노바티스의 입타코판 성분 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타’가 미국에서 단백뇨 감소제로 적응증을 넓혔다.
노바티스는 미국 식품의약국(FDA)가 파발타를 면역글로불린A 신장병증(IgAN)을 앓는 성인의 단백뇨 감소 용도로 가속 승인했다고 7일(현지시간) 발표했다.
파발타는 면역체계의 대체 보체 경로에 작용하는 B인자 저해제(보체 치료제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 경로에 작용해 혈관 내·외부에서 적혈구 파괴를 효과적으로 조절하는 기전을 가졌다. 이 기전 덕분에 빈혈, 혈전과 같은 부작용을 줄일 수 있다. 작년 12월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 FDA의 허가를 받았으며, 경구제라는 점에서 정맥주사 제형인 솔리리스나 울토미리스 대비 투약이 편리하다.
이번 적응증 확대는 임상 3상 시험 'APPLAUSE-IgAN'의 중간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 파발타가 승인 지위를 유지하기 위해서는 향후 확증 임상을 통해 임상적 이점을 검증·설명해야 한다.
APPLAUSE-IgAN 시험은 9개월 동안 면역글로불린A 신병증 환자에게 위약 또는 파발타를 투여해 24시간 소변 단백질과 크레아티닌 비율을 확인한 연구다. 단백질과 크레아티닌 비율을 조사했다. 그 결과, 파발타를 복용한 환자의 단백뇨는 위약 대비 43.8% 감소했다.
면역글로불린A 신장병증은 신장 조직 검사를 했을 때 사구체에 면역글로불린A가 포함된 면역 복합체가 침착되는 질환으로, 사구체 신염 중에서 가장 흔한 유형이다. 아동기 후기나 젊은 성인 환자가 가장 많으며, 환자의 10~15%는 유전되는 것으로 알려졌다. 면역글로불린 A 신장병증 환자는 혈뇨와 단백뇨, 급성 신장염, 고혈압과 같은 증상을 겪는다. 노바티스에 따르면, 현재 표준 치료에도 불구하고 지속적인 단백뇨가 있는 IgAN 환자의 최대 50%가 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 진행돼 투석이나 신장 이식이 필요할 수 있다.
임상을 주도한 미국 앨라배마대 버밍햄 캠퍼스 신장학과 교수는 "면역글로불린A 신장병증은 이질적이고 질병이 꾸준히 진행되는 특성이 있어 효과적인 치료가 어려웠다"며 "이번 승인으로 면역글로불린A 신장병증 환자를 위한 표적 치료를 가능하게 하는 데 도움을 줄 수 있어 기쁘게 생각한다"고 말했다.
한편 노바티스는 면역글로불린A 신장병증 치료를 위해 ‘지가키바트’와 ‘아트라센탄’이라는 두 가지 다른 실험용 약물도 개발하고 있으며, 일본 오츠카제약과 미국 베라 테라퓨틱스도 면역글로불린A 신장병증 치료제를 연구하고 있는 것으로 알려졌다.
노바티스는 미국 식품의약국(FDA)가 파발타를 면역글로불린A 신장병증(IgAN)을 앓는 성인의 단백뇨 감소 용도로 가속 승인했다고 7일(현지시간) 발표했다.
파발타는 면역체계의 대체 보체 경로에 작용하는 B인자 저해제(보체 치료제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 경로에 작용해 혈관 내·외부에서 적혈구 파괴를 효과적으로 조절하는 기전을 가졌다. 이 기전 덕분에 빈혈, 혈전과 같은 부작용을 줄일 수 있다. 작년 12월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 FDA의 허가를 받았으며, 경구제라는 점에서 정맥주사 제형인 솔리리스나 울토미리스 대비 투약이 편리하다.
이번 적응증 확대는 임상 3상 시험 'APPLAUSE-IgAN'의 중간 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 파발타가 승인 지위를 유지하기 위해서는 향후 확증 임상을 통해 임상적 이점을 검증·설명해야 한다.
APPLAUSE-IgAN 시험은 9개월 동안 면역글로불린A 신병증 환자에게 위약 또는 파발타를 투여해 24시간 소변 단백질과 크레아티닌 비율을 확인한 연구다. 단백질과 크레아티닌 비율을 조사했다. 그 결과, 파발타를 복용한 환자의 단백뇨는 위약 대비 43.8% 감소했다.
면역글로불린A 신장병증은 신장 조직 검사를 했을 때 사구체에 면역글로불린A가 포함된 면역 복합체가 침착되는 질환으로, 사구체 신염 중에서 가장 흔한 유형이다. 아동기 후기나 젊은 성인 환자가 가장 많으며, 환자의 10~15%는 유전되는 것으로 알려졌다. 면역글로불린 A 신장병증 환자는 혈뇨와 단백뇨, 급성 신장염, 고혈압과 같은 증상을 겪는다. 노바티스에 따르면, 현재 표준 치료에도 불구하고 지속적인 단백뇨가 있는 IgAN 환자의 최대 50%가 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 진행돼 투석이나 신장 이식이 필요할 수 있다.
임상을 주도한 미국 앨라배마대 버밍햄 캠퍼스 신장학과 교수는 "면역글로불린A 신장병증은 이질적이고 질병이 꾸준히 진행되는 특성이 있어 효과적인 치료가 어려웠다"며 "이번 승인으로 면역글로불린A 신장병증 환자를 위한 표적 치료를 가능하게 하는 데 도움을 줄 수 있어 기쁘게 생각한다"고 말했다.
한편 노바티스는 면역글로불린A 신장병증 치료를 위해 ‘지가키바트’와 ‘아트라센탄’이라는 두 가지 다른 실험용 약물도 개발하고 있으며, 일본 오츠카제약과 미국 베라 테라퓨틱스도 면역글로불린A 신장병증 치료제를 연구하고 있는 것으로 알려졌다.
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