GSK 골수섬유증 신약 '옴짜라', 급여 첫 관문 통과

한국GSK의 혈액암 신약 '옴짜라(성분명 모멜로티닙)'가 급여 첫 관문을 넘는 데 성공했다. 반면 한국MSD의 희귀질환 치료제 '웰리렉(성분명 벨주티판)'은 고배를 마셨다.

건강보험심사평가원은 지난 19일 제2차 중증(암)질환심의위원회(암질심) 결과를 공개했다.

옴짜라는 국내 최초로 허가된 빈혈 동반 골수섬유증 치료제로, 작년 9월 식품의약품안전처의 승인을 획득했다. 이번 암질심에서는 빈혈이 있는 성인의 중간 위험군 또는 고위험군 골수섬유증 치료 용도로 급여기준이 설정됐다. 골수섬유증이란 골수가 딱딱해지는 '섬유화'가 진행돼 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 희귀 혈액암의 일종이다.

옴짜라는 골수 섬유화에 영향을 미치는 3가지 주요 신호 전달 경로를 차단한다. 기존 치료제가 차단하던 JAK1, JAK2 단백질뿐만 아니라 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1)도 추가로 차단한다. 특히 ACVR1은 빈혈에 영향을 미치는 신호 전달 경로로, 옴짜라는 ACVR1의 과도한 활성을 억제해 투여 용량 감소나 치료 중단 사례가 적다.

사이넥스의 '레다가겔(성분명 클로르메틴)'도 신규 급여기준 설정에 성공했다. 레다가겔은 이전에 피부직접요법을 받은 초기 균상식육종 피부 T-세포 림프종 성인 환자의 국소적 치료에서 급여기준이 설정됐다.

반면, 한국MSD 폰히펠-린다우병(VHL) 치료제 웰리렉은 암질심의 문턱을 넘지 못했다. 웰리렉은 작년 8월 첫 암질심에서도 고배를 마신 바 있는 치료제로, 한 달(90알) 분량의 약가가 2261만원으로 고가인 만큼 급여 적용을 촉구하는 국민청원이 이어지기도 했다. 이번 암질심에서 재도전에 나섰으나, 다시 급여가 좌절됐다.

한국얀센 전립선암 치료제 '얼리다(성분명 아팔루타마이드)'는 고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(mmCRPC) 환자 치료제로 급여기준이 확대 설정됐다. 얼리다는 앞서 지난 2023년 4월부터 전이성 호르몬 감수성 전립선암(mHSPC)' 1차 치료제로 보험급여가 적용된 바 있다.

HK이노엔의 식도암 치료제 '캄토프(성분명 이리노테칸)'도 허가초과 요법(의약품을 규제기관으로부터 승인받은 사항을 초과해 사용)으로 급여기준이 확대됐다. 또한, 한국다이이찌산쿄 ADC(항체-약물접합체) '엔허투(성분명 트라스트주맙 데룩스테칸)'는 국소 진행성 또는 전이성 HER2(인간 상피세포 성장인자 수용체 2형) 양성 위 또는 위식도접합부 선암종 3차 이상 치료에서 이전 치료법을 명확화하는 조건으로 급여기준이 확대됐다.