GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서를 승인 받았다고 12일 밝혔다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발 중인 바이오혁신신약이다. 지난 5월 미국 식품의약국으로부터 임상 1상 시험계획 승인과 지난달 국내 시험계획 승인을 받은 데 이어, 이번 일본 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망한다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다. GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 앞서 GC녹십자는 GC1130A처럼 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식을 적용한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’로 일본 품목허가를 획득했다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발 중인 바이오혁신신약이다. 지난 5월 미국 식품의약국으로부터 임상 1상 시험계획 승인과 지난달 국내 시험계획 승인을 받은 데 이어, 이번 일본 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망한다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 크다. GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 앞서 GC녹십자는 GC1130A처럼 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식을 적용한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’로 일본 품목허가를 획득했다.
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