에자이와 바이오젠의 레카네맙 성분 알츠하이머 치료제 '레켐비'가 영국에서 허가를 획득했으나, 실제 환자에게 사용될 가능성은 높지 않을 것으로 보인다.
일본 에자이와 미국 바이오젠은 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)이 인간화 아밀로이드 베타(Aβ) 단일클론항체 레켐비를 허가했다고 22일(현지시간) 발표했다. 다만 영국과 달리 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 달 안전성 문제를 이유로 레켐비 승인 거부를 권고한 바 있다.
◇치료 전 유전자 검사 필요… 유럽 국가서 최초 승인
영국에서 레켐비는 아포지단백 E ε4(ApoE ε4) 이형접합을 보유했거나 보유하지 않은 성인에서 알츠하이머로 인한 경도인지장애 또는 경증 알츠하이머 치료제로 승인됐다. 반면 아포지단백 E ε4 동형접합 보유자에게는 안전성 문제로 인해 승인되지 않았다. 따라서 영국에서는 치료 시작 전에 아포지단백 E ε4 유전자 검사를 실시해야 한다.
레켐비는 알츠하이머의 유력한 원인으로 알려진 뇌 아밀로이드의 침착물을 감소시켜 인지기능 소실 등 질병 진행을 늦춘다. 독성 아밀로이드 베타 원시섬유에 우선적으로 작용하며, 아밀로이드 베타 응집체에 선택적으로 결합해 중화작용을 일으켜 뇌에서 제거하는 방식이다.
이번 승인으로 레켐비는 유럽 대륙의 국가에서 최초로 알츠하이머의 근본 원인을 표적으로 하는 초기 알츠하이머 치료제가 됐다. 이는 최근 유럽에서 승인에 먹구름이 낀 것과 대비된다. 앞서 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 7월 말 레켐비의 이점이 안전성 문제를 능가하지 못한다고 판단해 승인 거부를 권고했다.
영국에서의 승인은 임상시험 Clarity AD의 임상 3상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 레켐비는 아포지단백 E ε4 이형접합 보유자 또는 비보유자를 대상으로 임상 18개월차에 CDR-SB(임상적 치매 평가 척도-박스 총점)로 측정한 인지기능 저하를 위약 대비 33% 감소시키면서 1차 평가변수를 충족했다. 또 임상 18개월차에 레켐비 투여군은 경도인지장애 일상생활 수행 능력 척도가 위약군 대비 39% 덜 감소하면서 2차 평가변수도 달성했다.
레켐비의 가장 흔한 이상반응은 주입 관련 반응, 미세출혈을 동반한 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA-H), 낙상, 두통, 아밀로이드 관련 영상 이상-뇌부종(ARIA-E)이었다.
◇실제 사용 가능성 낮아… 영국 보험 급여 적용 거부
영국에서는 약 98만명이 치매를 앓고 있는 것으로 추산되며 이 중 알츠하이머가 원인인 경우는 60~70%로 알려졌기 때문에, 초기 알츠하이머 치료제의 승인은 반가운 소식이다.
다만 레켐비가 영국에서 실제 환자들에게 사용될지는 미지수다. 영국의 독립기관인 국립우수건강관리원(NICE)이 사용 거부 의사를 밝혔기 때문이다. NICE는 영국의 의료보험에 해당하는 영국 국민건강서비스(NHS) 가입 환자에게의 사용 여부를 결정한다. 쉽게 말하면 영국에서의 급여 적용이 쉽지 않을 것이라는 뜻이다.
NICE는 레켐비가 제공하는 효과가 NHS가 부담해야 하는 막대한 비용을 정당화하기에는 너무 작다고 설명했다. 즉, 레켐비를 복지 예산의 세금을 사용할 가치가 없다고 판단한 것이다. 이는 곧 알츠하이머 환자가 레켐비로 치료받기 위해선 높은 비용을 지불해야 한다는 뜻이다. NICE는 공청회를 통해 의견을 수렴해 거쳐 올 하반기에 최종 결정을 내릴 예정이다.
NICE 헬렌 나이트 의약품평가 책임자는 "레켐비는 경증 알츠하이머의 진행을 평균 4~6개월 늦춘다"면서도 "이는 NHS의 추가 비용 지불을 정당화할 만큼의 이점은 아니다"라고 말했다.
