제약 인사이드
미국 식품의약국(FDA) 허가는 세계적인 블록버스터 신약이 되기 위해 반드시 거쳐야 할 관문이다. 지난해에는 총 50개 제품이 이 관문을 통과한 것으로 나타났다. 알츠하이머 치료제 ‘키선라’를 비롯해 50년만의 새로운 조현병 치료제 ‘코벤피’, 세계 최초 MASH(대사이상성 지방간염) 치료제 ‘레즈디프라’ 등이 포함됐으며, 유한양행 항암제 ‘렉라자(현지 제품명 라즈클루즈)’와 휴젤 보툴리눔 톡신 ‘보툴렉스(현지 제품명 레티보)’ 등 국산 신약도 이름을 올렸다.
27일 한국보건산업진흥원 ‘FDA 허가 신약들과 전망’ 보고서에 따르면, 지난해 FDA 의약품평가연구센터(CDER)는 총 50개 신약을 허가했다. 55개 신약을 허가한 2023년과 비교하면 허가 개수가 소폭 줄었으나, 2019~2023년 5년 평균치(48.6개)보다는 많았다.
타깃 질환은 암이 15건(30%)으로 가장 많았고, 이어 ▲심혈관질환 6건 ▲순환계질환 5건 ▲중추신경계질환 5건 순이었다. 모달리티(치료접근법)별로 보면 저분자치료제(30건, 60%)와 항체의약품(13건, 26%)이 80% 이상을 차지했다.
보건산업진흥원은 지난해 FDA 허가 신약 중 주목할 만한 신약으로 ‘키선라’와 ‘코벤피’, ‘레즈디프라’를 꼽았다.
지난해 7월 미국 내 시판 허가를 획득한 키선라는 일라이 릴리가 개발한 초기 증상성 알츠하이머 치료제다. 뇌에 축적된 ‘베타 아밀로이드 플라크’를 제거해, 질병의 근본적 치료제로서 가능성을 인정받았다. 1년 앞서 ‘레켐비’가 베타 아밀로이드 항체의약품으로 FDA 허가를 받았으나, 키선라는 레켐비(2주 1회 투여)와 달리 월 1회 투여로 편의성 측면에서 우위에 있다고 평가된다. 임상 3상 결과에 따르면, 키선라는 초기 알츠하이머 환자에서 질병 진행을 약 35% 지연시키는 것으로 나타났다. 이 역시 레켐비(27%)에 비해 향상된 수치다. 다만 부작용 비율이 레켐비보다 약 10% 높은 것으로 보고된다.
알츠하이머 치료제 시장 규모는 지난해 기준 약 8억6000만달러(한화 1조2300억원)로 추정된다. 올해를 기점으로 시장 규모가 급격히 성장해, 2030년에는 122억달러(한화 17조4500억원)에 이를 전망이다. 이에 따른 키선라의 2030년 예상 매출은 24억달러(한화 3조4300억원) 수준이다.
레즈디프라는 세계 최초 MASH 치료제다. 마드리갈 파마슈티컬스는 1980년 미국 메이요클리닉 연구자들이 처음으로 ‘비알콜성 지방간염(NASH)’이라는 용어를 사용한 후 약 40년 만에 신약 개발에 성공했다. 과거 인터셉트파마슈티컬스, 화이자, BMS 등이 개발에 나섰으나 줄줄이 고배를 마신 바 있다.
임상 3상 결과를 보면, 레즈디프라를 1일 1회 80mg 또는 100mg 투여한 환자의 25.9%, 29.9%가 섬유화·악화 없이 MASH가 제거됐다. 반면 위약군은 이 비율이 9.7%에 그쳤다.
레즈디프라는 최초의 MASH 치료제인 만큼, 시판 후 블록버스터 신약 등극이 유력한 상황이다. 2025년 이후 유럽 승인이 이루어질 경우, 2026년에는 매출이 10억달러(1조4300억원)를 넘어설 것으로 보인다. 일각에서는 2030년 기준 전체 시장의 3분의 1을 차지할 것이라는 관측도 제기된다. 다른 제약사들의 MASH 치료제 개발 성공 여부가 변수로 작용할 전망이다.
BMS는 지난해 FDA로부터 조현병 치료제 ‘코벤피’의 허가를 획득했다. 코벤피는 약 50년 만에 승인된 콜린성 수용체 표적 조현병 치료제다. 기존에는 도파민 수용체를 표적으로 하는 약물이 표준 치료제로 사용돼왔다. 기존 조현병 치료제의 경우 부작용이 많아 약물 사용을 중단하는 환자가 많았으나, 코벤피는 다른 방식으로 작용해 증상 개선이 빠르고 부작용 또한 적을 것으로 기대 받고 있다.
임상 3상 결과에 따르면, 코벤피 사용 후 양성·음성 증후군 척도가 30% 이상 감소한 환자의 비중이 50.6%로 확인됐다. 위약은 25.3%의 비율을 보였다. 전문가들은 코벤티가 2026년 안에 블록버스터 신약이 될 것으로 내다보고 있다. 예상 매출 또한 최대 100억달러(한화 약 14조3000억원)에 이를 것으로 전망된다.
