식품의약품안전처는 지난 3일 희귀의약품 지정 공고를 통해 세르비에의 보라시데닙 성분 신경교종 신약 '보라니고'를 희귀의약품으로 지정했다고 4일 밝혔다.
식약처는 보라니고를 아이소시트르산 탈수소효소(IDH) 변이 미만성 신경교종 치료제로 지정했다. 보라니고는 프랑스의 종양학 치료제 전문 제약사 세르비에가 개발한 IDH1·IDH2 이중억제제로, 뇌-혈관장벽(BBB)을 통과하도록 설계됐다. 세르비에는 2021년 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스의 종양학 사업부를 20억 달러(한화 약 2조 6800억원)에 인수해 보라니고를 손에 넣었다.
신경교종은 뇌와 척수 내부에 위치한 신경교세포에서 발생하는 종양으로, 진행 속도는 느리지만 치명률이 높다. 신경교종은 종양의 악성도에 따라 크게 4단계로 나뉘는데, 1단계는 양성 종양을 의미하며 4단계는 가장 악성인 종양을 뜻한다. 특히 대부분 2등급 미만성 신경교종 환자는 IDH1 돌연변이나 IDH2 돌연변이가 나타나는데, IDH 돌연변이를 동반한 미만성 신경교종은 50세 미만 성인에게서 가장 흔하게 진단된다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 보라니고를 지난 8월 생체검사나 아전절제술(수술 부위의 3분의 2 이상을 절제하는 수술) 또는 전절제술을 포함한 수술을 받은 성인·12세 이상 소아 2등급 미만성 신경교종 치료제로 허가했다. 당시 FDA는 임상 3상 시험 'INDIGO'의 결과를 근거로 보라니고를 승인했다. 보라니고는 임상시험에서 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 낮췄으며, 이들의 추가 치료 위험도 74% 감소시킨 것으로 나타났다.
한편, 세르비에는 IDH1 억제제인 '팁소보(성분명 이보시데닙)'와 IDH2 억제제 '이디파(성분명 에나시데닙)'도 보유하고 있다. 다만 두 약제 모두 미국에서 신경교종 치료제가 아닌 다른 적응증으로만 승인된 상태로, 신경교종 치료 용도로는 정식 승인을 받지 못했다. FDA는 팁소보를 골수이형성증후군 치료제로 승인했으며, 이디파는 급성 골수성 백혈병 치료제로 허가했다.
식약처는 보라니고를 아이소시트르산 탈수소효소(IDH) 변이 미만성 신경교종 치료제로 지정했다. 보라니고는 프랑스의 종양학 치료제 전문 제약사 세르비에가 개발한 IDH1·IDH2 이중억제제로, 뇌-혈관장벽(BBB)을 통과하도록 설계됐다. 세르비에는 2021년 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스의 종양학 사업부를 20억 달러(한화 약 2조 6800억원)에 인수해 보라니고를 손에 넣었다.
신경교종은 뇌와 척수 내부에 위치한 신경교세포에서 발생하는 종양으로, 진행 속도는 느리지만 치명률이 높다. 신경교종은 종양의 악성도에 따라 크게 4단계로 나뉘는데, 1단계는 양성 종양을 의미하며 4단계는 가장 악성인 종양을 뜻한다. 특히 대부분 2등급 미만성 신경교종 환자는 IDH1 돌연변이나 IDH2 돌연변이가 나타나는데, IDH 돌연변이를 동반한 미만성 신경교종은 50세 미만 성인에게서 가장 흔하게 진단된다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 보라니고를 지난 8월 생체검사나 아전절제술(수술 부위의 3분의 2 이상을 절제하는 수술) 또는 전절제술을 포함한 수술을 받은 성인·12세 이상 소아 2등급 미만성 신경교종 치료제로 허가했다. 당시 FDA는 임상 3상 시험 'INDIGO'의 결과를 근거로 보라니고를 승인했다. 보라니고는 임상시험에서 재발성 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 환자의 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 낮췄으며, 이들의 추가 치료 위험도 74% 감소시킨 것으로 나타났다.
한편, 세르비에는 IDH1 억제제인 '팁소보(성분명 이보시데닙)'와 IDH2 억제제 '이디파(성분명 에나시데닙)'도 보유하고 있다. 다만 두 약제 모두 미국에서 신경교종 치료제가 아닌 다른 적응증으로만 승인된 상태로, 신경교종 치료 용도로는 정식 승인을 받지 못했다. FDA는 팁소보를 골수이형성증후군 치료제로 승인했으며, 이디파는 급성 골수성 백혈병 치료제로 허가했다.
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