유럽연합(EU) 집행위원회가 존슨앤존슨의 얼다피티닙 성분 방광암 표적치료제 '발베사'를 허가했다.
존슨앤존슨의 계열사 얀센-실락 인터내셔널은 EU 집행위원회가 발베사를 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함해 최소 1가지 이상 치료를 받은 섬유아세포 성장 인자 수용체3(FGFR3) 유전자 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자의 치료를 위한 1일 1회 경구용 단독요법으로 승인했다고 23일(현지시간) 발표했다.
요로상피세포암은 요로내부의 상피세포에서 발생하는 암으로, 전체 방광암의 약 90%를 차지하는 가장 흔한 유형이다. 전이 단계에서 뒤늦게 진단받은 환자 중 5년 동안 생존하는 비율이 8%에 불과할 만큼 예후가 좋지 않은 질환이다. 존슨앤존슨에 따르면, 전이성 요로상피세포암 환자의 최대 20%는 FGFR 변이를 갖고 있다.
발베사는 유럽에서 FGFR3 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자를 대상으로 승인된 최초의 범-FGFR 티로신 키나제 억제제다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 2019년 발베사를 FGFR3 또는 FGFR2 변이가 있고 백금 포함 화학요법을 받은 전이성 요로상피세포암 환자의 치료제로 가속 승인한 바 있다. 다만 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 발베사의 허가 사항을 변경했다. 현재 미국에서 발베사는 최소 한 가지 이상의 전신 치료 도중 또는 이후 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자에게 사용할 수 있다.
이번 승인은 임상 3상 시험 'THOR'의 1차 코호트 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 발베사와 화학요법을 비교한 결과, 발베사는 화학요법 대비 사망 위험을 36% 낮춘 것으로 나타났다. 전체 반응률(ORR)은 발베사 투여군 35.3%, 화학요법군 8.5%였다.
중대한 치료 관련 이상반응은 발베사 투여군의 13.3%, 화학요법군의 24.1%에서 관찰됐다. 치료 중단으로 이어진 이상반응은 발베사 투여군의 8.1%, 화학요법군의 13.4%에서 나타났으며, 사망으로 이어진 이상 반응은 발베사 투여군에서 1명, 화학요법군에서 6명 발생했다.
임상을 주도한 프랑스 파리-사클레대 요한 로리오트 교수는 "방광암은 유럽에서 가장 흔한 암 중 하나로 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 환자를 위한 혁신적인 치료 선택지의 필요성이 여전히 크다"며 "얼다피티닙은 지금까지 치료 옵션이 제한적이었던 FGFR3 변이 환자의 전체 생존기간과 무진행 생존기간을 유의미하게 개선시킨 것으로 나타난 새로운 표적 치료제”라고 말했다.
존슨앤존슨의 계열사 얀센-실락 인터내셔널은 EU 집행위원회가 발베사를 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함해 최소 1가지 이상 치료를 받은 섬유아세포 성장 인자 수용체3(FGFR3) 유전자 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자의 치료를 위한 1일 1회 경구용 단독요법으로 승인했다고 23일(현지시간) 발표했다.
요로상피세포암은 요로내부의 상피세포에서 발생하는 암으로, 전체 방광암의 약 90%를 차지하는 가장 흔한 유형이다. 전이 단계에서 뒤늦게 진단받은 환자 중 5년 동안 생존하는 비율이 8%에 불과할 만큼 예후가 좋지 않은 질환이다. 존슨앤존슨에 따르면, 전이성 요로상피세포암 환자의 최대 20%는 FGFR 변이를 갖고 있다.
발베사는 유럽에서 FGFR3 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자를 대상으로 승인된 최초의 범-FGFR 티로신 키나제 억제제다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 2019년 발베사를 FGFR3 또는 FGFR2 변이가 있고 백금 포함 화학요법을 받은 전이성 요로상피세포암 환자의 치료제로 가속 승인한 바 있다. 다만 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 발베사의 허가 사항을 변경했다. 현재 미국에서 발베사는 최소 한 가지 이상의 전신 치료 도중 또는 이후 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자에게 사용할 수 있다.
이번 승인은 임상 3상 시험 'THOR'의 1차 코호트 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 발베사와 화학요법을 비교한 결과, 발베사는 화학요법 대비 사망 위험을 36% 낮춘 것으로 나타났다. 전체 반응률(ORR)은 발베사 투여군 35.3%, 화학요법군 8.5%였다.
중대한 치료 관련 이상반응은 발베사 투여군의 13.3%, 화학요법군의 24.1%에서 관찰됐다. 치료 중단으로 이어진 이상반응은 발베사 투여군의 8.1%, 화학요법군의 13.4%에서 나타났으며, 사망으로 이어진 이상 반응은 발베사 투여군에서 1명, 화학요법군에서 6명 발생했다.
임상을 주도한 프랑스 파리-사클레대 요한 로리오트 교수는 "방광암은 유럽에서 가장 흔한 암 중 하나로 절제 불가능 또는 전이성 요로상피세포암 환자를 위한 혁신적인 치료 선택지의 필요성이 여전히 크다"며 "얼다피티닙은 지금까지 치료 옵션이 제한적이었던 FGFR3 변이 환자의 전체 생존기간과 무진행 생존기간을 유의미하게 개선시킨 것으로 나타난 새로운 표적 치료제”라고 말했다.