한국보건산업진흥원 제약바이오산업지원팀 정순규 연구원은 “2024년 FDA 신약 허가의 특징을 요약하면, 신약 모달리티의 다양화, 중소제약기업들의 선전, 희귀질환 치료제의 현격한 감소라고 할 수 있다”며 “향후 글로벌 제약시장은 초기 임상 단계보다는 임상 3상 위주의 라이센싱 거래와 M&A가 이뤄지고, 다수의 환자군을 대상으로 하는 대사질환이나 항암제 중심으로 신약 개발이 활발해질 것으로 예상된다”고 말했다.
27일 한국보건산업진흥원 ‘FDA 허가 신약들과 전망’ 보고서에 따르면, 지난해 FDA 의약품평가연구센터(CDER)는 총 50개 신약을 허가했다. 55개 신약을 허가한 2023년과 비교하면 허가 개수가 소폭 줄었으나, 2019~2023년 5년 평균치(48.6개)보다는 많았다.
타깃 질환은 암이 15건(30%)으로 가장 많았고, 이어 ▲심혈관질환 6건 ▲순환계질환 5건 ▲중추신경계질환 5건 순이었다. 모달리티(치료접근법)별로 보면 저분자치료제(30건, 60%)와 항체의약품(13건, 26%)이 80% 이상을 차지했다.
보건산업진흥원은 지난해 FDA 허가 신약 중 주목할 만한 신약으로 ‘키선라’와 ‘코벤피’, ‘레즈디프라’를 꼽았다.
지난해 7월 미국 내 시판 허가를 획득한 키선라는 일라이 릴리가 개발한 초기 증상성 알츠하이머 치료제다. 뇌에 축적된 ‘베타 아밀로이드 플라크’를 제거해, 질병의 근본적 치료제로서 가능성을 인정받았다. 1년 앞서 ‘레켐비’가 베타 아밀로이드 항체의약품으로 FDA 허가를 받았으나, 키선라는 레켐비(2주 1회 투여)와 달리 월 1회 투여로 편의성 측면에서 우위에 있다고 평가된다. 임상 3상 결과에 따르면, 키선라는 초기 알츠하이머 환자에서 질병 진행을 약 35% 지연시키는 것으로 나타났다. 이 역시 레켐비(27%)에 비해 향상된 수치다. 다만 부작용 비율이 레켐비보다 약 10% 높은 것으로 보고된다.
알츠하이머 치료제 시장 규모는 지난해 기준 약 8억6000만달러(한화 1조2300억원)로 추정된다. 올해를 기점으로 시장 규모가 급격히 성장해, 2030년에는 122억달러(한화 17조4500억원)에 이를 전망이다. 이에 따른 키선라의 2030년 예상 매출은 24억달러(한화 3조4300억원) 수준이다.
레즈디프라는 세계 최초 MASH 치료제다. 마드리갈 파마슈티컬스는 1980년 미국 메이요클리닉 연구자들이 처음으로 ‘비알콜성 지방간염(NASH)’이라는 용어를 사용한 후 약 40년 만에 신약 개발에 성공했다. 과거 인터셉트파마슈티컬스, 화이자, BMS 등이 개발에 나섰으나 줄줄이 고배를 마신 바 있다.
임상 3상 결과를 보면, 레즈디프라를 1일 1회 80mg 또는 100mg 투여한 환자의 25.9%, 29.9%가 섬유화·악화 없이 MASH가 제거됐다. 반면 위약군은 이 비율이 9.7%에 그쳤다.
레즈디프라는 최초의 MASH 치료제인 만큼, 시판 후 블록버스터 신약 등극이 유력한 상황이다. 2025년 이후 유럽 승인이 이루어질 경우, 2026년에는 매출이 10억달러(1조4300억원)를 넘어설 것으로 보인다. 일각에서는 2030년 기준 전체 시장의 3분의 1을 차지할 것이라는 관측도 제기된다. 다른 제약사들의 MASH 치료제 개발 성공 여부가 변수로 작용할 전망이다.
BMS는 지난해 FDA로부터 조현병 치료제 ‘코벤피’의 허가를 획득했다. 코벤피는 약 50년 만에 승인된 콜린성 수용체 표적 조현병 치료제다. 기존에는 도파민 수용체를 표적으로 하는 약물이 표준 치료제로 사용돼왔다. 기존 조현병 치료제의 경우 부작용이 많아 약물 사용을 중단하는 환자가 많았으나, 코벤피는 다른 방식으로 작용해 증상 개선이 빠르고 부작용 또한 적을 것으로 기대 받고 있다.
임상 3상 결과에 따르면, 코벤피 사용 후 양성·음성 증후군 척도가 30% 이상 감소한 환자의 비중이 50.6%로 확인됐다. 위약은 25.3%의 비율을 보였다. 전문가들은 코벤티가 2026년 안에 블록버스터 신약이 될 것으로 내다보고 있다. 예상 매출 또한 최대 100억달러(한화 약 14조3000억원)에 이를 것으로 전망된다.
한국보건산업진흥원 제약바이오산업지원팀 정순규 연구원은 “2024년 FDA 신약 허가의 특징을 요약하면, 신약 모달리티의 다양화, 중소제약기업들의 선전, 희귀질환 치료제의 현격한 감소라고 할 수 있다”며 “향후 글로벌 제약시장은 초기 임상 단계보다는 임상 3상 위주의 라이센싱 거래와 M&A가 이뤄지고, 다수의 환자군을 대상으로 하는 대사질환이나 항암제 중심으로 신약 개발이 활발해질 것으로 예상된다”고 말했다.
이 기사와 관련기사