레스메티롬 성분 대사이상 지방간염(MASH) 블록버스터 신약 '레즈디프라'가 올해 3분기에만 850억원 이상의 매출을 올린 것으로 나타났다. 최근에는 레즈디프라의 후발 주자로 활약하기 위한 제약사들의 움직임 또한 주목되고 있다.
◇레즈디프라, 3분기 매출 850억 이상… 유럽 허가 추진
미국 MASH 치료제 전문 기업 마드리갈은 2024년 3분기 영업 실적을 지난달 31일(현지시간) 공개했다. 이번 분기 실적 보고는 지난 3월 레즈디프라가 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인을 받은 후 맞이하는 두 번째 발표다.
마드리갈에 따르면, 회사는 올해 3분기 지난 2분기(1460만달러) 대비 3배 이상 증가한 6220만달러(한화 약 852억7000만원)의 매출을 올렸다. 전년 동기에는 레즈디프라가 FDA의 허가를 받지 못해 제품 판매가 불가능했던 만큼, 별도로 매출이 집계되지 않았다. 마드리갈의 매출은 시장 평균 전망치인 3400만달러의 2배에 조금 못 미치는 수준이며, 가장 높은 매출을 예측한 아이큐비아(IQVIA)의 5800만달러도 웃돌았다.
마드리갈에 따르면, 레즈디프라의 매출뿐만 아니라 복용 환자 수도 증가했다. 레즈디프라 복용 환자 수는 3분기 초반 기준 약 2000명을 조금 넘는 수준이었으나, 3분기 말 기준 6800명을 넘어섰다.
한편, 레즈디프라는 내년 유럽 시장 진출을 목표로 유럽 의약품청(EMA)의 평가도 받고 있다. 마드리갈 관계자는 "현재 10억 달러의 현금과 현금성 자산을 보유하고 있어 유럽 출시 목표를 달성할 수 있는 유리한 위치에 있다"며 "유럽 규제당국의 승인 여부 결정은 내년 중반쯤으로 예상한다"고 말했다.
◇정식 승인 위해… 확증 임상 연구 진행 예정
다만, 레즈디프라의 승인 지위는 완전 승인이 아니라 가속 승인이다. 가속 승인은 마땅한 치료 선택지가 없어 새로운 치료 옵션이 필요한 질병의 치료를 위해 임상 2·3상 단계에 있는 신약 후보 물질을 신속하게 도입하는 제도다.
이는 곧 FDA가 레즈디프라를 새로운 치료 옵션이 시급한 MASH 환자들에게 사용할 수 있도록 인정했으나, 데이터가 아직 불충분해 모든 MASH 환자들을 치료할 수 있다고 인정한 것은 아니라는 뜻이다. 마드리갈은 FDA의 가속 승인을 받을 당시 966명의 환자를 대상으로 간 손상 위험과 MASH 증상을 모두 개선한 예비 유효성 데이터만을 증거로 제출했다. 가속 승인을 받은 신약이 승인 지위를 유지하거나, 정식 승인으로 전환하기 위해서는 추후 확증 임상시험을 통해 FDA가 요구하는 데이터를 보충해야 한다.
이에 대응하기 위해 회사도 움직임에 나선 상태다. 마드리갈은 지난 10월 레즈디프라의 확증 임상 시험 'MAESTRO-NASH OUTCOMES'에 환자 등록을 완료했다고 발표했다. 마드리갈에 따르면, 해당 연구 결과가 긍정적으로 나올 경우 ▲비간경변성 MASH 적응증의 정식 승인 전환과 ▲보상성 MASH 간경변 치료제로의 적응증 확장을 뒷받침할 수 있다.
마드리갈 빌 시볼드 최고경영자가 "레즈디프라의 출시는 순조롭게 진행되고 있다"면서도 "파이프라인을 발전시켜 보상성 MASH 간경변 환자를 위한 임상 연구에 환자 등록을 완료했다"고 말했다.
