미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 셀라델파 성분 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 '리브델지'를 승인했다.
길리어드는 FDA가 리브델지를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 불충분한 반응을 보인 성인에서 UDCA와의 병용요법, UDCA에 내약성이 없는 환자에서 단독요법으로 가속 승인했다고 14일(현지시간) 발표했다. 다만, 비대상성 간경변증이 발병 또는 악화한 사람에게는 리브델지의 사용을 권고하지 않는다.
원발성 담즙성 담관염은 담관에 생긴 염증으로 인해 담즙이 제대로 배출되지 못하면서 간이 손상되는 자가면역질환이다. 1년에 4000명 정도의 환자가 발생하는데, 이 중 90%가 여성일 만큼 여성 환자의 비율이 압도적으로 높다. 원발성 담즙성 담관염은 적절한 치료 시기를 놓치면 간경변으로 이어질 수 있어 조기 진단과 철저한 관리가 필요하다.
리브델지는 경구용 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 델타 작용제 계열 의약품으로, PPAR-델타는 중요한 간·대사 질환 경로를 조절한다. 길리어드는 지난 2월 간 질환을 포함한 만성 질환 치료제 개발에 주력하는 미국의 시마베이 테라퓨틱스를 43억달러(한화 약 5조8400억원)에 인수하면서 리브델지를 획득했다. 리브델지는 지난 6월 FDA의 최초 승인을 받은 프랑스 제약사 입센의 동종 계열 치료제 '아이커보(성분명 엘라피브라노)'와 경쟁구도를 이룰 것으로 보인다.
이번 가속 승인은 임상 3상 시험 'RESPONSE'에서 나타난 알칼리인산분해효소(ALP) 감소를 바탕으로 이뤄졌다. 알칼리인산분해효소 수치는 간 이식과 사망 위험을 예측하는 담즙정체 지표다. 리브델지가 승인 지위를 유지하기 위해서는 확증 임상시험에서 임상적 혜택을 검증·설명해야 한다.
임상에서 리브델지 투여군의 62%는 치료 12개월차에 복합 생화학적 반응에 도달한 반면, 위약군에서 복합 생화학적 반응에 도달한 비율은 20%에 그쳤다. 복합 생화학적 반응은 알칼리인산분해효소 수치 정상 상한선 1.67배 미만, 임상 시작 시점 대비 알칼리인산분해효소 수치 15% 이상 감소, 총 빌리루빈 수치 정상 상한선 미만으로 정의됐다. 이외에도 리브델지 투여군은 위약군 대비 가려움증이 통계적으로 유의하게 감소했다. 가장 빈번하게 확인된 리브델지의 부작용은 두통, 복통, 오심, 복부 팽만, 어지럼증이었으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
현재 리브델지는 확증 연구인 임상 3상 시험 'AFFIRM'에서 원발성 담즙성 담관염으로 인한 대상성 간경변을 앓는 환자를 대상으로 계속 평가되고 있다.
길리어드 사이언스 대니얼 오데이 최고경영자는 "리브델지를 치료 효과를 기대할 수 있는 모든 환자들에게 공급할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
길리어드는 FDA가 리브델지를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 불충분한 반응을 보인 성인에서 UDCA와의 병용요법, UDCA에 내약성이 없는 환자에서 단독요법으로 가속 승인했다고 14일(현지시간) 발표했다. 다만, 비대상성 간경변증이 발병 또는 악화한 사람에게는 리브델지의 사용을 권고하지 않는다.
원발성 담즙성 담관염은 담관에 생긴 염증으로 인해 담즙이 제대로 배출되지 못하면서 간이 손상되는 자가면역질환이다. 1년에 4000명 정도의 환자가 발생하는데, 이 중 90%가 여성일 만큼 여성 환자의 비율이 압도적으로 높다. 원발성 담즙성 담관염은 적절한 치료 시기를 놓치면 간경변으로 이어질 수 있어 조기 진단과 철저한 관리가 필요하다.
리브델지는 경구용 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 델타 작용제 계열 의약품으로, PPAR-델타는 중요한 간·대사 질환 경로를 조절한다. 길리어드는 지난 2월 간 질환을 포함한 만성 질환 치료제 개발에 주력하는 미국의 시마베이 테라퓨틱스를 43억달러(한화 약 5조8400억원)에 인수하면서 리브델지를 획득했다. 리브델지는 지난 6월 FDA의 최초 승인을 받은 프랑스 제약사 입센의 동종 계열 치료제 '아이커보(성분명 엘라피브라노)'와 경쟁구도를 이룰 것으로 보인다.
이번 가속 승인은 임상 3상 시험 'RESPONSE'에서 나타난 알칼리인산분해효소(ALP) 감소를 바탕으로 이뤄졌다. 알칼리인산분해효소 수치는 간 이식과 사망 위험을 예측하는 담즙정체 지표다. 리브델지가 승인 지위를 유지하기 위해서는 확증 임상시험에서 임상적 혜택을 검증·설명해야 한다.
임상에서 리브델지 투여군의 62%는 치료 12개월차에 복합 생화학적 반응에 도달한 반면, 위약군에서 복합 생화학적 반응에 도달한 비율은 20%에 그쳤다. 복합 생화학적 반응은 알칼리인산분해효소 수치 정상 상한선 1.67배 미만, 임상 시작 시점 대비 알칼리인산분해효소 수치 15% 이상 감소, 총 빌리루빈 수치 정상 상한선 미만으로 정의됐다. 이외에도 리브델지 투여군은 위약군 대비 가려움증이 통계적으로 유의하게 감소했다. 가장 빈번하게 확인된 리브델지의 부작용은 두통, 복통, 오심, 복부 팽만, 어지럼증이었으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
현재 리브델지는 확증 연구인 임상 3상 시험 'AFFIRM'에서 원발성 담즙성 담관염으로 인한 대상성 간경변을 앓는 환자를 대상으로 계속 평가되고 있다.
길리어드 사이언스 대니얼 오데이 최고경영자는 "리브델지를 치료 효과를 기대할 수 있는 모든 환자들에게 공급할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
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