식품의약품안전처는 지난 24일 GSK의 모멜로티닙염산염수화물 성분 골수섬유증 희귀의약품 치료제 '옴짜라정'을 허가했다고 25일 밝혔다.
옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1·JAK2 단백질뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 포함해 총 3가지 주요 신호 전달 경로를 차단하는 기전을 가진 치료제다. 식사 여부와 관계없이 복용할 수 있으며, 1일 1회 200mg을 경구 투여하면 된다.
옴짜라는 작년 9월 미국 식품의약국(FDA)에서 최초 허가됐다. 지난 1월과 6월에는 각각 유럽과 일본에서도 승인됐다.
골수섬유증은 골수 증식 종양 중 하나로, 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행돼 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 상태를 말한다. 진행성 골수 섬유화 외에도 빈혈, 혈소판 감소증, 간·비장 비대 등의 증상을 유발할 수 있다. 이 중 빈혈은 다른 증상 대비 사망 위험을 2배가량 높인다고 알려졌다. 국내 골수섬유증 환자의 경우, 지난해 기준 약 2292명의 환자가 입원 또는 외래 치료를 받은 것으로 보고됐다.
이번 허가로 옴짜라는 빈혈이 있는 중간~고위험군 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용할 수 있게 됐다. 해당 골수섬유증 환자에는 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 환자가 포함된다.
옴짜라의 허가는 임상 3상 시험 'SIMPLIFY-1'과 'MOMENTUM'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. SIMPLIFY-1 시험은 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 옴짜라와 룩소리티닙(노바티스 자카비)의 효능·안전성을 비교한 연구다. 임상에서 옴짜라는 1차 평가변수인 치료 24주차의 비장 용적 반응(비장의 용적이 35% 이상 감소한 것)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 입증했다.
MOMENTUM은 이전에 JAK 억제제로 치료받은 경험이 있고, 골수섬유증 증상과 빈혈을 겪는 성인 환자 195명을 대상으로 옴짜라와 다나졸의 효능·안전성을 비교한 연구다. 임상 결과, 옴짜라 투여군에서 임상 24주차의 총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 환자의 비율은 25%였으며, 이는 다나졸 투여군에서 나타난 9% 대비 통계적으로 유의한 수치였다.
한편, 두 시험의 옴짜라 투여군에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사와 오심이었다. 3등급 이상의 혈액학적 이상반응으로는 혈소판감소증이 가장 흔하게 나타났다.
옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1·JAK2 단백질뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 포함해 총 3가지 주요 신호 전달 경로를 차단하는 기전을 가진 치료제다. 식사 여부와 관계없이 복용할 수 있으며, 1일 1회 200mg을 경구 투여하면 된다.
옴짜라는 작년 9월 미국 식품의약국(FDA)에서 최초 허가됐다. 지난 1월과 6월에는 각각 유럽과 일본에서도 승인됐다.
골수섬유증은 골수 증식 종양 중 하나로, 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행돼 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 상태를 말한다. 진행성 골수 섬유화 외에도 빈혈, 혈소판 감소증, 간·비장 비대 등의 증상을 유발할 수 있다. 이 중 빈혈은 다른 증상 대비 사망 위험을 2배가량 높인다고 알려졌다. 국내 골수섬유증 환자의 경우, 지난해 기준 약 2292명의 환자가 입원 또는 외래 치료를 받은 것으로 보고됐다.
이번 허가로 옴짜라는 빈혈이 있는 중간~고위험군 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용할 수 있게 됐다. 해당 골수섬유증 환자에는 ▲일차성 골수섬유증 ▲진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 ▲본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 환자가 포함된다.
옴짜라의 허가는 임상 3상 시험 'SIMPLIFY-1'과 'MOMENTUM'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. SIMPLIFY-1 시험은 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 옴짜라와 룩소리티닙(노바티스 자카비)의 효능·안전성을 비교한 연구다. 임상에서 옴짜라는 1차 평가변수인 치료 24주차의 비장 용적 반응(비장의 용적이 35% 이상 감소한 것)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 입증했다.
MOMENTUM은 이전에 JAK 억제제로 치료받은 경험이 있고, 골수섬유증 증상과 빈혈을 겪는 성인 환자 195명을 대상으로 옴짜라와 다나졸의 효능·안전성을 비교한 연구다. 임상 결과, 옴짜라 투여군에서 임상 24주차의 총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 환자의 비율은 25%였으며, 이는 다나졸 투여군에서 나타난 9% 대비 통계적으로 유의한 수치였다.
한편, 두 시험의 옴짜라 투여군에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사와 오심이었다. 3등급 이상의 혈액학적 이상반응으로는 혈소판감소증이 가장 흔하게 나타났다.