일본 에자이와 미국 바이오젠은 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)이 인간화 아밀로이드 베타(Aβ) 단일클론항체 레켐비를 허가했다고 22일(현지시간) 발표했다. 다만 영국과 달리 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 달 안전성 문제를 이유로 레켐비 승인 거부를 권고한 바 있다.
◇치료 전 유전자 검사 필요… 유럽 국가서 최초 승인
영국에서 레켐비는 아포지단백 E ε4(ApoE ε4) 이형접합을 보유했거나 보유하지 않은 성인에서 알츠하이머로 인한 경도인지장애 또는 경증 알츠하이머 치료제로 승인됐다. 반면 아포지단백 E ε4 동형접합 보유자에게는 안전성 문제로 인해 승인되지 않았다. 따라서 영국에서는 치료 시작 전에 아포지단백 E ε4 유전자 검사를 실시해야 한다.
레켐비는 알츠하이머의 유력한 원인으로 알려진 뇌 아밀로이드의 침착물을 감소시켜 인지기능 소실 등 질병 진행을 늦춘다. 독성 아밀로이드 베타 원시섬유에 우선적으로 작용하며, 아밀로이드 베타 응집체에 선택적으로 결합해 중화작용을 일으켜 뇌에서 제거하는 방식이다.
이번 승인으로 레켐비는 유럽 대륙의 국가에서 최초로 알츠하이머의 근본 원인을 표적으로 하는 초기 알츠하이머 치료제가 됐다. 이는 최근 유럽에서 승인에 먹구름이 낀 것과 대비된다. 앞서 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 7월 말 레켐비의 이점이 안전성 문제를 능가하지 못한다고 판단해 승인 거부를 권고했다.
영국에서의 승인은 임상시험 Clarity AD의 임상 3상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 레켐비는 아포지단백 E ε4 이형접합 보유자 또는 비보유자를 대상으로 임상 18개월차에 CDR-SB(임상적 치매 평가 척도-박스 총점)로 측정한 인지기능 저하를 위약 대비 33% 감소시키면서 1차 평가변수를 충족했다. 또 임상 18개월차에 레켐비 투여군은 경도인지장애 일상생활 수행 능력 척도가 위약군 대비 39% 덜 감소하면서 2차 평가변수도 달성했다.
레켐비의 가장 흔한 이상반응은 주입 관련 반응, 미세출혈을 동반한 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA-H), 낙상, 두통, 아밀로이드 관련 영상 이상-뇌부종(ARIA-E)이었다.
◇실제 사용 가능성 낮아… 영국 보험 급여 적용 거부
영국에서는 약 98만명이 치매를 앓고 있는 것으로 추산되며 이 중 알츠하이머가 원인인 경우는 60~70%로 알려졌기 때문에, 초기 알츠하이머 치료제의 승인은 반가운 소식이다.
다만 레켐비가 영국에서 실제 환자들에게 사용될지는 미지수다. 영국의 독립기관인 국립우수건강관리원(NICE)이 사용 거부 의사를 밝혔기 때문이다. NICE는 영국의 의료보험에 해당하는 영국 국민건강서비스(NHS) 가입 환자에게의 사용 여부를 결정한다. 쉽게 말하면 영국에서의 급여 적용이 쉽지 않을 것이라는 뜻이다.
NICE는 레켐비가 제공하는 효과가 NHS가 부담해야 하는 막대한 비용을 정당화하기에는 너무 작다고 설명했다. 즉, 레켐비를 복지 예산의 세금을 사용할 가치가 없다고 판단한 것이다. 이는 곧 알츠하이머 환자가 레켐비로 치료받기 위해선 높은 비용을 지불해야 한다는 뜻이다. NICE는 공청회를 통해 의견을 수렴해 거쳐 올 하반기에 최종 결정을 내릴 예정이다.
NICE 헬렌 나이트 의약품평가 책임자는 "레켐비는 경증 알츠하이머의 진행을 평균 4~6개월 늦춘다"면서도 "이는 NHS의 추가 비용 지불을 정당화할 만큼의 이점은 아니다"라고 말했다.
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