미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 제약사 아센디스 파마의 팔로페그테리파라타이드 성분 부갑상선기능저하증 치료제 '요비패스'를 승인했다.
아센디스는 FDA가 요비패스를 부갑상선기능저하증 성인 환자 치료 용도로 승인했다고 12일(현지시간) 밝혔다.
요비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34)의 전구약물(실제 효과를 나타내기 위해 체내에서 대사 과정을 거쳐야 하는 약물)로, 24시간 동안 방출된 부갑상선 호르몬에 지속적인 노출이 이루어지도록 설계됐다. 아센디스는 내년 1분기에 요비패스의 초기 공급이 가능할 것으로 예상하고 있으나, 기존에 제조해 둔 제품의 발매가 승인될 경우 올해 4분기까지 출시를 앞당길 수도 있다고 전했다.
요비패스는 작년 11월 유럽에서 최초 승인된 반면, 미국에서는 두 차례 승인이 거부 또는 연기된 바 있다. 앞서 FDA는 작년 5월 제조 과정에서의 약물 전달 용량 변동성을 우려해 요비패스의 승인을 거부했다. 당시 아센디스는 요비패스라는 제품명 대신 '트랜스콘 PTH'라는 명칭으로 신청서를 제출했다. 이후 아센디스는 요비패스의 재허가 신청서를 제출했으나, FDA는 아센디스가 제출한 추가 정보를 검토하고자 승인 심사를 한 차례 연기했다.
이번 승인은 임상 2상 시험 'PaTH Forward'와 3상 시험 "PaTHway'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 3상 시험에서 요비패스는 부갑상선기능저하증 환자의 79%에서 칼슘 수치를 높였으며, 전체 환자의 95%는 경구용 칼슘과 비타민D를 복용하지 않아도 될 만큼 증상이 개선됐다.
요비패스 치료군에서 나타난 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응, 혈관 확장 징후·증상, 두통, 설사, 허리 통증, 고칼슘혈증, 구인두 통증이었다. 특히 고칼슘혈증은 요비패스를 처음 투여하거나 용량을 늘릴 때 발생할 수 있어 관련 징후와 증상을 모니터링해야 한다.
임상에 참여한 미국 스포캔 골다공증‧내분비과 병원 린 콜마이어 박사는 "부갑상선기능저하증은 환자의 건강과 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있다"며 "따라서 이 질병의 근본 원인에 대응할 수 있는 능력이 매우 중요하다"고 말했다.
한편 부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환으로, 부갑상선호르몬은 체내 칼슘과 인산의 균형을 조절하며 뼈와 신장에 직접적으로 작용하고 장에 간접적으로 작용한다. 선천성 부갑상선기능저하증의 원인은 알려지지 않았으나, 후천성 부갑상선기능저하증의 가장 큰 원인은 갑상선암, 갑상선기능항진증 수술이다. 미국에서는 약 7만~9만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
부갑상선기능저하증의 가장 큰 특징은 혈중 칼슘 농도가 떨어진다는 것이다. 이 때문에 부갑상선기능저하증 환자들은 칼슘과 이를 흡수하는 데 필수적인 비타민D를 평생 복용해야 하는 상황이다.
아센디스는 FDA가 요비패스를 부갑상선기능저하증 성인 환자 치료 용도로 승인했다고 12일(현지시간) 밝혔다.
요비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34)의 전구약물(실제 효과를 나타내기 위해 체내에서 대사 과정을 거쳐야 하는 약물)로, 24시간 동안 방출된 부갑상선 호르몬에 지속적인 노출이 이루어지도록 설계됐다. 아센디스는 내년 1분기에 요비패스의 초기 공급이 가능할 것으로 예상하고 있으나, 기존에 제조해 둔 제품의 발매가 승인될 경우 올해 4분기까지 출시를 앞당길 수도 있다고 전했다.
요비패스는 작년 11월 유럽에서 최초 승인된 반면, 미국에서는 두 차례 승인이 거부 또는 연기된 바 있다. 앞서 FDA는 작년 5월 제조 과정에서의 약물 전달 용량 변동성을 우려해 요비패스의 승인을 거부했다. 당시 아센디스는 요비패스라는 제품명 대신 '트랜스콘 PTH'라는 명칭으로 신청서를 제출했다. 이후 아센디스는 요비패스의 재허가 신청서를 제출했으나, FDA는 아센디스가 제출한 추가 정보를 검토하고자 승인 심사를 한 차례 연기했다.
이번 승인은 임상 2상 시험 'PaTH Forward'와 3상 시험 "PaTHway'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 3상 시험에서 요비패스는 부갑상선기능저하증 환자의 79%에서 칼슘 수치를 높였으며, 전체 환자의 95%는 경구용 칼슘과 비타민D를 복용하지 않아도 될 만큼 증상이 개선됐다.
요비패스 치료군에서 나타난 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응, 혈관 확장 징후·증상, 두통, 설사, 허리 통증, 고칼슘혈증, 구인두 통증이었다. 특히 고칼슘혈증은 요비패스를 처음 투여하거나 용량을 늘릴 때 발생할 수 있어 관련 징후와 증상을 모니터링해야 한다.
임상에 참여한 미국 스포캔 골다공증‧내분비과 병원 린 콜마이어 박사는 "부갑상선기능저하증은 환자의 건강과 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있다"며 "따라서 이 질병의 근본 원인에 대응할 수 있는 능력이 매우 중요하다"고 말했다.
한편 부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환으로, 부갑상선호르몬은 체내 칼슘과 인산의 균형을 조절하며 뼈와 신장에 직접적으로 작용하고 장에 간접적으로 작용한다. 선천성 부갑상선기능저하증의 원인은 알려지지 않았으나, 후천성 부갑상선기능저하증의 가장 큰 원인은 갑상선암, 갑상선기능항진증 수술이다. 미국에서는 약 7만~9만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
부갑상선기능저하증의 가장 큰 특징은 혈중 칼슘 농도가 떨어진다는 것이다. 이 때문에 부갑상선기능저하증 환자들은 칼슘과 이를 흡수하는 데 필수적인 비타민D를 평생 복용해야 하는 상황이다.
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