◇마땅한 후발주자 없어… "발병 요인 매우 복잡해"
한편 글로벌 MASH 치료제 시장 규모는 2026년 기준 253억달러(한화 약 33조원)일 것으로 전망된다. 다만, MASH 치료제는 개발 난이도가 높아 현재 레즈디프라를 제외하면 마땅한 경쟁 약물·후발 주자가 없는 상황이다.
이는 MASH의 발병에 미치는 요인이 복잡해 확실한 표적을 설정하기 어렵기 때문이다. MASH는 간에 독성 지방 분자가 축적하면서 발생하는 질환으로, 시간이 지나면서 염증과 조직 손상을 일으킨다. 물론 MASH 환자의 70~80%는 비만과 2형 당뇨를 동반하기 때문에 혈당·체중 조절 기전을 포함한 치료제가 효과적일 것이라는 분석이 있으나, 모든 기전과 명확히 연관이 있다고 밝혀진 것은 아니다. 실제로 지난 10월 길리어드 사이언스는 2019년 유한양행에서 도입한 MASH 치료제 후보물질의 개발을 포기한 바 있다.
◇노보 노디스크, 세마글루타이드 MASH 임상시험 결과 발표
이러한 상황에서 지난 1일(현지시간) 노보 노디스크가 발표한 임상시험 결과가 주목받고 있다. 노보 노디스크는 현재 비만치료제로 쓰이는 세마글루타이드(제품명 위고비)의 MASH 적응증 확장을 노리고 있다.
세마글루타이드의 MASH 적응증 임상 3상 시험 'ESSENCE' 파트1 연구에서는 800명의 환자를 대상으로 주 1회 위고비(2.4㎎) 투여와 표준치료를 병행하며 72주간 평가했다. 그 결과, 세마글루타이드는 환자들의 간 섬유증을 지방간염의 악화 없이 37% 개선했으며, 62.9%의 환자가 간 섬유증 악화 없이 지방간염 완화에 영향을 미쳤다. 이는 위약군의 개선율인 각각 22.5%·34.1%보다 높은 수치였다. 노보 노디스크는 이 데이터를 기반으로 내년 상반기 미국·유럽에 MASH 적응증 추가를 신청할 예정이라고 밝혔다.
◇레즈디프라, 3분기 매출 850억 이상… 유럽 허가 추진
미국 MASH 치료제 전문 기업 마드리갈은 2024년 3분기 영업 실적을 지난달 31일(현지시간) 공개했다. 이번 분기 실적 보고는 지난 3월 레즈디프라가 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인을 받은 후 맞이하는 두 번째 발표다.
마드리갈에 따르면, 회사는 올해 3분기 지난 2분기(1460만달러) 대비 3배 이상 증가한 6220만달러(한화 약 852억7000만원)의 매출을 올렸다. 전년 동기에는 레즈디프라가 FDA의 허가를 받지 못해 제품 판매가 불가능했던 만큼, 별도로 매출이 집계되지 않았다. 마드리갈의 매출은 시장 평균 전망치인 3400만달러의 2배에 조금 못 미치는 수준이며, 가장 높은 매출을 예측한 아이큐비아(IQVIA)의 5800만달러도 웃돌았다.
마드리갈에 따르면, 레즈디프라의 매출뿐만 아니라 복용 환자 수도 증가했다. 레즈디프라 복용 환자 수는 3분기 초반 기준 약 2000명을 조금 넘는 수준이었으나, 3분기 말 기준 6800명을 넘어섰다.
한편, 레즈디프라는 내년 유럽 시장 진출을 목표로 유럽 의약품청(EMA)의 평가도 받고 있다. 마드리갈 관계자는 "현재 10억 달러의 현금과 현금성 자산을 보유하고 있어 유럽 출시 목표를 달성할 수 있는 유리한 위치에 있다"며 "유럽 규제당국의 승인 여부 결정은 내년 중반쯤으로 예상한다"고 말했다.
