미국 식품의약국(FDA)이 시티우스 파마슈티컬스의 피부T세포림프종(CTCL) 치료제 '림피어(성분명 데닐류킨 디프티톡스-cxdl)'를 승인했다. 시티우스는 중증 환자용 치료제 개발에 주력하는 미국의 제약사다.
미국 제약사 시티우스 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 최소 한 가지 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 피부T세포림프종 치료제를 승인했다고 8일(현지시간) 밝혔다. 환자의 치료를 위한 새로운 면역치료제인 림피어(성분명 데닐류킨 디프티톡스-cxdl)를 승인했다고 8일(현지시간) 발표했다.
림피어는 악성 T세포와 조절 T 림프구에서 발견되는 인터루킨-2(IL-2) 수용체를 표적으로 삼는 유일한 피부T세포림프종 면역치료제다. 시티우스는 림피어가 FDA의 승인을 받은 자사의 첫 번째 제품이며, 이번 승인이 림피어의 최초 적응증이라고 밝혔다. 시티우스는 향후 5개월 이내에 미국 시장에 림피어를 출시할 예정이다.
사실 림피어는 지난해 FDA 승인을 앞두고 있었으나, 작년 7월 FDA는 림피어의 승인을 한차례 보류했다. 당시 림피어의 유효성과 안전성은 승인 보류 사유에 해당하지 않았던 것으로 알려졌다.
림피어 승인은 임상 3상 시험 'Study 302'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 참여자들은 이전에 평균 4회의 전신 항암 치료를 받은 피부T세포림프종 환자들이었다. 임상 결과 림피어의 객관적 반응률(ORR)은 36.2%였으며, 이 중 8.2%는 완전관해(CR)에 도달했다. 임상 참여자의 52%는 치료 반응이 6개월 이상 지속됐다.
림피어의 안전성은 데닐류킨 디프티톡스의 알려진 안전성 데이터와 일관된 것으로 나타났다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 트랜스아미나아제 증가, 알부민 감소, 오심, 부종, 헤모글로빈 감소, 피로, 근골격 통증, 발진, 오한, 변비, 발열, 모세혈관누출증후군(CLS)이었다.
특히 림피어의 처방 정보에는 생명을 위협하거나 치명적인 반응을 포함한 모세혈관누출증후군이 발생할 수 있다는 내용의 박스 경고문이 포함된다. 이외에도 림피어로 치료받은 피부T세포림프종 환자의 시각장애 위험을 평가해야 한다는 FDA의 발매 후 요구사항도 포함된다.
한편, 피부T세포림프종은 주로 피부에 영향을 미치는 희귀 쇠약성 만성 비호지킨 림프종이다. 피부T세포림프종은 크게 균상 식육종과 세자리 증후군으로 나뉜다. 균상 식육종은 발진, 종양, 피부 병변, 가려움증 등의 증상이 나타나며, 남성보다 여성의 유병률이 높다고 알려졌다. 세자리 증후군은 전신의 피부가 붉게 변하고 손·발바닥이 갈라지는 증상이 있다. 두 질환 모두 생체검사를 하더라도 조기 진단이 어려운 것이 특징이다.
시티우스 레너드 마주르 최고경영자는 "림피어는 쇠약성 피부 병변과 중증 가려움증이 특징인 희귀 만성 암인 피부T세포림프종 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있다"며 "이번 승인은 피부T세포림프종 환자에게 중요한 이정표"라고 말했다.
미국 제약사 시티우스 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 최소 한 가지 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 피부T세포림프종 치료제를 승인했다고 8일(현지시간) 밝혔다. 환자의 치료를 위한 새로운 면역치료제인 림피어(성분명 데닐류킨 디프티톡스-cxdl)를 승인했다고 8일(현지시간) 발표했다.
림피어는 악성 T세포와 조절 T 림프구에서 발견되는 인터루킨-2(IL-2) 수용체를 표적으로 삼는 유일한 피부T세포림프종 면역치료제다. 시티우스는 림피어가 FDA의 승인을 받은 자사의 첫 번째 제품이며, 이번 승인이 림피어의 최초 적응증이라고 밝혔다. 시티우스는 향후 5개월 이내에 미국 시장에 림피어를 출시할 예정이다.
사실 림피어는 지난해 FDA 승인을 앞두고 있었으나, 작년 7월 FDA는 림피어의 승인을 한차례 보류했다. 당시 림피어의 유효성과 안전성은 승인 보류 사유에 해당하지 않았던 것으로 알려졌다.
림피어 승인은 임상 3상 시험 'Study 302'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 참여자들은 이전에 평균 4회의 전신 항암 치료를 받은 피부T세포림프종 환자들이었다. 임상 결과 림피어의 객관적 반응률(ORR)은 36.2%였으며, 이 중 8.2%는 완전관해(CR)에 도달했다. 임상 참여자의 52%는 치료 반응이 6개월 이상 지속됐다.
림피어의 안전성은 데닐류킨 디프티톡스의 알려진 안전성 데이터와 일관된 것으로 나타났다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 트랜스아미나아제 증가, 알부민 감소, 오심, 부종, 헤모글로빈 감소, 피로, 근골격 통증, 발진, 오한, 변비, 발열, 모세혈관누출증후군(CLS)이었다.
특히 림피어의 처방 정보에는 생명을 위협하거나 치명적인 반응을 포함한 모세혈관누출증후군이 발생할 수 있다는 내용의 박스 경고문이 포함된다. 이외에도 림피어로 치료받은 피부T세포림프종 환자의 시각장애 위험을 평가해야 한다는 FDA의 발매 후 요구사항도 포함된다.
한편, 피부T세포림프종은 주로 피부에 영향을 미치는 희귀 쇠약성 만성 비호지킨 림프종이다. 피부T세포림프종은 크게 균상 식육종과 세자리 증후군으로 나뉜다. 균상 식육종은 발진, 종양, 피부 병변, 가려움증 등의 증상이 나타나며, 남성보다 여성의 유병률이 높다고 알려졌다. 세자리 증후군은 전신의 피부가 붉게 변하고 손·발바닥이 갈라지는 증상이 있다. 두 질환 모두 생체검사를 하더라도 조기 진단이 어려운 것이 특징이다.
시티우스 레너드 마주르 최고경영자는 "림피어는 쇠약성 피부 병변과 중증 가려움증이 특징인 희귀 만성 암인 피부T세포림프종 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있다"며 "이번 승인은 피부T세포림프종 환자에게 중요한 이정표"라고 말했다.
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