일본 오노약품공업의 건활막 거대세포종(TGCT) 치료제가 지난 달 유럽에서 허가 심사가 시작된 데 이어, 미국 식품의약국(FDA)도 최근 허가 심사에 돌입했다.
오노약품은 자회사인 디사이페라 파마슈티컬스가 개발한 집락자극인자 1 수용체(CSF1R) 억제제 '빔셀티닙'이 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았다고 16일(현지시간) 밝혔다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 2월 17일까지 빔셀티닙의 허가 여부를 결정해야 한다.
건활막 거대세포종은 관절 내부 또는 주변에 국소적으로 발생하는 공격적인 종양으로, 집락자극인자 1(CSF1) 유전자 전위로 인한 CSF1의 과발현 때문에 발생한다.
빔셀티닙은 경구용 스위치 제어 티로신 키나아제(TKI) 억제제로, 집락자극인자 1 수용체를 선택적으로 강력하게 억제하도록 설계됐다. 앞서 유럽에서는 2019년 12월 빔셀티닙을 건활막 거대세포종 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있으며, 지난 달에는 빔셀티닙의 허가 심사에 본격 착수했다. 오노약품은 지난 4월 디사이페라를 24억달러(한화 약 3조3200억원)에 인수하면서 빔셀티닙을 손에 넣었다.
이번 허가 신청은 수술이 적합하지 않고 항 CSF1/CSF1R 치료 경험이 없는 건활막 거대세포종 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'MOTION'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 단, 이매티닙 또는 닐로티닙을 사용한 치료 경험은 허용됐다.
임상 25주차에서 빔셀티닙 투여군의 객관적 반응률은 위약군 대비 통계적으로 유의한 수준으로 나타났다. 빔셀티닙 투여군의 객관적 반응률(ORR)은 40%였던 반면, 위약군의 객관적 반응률은 0%에 그쳤다. 빔셀티닙은 모든 주요 2차 평가변수도 충족했는데, 2차 평가변수에는 종양부피점수(TVS)를 사용해 평가한 객관적 반응률과 능동 운동 범위, 신체 기능, 경직, 삶의 질, 통증이 포함됐다. 빔셀티닙의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며, 임상 1/2상 시험의 결과와 일관된 것으로 알려졌다.
디사이페라 스티브 호어터 최고경영자는 "MOTION 시험의 결과를 바탕으로 최근 유럽의약품청의 빔셀티닙 허가 신청 심사가 시작된 데 이어, 미국에서도 규제 심사가 시작돼 기쁘게 생각한다"며 "FDA와 협력해 건활막 거대세포종 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
오노약품은 자회사인 디사이페라 파마슈티컬스가 개발한 집락자극인자 1 수용체(CSF1R) 억제제 '빔셀티닙'이 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았다고 16일(현지시간) 밝혔다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 2월 17일까지 빔셀티닙의 허가 여부를 결정해야 한다.
건활막 거대세포종은 관절 내부 또는 주변에 국소적으로 발생하는 공격적인 종양으로, 집락자극인자 1(CSF1) 유전자 전위로 인한 CSF1의 과발현 때문에 발생한다.
빔셀티닙은 경구용 스위치 제어 티로신 키나아제(TKI) 억제제로, 집락자극인자 1 수용체를 선택적으로 강력하게 억제하도록 설계됐다. 앞서 유럽에서는 2019년 12월 빔셀티닙을 건활막 거대세포종 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있으며, 지난 달에는 빔셀티닙의 허가 심사에 본격 착수했다. 오노약품은 지난 4월 디사이페라를 24억달러(한화 약 3조3200억원)에 인수하면서 빔셀티닙을 손에 넣었다.
이번 허가 신청은 수술이 적합하지 않고 항 CSF1/CSF1R 치료 경험이 없는 건활막 거대세포종 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 'MOTION'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 단, 이매티닙 또는 닐로티닙을 사용한 치료 경험은 허용됐다.
임상 25주차에서 빔셀티닙 투여군의 객관적 반응률은 위약군 대비 통계적으로 유의한 수준으로 나타났다. 빔셀티닙 투여군의 객관적 반응률(ORR)은 40%였던 반면, 위약군의 객관적 반응률은 0%에 그쳤다. 빔셀티닙은 모든 주요 2차 평가변수도 충족했는데, 2차 평가변수에는 종양부피점수(TVS)를 사용해 평가한 객관적 반응률과 능동 운동 범위, 신체 기능, 경직, 삶의 질, 통증이 포함됐다. 빔셀티닙의 안전성은 관리 가능한 수준이었으며, 임상 1/2상 시험의 결과와 일관된 것으로 알려졌다.
디사이페라 스티브 호어터 최고경영자는 "MOTION 시험의 결과를 바탕으로 최근 유럽의약품청의 빔셀티닙 허가 신청 심사가 시작된 데 이어, 미국에서도 규제 심사가 시작돼 기쁘게 생각한다"며 "FDA와 협력해 건활막 거대세포종 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
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