한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 임상 1·2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.
이번 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가할 예정이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성·염증 반응이 일어나고, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법으로 치료하고 있다. 이 같은 1세대 치료제는 2주에 한 번 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로, 작년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 심포지엄을 통해 기존 치료제 대비 우수한 신장 기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 확인된 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.
한미약품 관계자는 “LA-GLA의 임상 1·2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정”이라며 “긍정적 결과를 기대한다”고 말했다.
이번 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가할 예정이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성·염증 반응이 일어나고, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 효소대체요법으로 치료하고 있다. 이 같은 1세대 치료제는 2주에 한 번 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로, 작년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 심포지엄을 통해 기존 치료제 대비 우수한 신장 기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 확인된 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.
한미약품 관계자는 “LA-GLA의 임상 1·2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정”이라며 “긍정적 결과를 기대한다”고 말했다.
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