◇정식 승인 위해… 확증 임상 연구 진행 예정
다만, 레즈디프라의 승인 지위는 완전 승인이 아니라 가속 승인이다. 가속 승인은 마땅한 치료 선택지가 없어 새로운 치료 옵션이 필요한 질병의 치료를 위해 임상 2·3상 단계에 있는 신약 후보 물질을 신속하게 도입하는 제도다.
이는 곧 FDA가 레즈디프라를 새로운 치료 옵션이 시급한 MASH 환자들에게 사용할 수 있도록 인정했으나, 데이터가 아직 불충분해 모든 MASH 환자들을 치료할 수 있다고 인정한 것은 아니라는 뜻이다. 마드리갈은 FDA의 가속 승인을 받을 당시 966명의 환자를 대상으로 간 손상 위험과 MASH 증상을 모두 개선한 예비 유효성 데이터만을 증거로 제출했다. 가속 승인을 받은 신약이 승인 지위를 유지하거나, 정식 승인으로 전환하기 위해서는 추후 확증 임상시험을 통해 FDA가 요구하는 데이터를 보충해야 한다.
이에 대응하기 위해 회사도 움직임에 나선 상태다. 마드리갈은 지난 10월 레즈디프라의 확증 임상 시험 'MAESTRO-NASH OUTCOMES'에 환자 등록을 완료했다고 발표했다. 마드리갈에 따르면, 해당 연구 결과가 긍정적으로 나올 경우 ▲비간경변성 MASH 적응증의 정식 승인 전환과 ▲보상성 MASH 간경변 치료제로의 적응증 확장을 뒷받침할 수 있다.
마드리갈 빌 시볼드 최고경영자가 "레즈디프라의 출시는 순조롭게 진행되고 있다"면서도 "파이프라인을 발전시켜 보상성 MASH 간경변 환자를 위한 임상 연구에 환자 등록을 완료했다"고 말했다.
◇마땅한 후발주자 없어… "발병 요인 매우 복잡해"
한편 글로벌 MASH 치료제 시장 규모는 2026년 기준 253억달러(한화 약 33조원)일 것으로 전망된다. 다만, MASH 치료제는 개발 난이도가 높아 현재 레즈디프라를 제외하면 마땅한 경쟁 약물·후발 주자가 없는 상황이다.
이는 MASH의 발병에 미치는 요인이 복잡해 확실한 표적을 설정하기 어렵기 때문이다. MASH는 간에 독성 지방 분자가 축적하면서 발생하는 질환으로, 시간이 지나면서 염증과 조직 손상을 일으킨다. 물론 MASH 환자의 70~80%는 비만과 2형 당뇨를 동반하기 때문에 혈당·체중 조절 기전을 포함한 치료제가 효과적일 것이라는 분석이 있으나, 모든 기전과 명확히 연관이 있다고 밝혀진 것은 아니다. 실제로 지난 10월 길리어드 사이언스는 2019년 유한양행에서 도입한 MASH 치료제 후보물질의 개발을 포기한 바 있다.
◇노보 노디스크, 세마글루타이드 MASH 임상시험 결과 발표
이러한 상황에서 지난 1일(현지시간) 노보 노디스크가 발표한 임상시험 결과가 주목받고 있다. 노보 노디스크는 현재 비만치료제로 쓰이는 세마글루타이드(제품명 위고비)의 MASH 적응증 확장을 노리고 있다.
세마글루타이드의 MASH 적응증 임상 3상 시험 'ESSENCE' 파트1 연구에서는 800명의 환자를 대상으로 주 1회 위고비(2.4㎎) 투여와 표준치료를 병행하며 72주간 평가했다. 그 결과, 세마글루타이드는 환자들의 간 섬유증을 지방간염의 악화 없이 37% 개선했으며, 62.9%의 환자가 간 섬유증 악화 없이 지방간염 완화에 영향을 미쳤다. 이는 위약군의 개선율인 각각 22.5%·34.1%보다 높은 수치였다. 노보 노디스크는 이 데이터를 기반으로 내년 상반기 미국·유럽에 MASH 적응증 추가를 신청할 예정이라고 밝혔다.
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