 복용한 환자들은 과식증이 유의미하게 악화한 반면, VYKAT XR 복용을 지속한 환자들은 증상 개선 효과가 유지됐다. 안전성은 기존 연구 결과과 일관됐다. 가장 흔한 VYKAT XR의 이상 반응은 다모증, 부종, 고혈당증, 발진이었으나, 대부분 경미한 수준이었다.
임상 시험을 주도한 미국 플로리다대 소아내분비학과 제니퍼 밀러 교수는 "프래드-윌리 증후군 환자의 가족들은 환자가 24시간 내내 음식에 접근하지 못하도록 감시해야 했기 때문에 집에 갇힌 죄수처럼 살아왔다"며 "프래더-윌리 증후군 환자의 생명을 앗아가는 과식증을 치료하기 위해 VYKAT XR을 사용할 수 있어 기쁘다"며 고 말했다.
프래더-윌리 증후군은 15번 염색체의 유전자에 이상이 생겨 발생하는 희귀 질환이다. 출산아 1만~1만5000명 당 1명꼴로 발생한다고 알려졌다. 대표 증상은 과식증으로, 환자는 식욕 증가와 포만감 부족을 자주 느끼며, 이로 인해 식사 후에도 배고픔을 느끼고 음식을 계속 섭취하려는 강박 증상을 보인다. 과식증은 비만, 당뇨, 심혈관계 질환 등의 합병증으로 이어져 환자의 생명을 위협할 수 있다.
이번 승인으로 VYKAT XR은 프래더-윌리 증후군 환자의 과식증을 치료할 수 있는 최초의 치료제가 됐다. VYKAT XR은 1일 1회 복용하는 경구용 서방형 제제로, 4세 이상 소아·성인 PWS 환자의 과식증을 치료하는 데 사용할 수 있다. 오는 4월 중 미국 내에서 출시 예정이다.
FDA 승인은 VYKAT XR과 위약의 효능을 비교한 임상 3상 시험 'C602=RWP'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 회사에 따르면, 임상 시험에서 초반에 VYKAT XR을 복용하다 중단하고 위약으로 바꿔 복용한 환자들은 과식증이 유의미하게 악화한 반면, VYKAT XR 복용을 지속한 환자들은 증상 개선 효과가 유지됐다. 안전성은 기존 연구 결과과 일관됐다. 가장 흔한 VYKAT XR의 이상 반응은 다모증, 부종, 고혈당증, 발진이었으나, 대부분 경미한 수준이었다.
임상 시험을 주도한 미국 플로리다대 소아내분비학과 제니퍼 밀러 교수는 "프래드-윌리 증후군 환자의 가족들은 환자가 24시간 내내 음식에 접근하지 못하도록 감시해야 했기 때문에 집에 갇힌 죄수처럼 살아왔다"며 "프래더-윌리 증후군 환자의 생명을 앗아가는 과식증을 치료하기 위해 VYKAT XR을 사용할 수 있어 기쁘다"며 고 말했다.
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